Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Empagliflotsiinin uudelleenkäyttö DMD:hen liittyvään kardiomyopatiaan 6–18-vuotiailla lapsilla (REDMeD)

tiistai 12. elokuuta 2025 päivittänyt: Sebastiano Lava

Empagliflotsiinin uudelleenkäyttö Duchennen lihasdystrofian hoitoon – liittyvä kardiomyopatia: farmakokinetiikka, turvallisuus ja konseptitutkimus 6–18-vuotiaiden lasten keskuudessa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää empagliflotsiinin käyttöä 6–18-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on Duchennen lihasdistrofiaan (DMD) liittyvä kardiomyopatia. Tämä molekyyli vähentää tehokkaasti sairaalahoitoja ja kuolleisuutta sydämen vajaatoimintaa sairastavilla aikuisilla, ja sitä käytetään tyypin 2 diabetes mellitusta sairastavilla nuorilla, mutta sydämen vajaatoimintaa sairastavista lapsista ja nuorista tiedetään vain vähän. Erityisesti parasta tälle väestölle käytettävää annosta ei tällä hetkellä tiedetä. Tämän kokeen tavoitteena on:

  1. määritellä annossuositus tälle käyttöaiheelle ja ikäryhmälle (farmakokineettinen tutkimus),
  2. arvioida ja valvoa turvallisuutta,
  3. arvioida nielemisen helppoutta,
  4. tutkia keskipitkän aikavälin (3-6 kuukautta) tehoa ja tehon merkkiaineita.

Osallistujia pyydetään osallistumaan viidelle opintovierailulle 6 kuukauden aikana ja yhdelle opintovierailulle 2–12 viikkoa sen jälkeen. Vierailu 1 sisältää 8 tunnin vuorokauden sairaalassa oleskelun, kun taas käynnit 2, 3, 4 ja 5 sekä loppututkintokäynti ovat poliklinikoita (noin 2 tuntia). Osallistujia pyydetään ottamaan tutkittu lääke kerran päivässä tutkimusjakson 6 kuukauden aikana.

Tälle tutkimukselle ei ole suunniteltu vertailuryhmää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sydänsairaus on tärkein elämää rajoittava tila Duchennen lihasdystrofiassa (DMD). Tämä on tärkeää tunnistaa ja käsitellä sairauden varhaisessa vaiheessa. DMD-spesifisten lääkkeiden puutteen vuoksi esitä asenteet vakiintuneen DMD:hen liittyvän kardiomyopatian pohjalta nykyiseen sydämen vajaatoiminnan hoitoon. Valitettavasti nykyinen sydämen vajaatoiminnan hoito pediatriassa on kuitenkin edelleen epätyydyttävä, sillä sairaalassa on korkea (7–26 %) ja 5 vuoden kuolleisuus (30–50 %). Lisäksi kuolleisuus DMD-kardiomyopatiaan on huonompi kuin vastaavan ikäisiä idiopaattista dilatoivaa kardiomyopatiaa (DCM) sairastavilla potilailla.

Viimeaikaisista parannuksista aikuisten sydämen vajaatoiminnan hoidossa natriumglukoosin kuljettajan tyypin 2 estäjien (SGLT2i) dapagliflotsiinin ja empagliflotsiinin havaittiin vähentävän kardiovaskulaarista kuolemaa tai pahentavan sydämen vajaatoimintaa 25 % optimaalisen lääkehoidon lisäksi. Vuodesta 2021 lähtien niitä onkin suositeltu osana normaalia sydämen vajaatoiminnan hoitoa.

Aiemmin lasten sydämen vajaatoimintatutkimukset epäonnistuivat usein, lähinnä optimaalisen annoksen tai sopimattomien formulaatioiden ja päätepisteiden vuoksi.

