Reaproveitamento da empagliflozina para cardiomiopatia associada à DMD em crianças de 6 a 18 anos de idade (REDMeD)

Critérios de inclusão:

• Crianças ou adolescentes de 6 a 18 anos de idade com cardiomiopatia associada à DMD, acompanhados internamente ou ambulatorialmente, serão elegíveis para inclusão.
• Atualmente tomando medicação para insuficiência cardíaca (qualquer medicamento ou qualquer combinação).
• Os pacientes devem se beneficiar potencialmente com a adição de um SGLT2i (conforme julgado pelo médico assistente e pelo IP ou Co-PI).
• Os pacientes precisam estar em tratamento médico estável, definido como nenhum novo medicamento para insuficiência cardíaca iniciado nas 2 semanas anteriores e nenhuma modificação importante na dose do medicamento (exceto pequenas adaptações, como adaptações de peso, arredondamentos ou alterações de formulação) durante as 2 semanas anteriores à inscrição.
• Adolescentes, respectivamente pais ou cuidadores de crianças, capazes de dar consentimento informado.
• Capacidade de tolerar uma investigação de ressonância magnética cardíaca sem a necessidade de anestesia geral.

Critérios de exclusão:

• Incapacidade de compreender e realizar o procedimento de consentimento informado.
• Incapacidade de receber medicamentos por via oral ou através de sonda nasogástrica.
• Pacientes em uso de insulina ou metformina serão excluídos da participação. Isto implica a exclusão de pacientes com diabetes mellitus (tipo 1 ou tipo 2 ou outras formas raras) que necessitam de insulina ou metformina.
• Diabetes mellitus tipo 1 ou qualquer doença metabólica subjacente associada a hipoglicemias.
• Peso corporal <15kg.
• Fumantes atuais (definidos como >1 cigarro/semana).
• O uso de qualquer outro produto que forneça nicotina (por ex. adesivos de nicotina).
• Qualquer abuso de drogas ilícitas conhecido.
• HBV, HCV ou HIV crônico ativo.
• Qualquer cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas após a administração da primeira dose.
• Receptor de transfusão de sangue dentro de 4 semanas após a administração da dose.
• TFGe <45