Tämä vaiheen II.a avoin tutkimus on suunniteltu karakterisoimaan farmakokinetiikkaa (ensisijainen tulos), nielemisen helppoutta, turvallisuutta ja tutkimaan empagliflotsiinin mahdollisia tehon merkkiaineita (toissijaisia ​​tuloksia) 12 lapsella ja nuorella, joilla on DMD:hen liittyvä kardiomyopatia. tiedottaa myöhempien, huippuluokan ja korkealaatuisten tehokkuuskokeiden suunnittelusta ja suorituskyvystä.

Osallistujat saavat empagliflotsiinia 6 kuukauden ajan. Heillä on 5 käyntiä, yksi loppututkimuskäynti ja 7–8 farmakokineettistä näytettä. Näiden näytteiden ajoitus optimoidaan hyödyntäen nykyaikaisia ​​mallinnus- ja simulointitekniikoita.

Turvallisuusarviointi suoritetaan koko tutkimuksen ajan, kun taas nielemisen helppoutta arvioidaan käynnillä 1 ja tehokkuusmarkkereita käynneillä 1, 4 ja 5.

Farmakokineettinen mallinnus luonnehtii primaarisia ja sekundaarisia farmakokineettisiä parametreja ja mahdollistaa optimaalisen lasten annoksen määrittämisen, mikä antaa tietoa sekä nykyisestä erityishoidosta että tulevien tehokkuustutkimusten suunnittelusta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • 6–18-vuotiaat lapset tai nuoret, joilla on DMD:hen liittyvä kardiomyopatia ja joita seurataan joko sairaalahoidossa tai avohoidossa, voidaan ottaa mukaan.
  • Tällä hetkellä sydämen vajaatoimintalääkitys (mikä tahansa lääke tai mikä tahansa yhdistelmä).
  • Potilaiden pitäisi mahdollisesti hyötyä SGLT2i:n lisäämisestä (hoitavan lääkärin ja PI:n tai Co-PI:n arvioiden mukaan).
  • Potilaiden on saatava vakaata lääketieteellistä hoitoa, mikä määritellään siten, että uutta sydämen vajaatoimintalääkettä ei ole aloitettu edellisten 2 viikon aikana eikä merkittäviä lääkeannosta muutettu (lukuun ottamatta pieniä mukautuksia, kuten painon mukautuksia, pyöristämistä tai formulaatiomuutoksia) kahden viikon aikana ennen ilmoittautumista.
  • Nuoret tai lasten vanhemmat tai huoltajat, jotka pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen.
  • Kyky sietää sydämen MRI-tutkimusta ilman yleisanestesian tarvetta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys ymmärtää ja käydä läpi tietoisen suostumuksen menettelyä.
  • Kyvyttömyys saada lääkkeitä suun kautta tai nenämahaletkun kautta.
  • Potilaat, jotka käyttävät joko insuliinia tai metformiinia, suljetaan pois osallistumisesta. Tämä tarkoittaa sitä, että potilaat, joilla on diabetes mellitus (joko tyypin 1 tai tyypin 2 tai muut harvinaiset muodot), suljetaan pois ja jotka tarvitsevat joko insuliinia tai metformiinia.
  • Tyypin 1 diabetes mellitus tai mikä tahansa hypoglykemiaan liittyvä taustalla oleva aineenvaihduntasairaus.
  • Kehon paino <15 kg.
  • Nykyiset tupakoitsijat (määritelty > 1 savuke/viikko).
  • Minkä tahansa muun nikotiinia vapauttavan tuotteen käyttö (esim. nikotiinilaastarit).
  • Mikä tahansa tiedossa oleva laiton huumeiden väärinkäyttö.
  • Aktiivinen krooninen HBV, HCV tai HIV.
  • Mikä tahansa suuri leikkaus 4 viikon sisällä ensimmäisestä annoksesta.
  • Verensiirron saaja 4 viikon sisällä annoksen antamisesta.
  • eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (yksinkertaistettu Schwartzin kaava tai täytekaava).
  • K+ > 6,5 mmol/l.
  • Verensokeri < 4 mmol/l.
  • Verenpaineen poissulkemiskriteereitä ei ole suunniteltu, mutta osallistujien on oltava hemodynaamisesti stabiileja paikallisen tutkijan arvioiden mukaan.
  • Pitkäkestoinen tai oireinen rytmihäiriö, jota ei saada riittävästi hallintaan lääke- ja/tai laitehoidolla.
  • Sydänkirurginen toimenpide 2 kuukauden aikana ennen käyntiä 1 tai interventiokardiority 2 viikon sisällä ennen käyntiä 1, tai potilaalle suunnitellaan sydänleikkauksen tai interventio sydämen katetrointia tutkimusjakson aikana (eli 6 kuukauden aikana Käy 1).
  • Hedelmällisessä iässä olevia postmenarkialaisia ​​naispotilaita ei voida ottaa mukaan.
  • Tunnettu laktoosi-intoleranssi, galaktoosi-intoleranssi, täydellinen laktaasinpuutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö.
  • Tunnetut allergiat kaupallisesti saatavien empagliflotsiinitablettien apuaineille.
  • Merkittävä sairaushistoria aktiivisesta vakavasta sairaudesta.
  • Merkittävä maksasairaus, Child Pugh -luokka C tai merkittävät laboratoriopoikkeamat ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Merkittävä gastroenterologinen tai maksasairaus, joka voi merkittävästi heikentää suun kautta annettavien lääkkeiden imeytymistä tai metaboliaa.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen rinnakkaissairaus, jonka katsotaan olevan yhteensopimaton (tai vain asiaankuuluvan riskin sisältävä) hoitavan lääkärin ja/tai tutkimuksen tutkijan tutkimukseen osallistumisen kanssa.
  • Aktiivinen virtsatietulehdus (jota hoidetaan antibiooteilla käynnin 1 hetkellä) tai muu relevantti bakteeri-infektio hoitavan lääkärin ja/tai tutkimuksen tutkijan arvioiden mukaan.
  • Potilas osallistuu parhaillaan toiseen interventiotutkimukseen tai on osallistunut sellaiseen tutkimukseen alle 14 päivää ennen käyntiä 1 (tai jos osallistuminen tähän tutkimukseen ei ole yhteensopiva edellisen tutkimuksen protokollan kanssa).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Empagliflotsiini
Kaikki osallistujat saavat IMP-tutkimuksen (avoin tutkimus, ensisijainen tulos PK)
Lääke: Empagliflozin-tabletit
Empagliflotsiini 10 mg p.o. kerran päivässä (kaupallinen tabletti)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka - näennäinen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Empagliflotsiinipitoisuudet eri ajankohtina (6 näytettä vierailulla 1, 1 opportunistinen näyte vierailuilla 2 ja 3; näytteiden ajoitus optimoidaan mallinnus- ja simulointitekniikoilla).

Näiden pitoisuuksien perusteella suoritetaan ei-osastolliset farmakokineettiset laskelmat, joiden avulla voidaan määrittää farmakokineettiset parametrit (mukaan lukien CL/F).
Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)
Farmakokinetiikka - näennäinen (keski) jakautumistilavuus (Vd/F)
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Empagliflotsiinipitoisuudet eri ajankohtina (6 näytettä vierailulla 1, 1 opportunistinen näyte vierailuilla 2 ja 3; näytteiden ajoitus optimoidaan mallinnus- ja simulointitekniikoilla).

Näiden pitoisuuksien perusteella suoritetaan ei-osastolliset farmakokineettiset laskelmat, joiden avulla voidaan määrittää farmakokineettiset parametrit (mukaan lukien Vd/F).
Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)
Farmakokinetiikka - puoliintumisaika
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Empagliflotsiinipitoisuudet eri ajankohtina (6 näytettä vierailulla 1, 1 opportunistinen näyte vierailuilla 2 ja 3; näytteiden ajoitus optimoidaan mallinnus- ja simulointitekniikoilla).

Näiden pitoisuuksien perusteella suoritetaan ei-osastolliset farmakokineettiset laskelmat, joiden avulla voidaan määrittää farmakokineettiset parametrit (mukaan lukien t1/2).
Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)
Farmakokinetiikka - AUC
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Empagliflotsiinipitoisuudet eri ajankohtina (6 näytettä vierailulla 1, 1 opportunistinen näyte vierailuilla 2 ja 3; näytteiden ajoitus optimoidaan mallinnus- ja simulointitekniikoilla).

Näiden pitoisuuksien perusteella suoritetaan ei-osastolliset farmakokineettiset laskelmat, joiden avulla voidaan määrittää farmakokineettiset parametrit (mukaan lukien AUC).
Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)
Farmakokinetiikka - maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Aikakehys: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Empagliflotsiinipitoisuudet eri ajankohtina (6 näytettä vierailulla 1, 1 opportunistinen näyte vierailuilla 2 ja 3; näytteiden ajoitus optimoidaan mallinnus- ja simulointitekniikoilla).

Näiden pitoisuuksien perusteella suoritetaan ei-osastolliset farmakokineettiset laskelmat, joiden avulla voidaan määrittää farmakokineettiset parametrit (mukaan lukien Cmax).
Aikakehys: Vierailu 1 - käynti 3 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus 1 - eGFR
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Kreatiniini, vastaavasti kystatiini C, kerätään eGFR:n laskemiseksi (sängyn vieressä oleva Schwartzin kaava, vastaavasti Filler-yhtälö).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Turvallisuus 2 - Hypoglykemian esiintyminen
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Verensokeri mitataan kolme kertaa käynnillä 1 (lähtötaso, noin 2-3 tuntia ottamisen jälkeen ja ennen kotiutumista 8 tuntia ottamisen jälkeen), sekä kerran käynneillä 2-5. Tulosmittaus: hypoglykemiasta kärsivien potilaiden määrä .
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Turvallisuus 3 - Ketoasidoosin esiintyminen
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Seurauksena on ketoasidoosin esiintyminen (tai puuttuminen). Tämä arvioidaan käynneillä 1, 2, 3, 4 ja 5. Tulosmittaus: ketoasidoosipotilaiden lukumäärä.
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Turvallisuus 4 - UTI:n esiintyminen
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Tuloksena on virtsatieinfektion diagnoosin esiintyminen (tai puuttuminen). Tämä arvioidaan käynneillä 1, 2, 3, 4 ja 5. Tulosmittaus: niiden potilaiden määrä, joilla on virtsatietulehdus käynnin 2 ja 5 välillä.
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Nielemisen helppous
Aikaikkuna: Käynti 1 (käynti 1 = päivä 1)
Nielemisen helppous arvioidaan kasvojen hedonisten asteikkojen avulla vakiomenettelymme mukaisesti käynnillä 1. (Asteikko 1-4, 1 on huonoin ja 4 paras pistemäärä: erittäin vaikea - vaikea - mahdollista - helppo niellä. )
Käynti 1 (käynti 1 = päivä 1)
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimukselliset) 1 - Sydämen vajaatoiminnan vakavuusluokka
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Oireet, kliiniset oireet, NYHA (jos > tai =8-vuotias) / Ross (jos <8-vuotias) luokkatehtävä. NYHA- ja Ross-sydämen vajaatoimintaluokilla on sama asteikko I (ei fyysisen aktiivisuuden rajoitusta) IV (oireet levossa). Analyysi suoritetaan vierailulla 1, käynnillä 4 ja käynnillä 5. Tulos: vaihda käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 2 - NT-proBNP-taso
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Analyysi suoritetaan käynneillä 1, 3, 4 ja 5. Tulos: vaihda käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 5-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Teho ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 3 - Kaikukardiografia 1: Vasemman kammion loppudiastolinen halkaisija (LVEDd)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
LVEDd (z-pisteet) mitataan käynneillä 1, 4 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Teho ja tehon merkit (tutkimukselliset) 4 - Ekokardiografia 2: Vasemman kammion loppusystolinen halkaisija (LVESd)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
LVESd (z-score) mitataan käynneillä 1, 4 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 5 - Kaikukardiografia 3: Fraktiolyhennys (FS)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
FS (%) mitataan käynneillä 1, 4 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Teho ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 6 - Kaikukardiografia 4: Vasemman kammion ejektiofraktio (LV-EF)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
LV-EF (%) mitataan käynneillä 1, 4 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Käynnit 1, 4 ja 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Teho ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 7 - cMRI 1: Vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus
Aikaikkuna: Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
LV:n loppudiastolinen tilavuus mitataan käynneillä 1 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Teho ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 8 - cMRI 2: Vasemman kammion loppusystolinen tilavuus
Aikaikkuna: Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
LV:n loppusystolinen tilavuus mitataan käynneillä 1 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimus) 9 - cMRI 3: Vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
LV:n loppusystolinen ejektiofraktio mitataan/lasketaan käynneillä 1 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimuksellinen) 10 - cMRI 4: Myöhäinen gadoliinin lisääntyminen
Aikaikkuna: Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Myöhäisen gadoliinin lisääntymisen esiintyminen (y) tai puuttuminen (n) kussakin 17 AHA-segmentistä mitataan käynneillä 1 ja 5. Tulos: LGE-positiivisten segmenttien lukumäärän muutos käynnin 1 ja 5 välillä.
Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Tehokkuus ja tehokkuusmerkit (tutkimus) 11 - cMRI 5: Solunulkoinen tilavuus (ECV)
Aikaikkuna: Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)
Solunulkoinen tilavuus (ECV) mitataan/lasketaan käynneillä 1 ja 5. Tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä.
Vierailu 1, käynti 5 (käynti 1 = päivä 1, käynti 5 = 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuusmerkit (tutkimukselliset), mekaaniset näkemykset - 1: ruumiinpaino (kg)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen nestetilan tutkimiseksi ruumiinpaino arvioidaan (tulos: muutos käynnin 1 ja 5 välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
Tehokkuusmerkit (tutkimukselliset), mekaaniset näkemykset - 2: syke (bpm)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen sympaattiseen aktivaatioon tutkimiseksi arvioidaan sydämen syke (bpm) (tulos: muutos käynnin 1 ja käynnin 5 välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
Tehokkuusmerkit (tutkimukselliset), mekaaniset näkemykset - 3: verenpaine (SBP/DBP, mmHg)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen sympaattiseen aktivaatioon tutkimiseksi mitataan verenpaine (SBP ja DBP, mmHg) (tulos: muutos käynnin 1 ja 5 käynnin välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
Tehokkuusmerkit (tutkiva), mekaaniset näkemykset - 4: b-hydroksibutyraatti (mmol/L)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen aineenvaihduntamuutokseen tutkimiseksi arvioidaan b-hydroksibutyraatti (tulos: muutos käynnin 1 ja 5 välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
Tehokkuusmerkit (tutkimukselliset), mekaaniset näkemykset - 5: hemoglobiini (g/l)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen hemoglobiiniin tutkimiseksi hemoglobiini arvioidaan (tulos: muutos käynnin 1 ja 5 välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
Tehokkuusmerkit (tutkiva), mekaaniset näkemykset - 6: virtsahappo (mmol/L)
Aikaikkuna: Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)
SGLT2-estäjien vaikutuksen tutkimiseksi virtsahapon homeostaasiin arvioidaan virtsahappo (tulos: muutos käynnin 1 ja 5 välillä).
Käynti 1 - käynti 5 (käynti 2 = 1 viikko, käynti 3 = 4-6 viikkoa, käynti 4 = 3 kuukautta, käynti 5 = 6 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sebastiano Lava

Yhteistyökumppanit

University College, London
Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 15. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 24HL14
  • 2024-000201-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Empagliflozin-tabletit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa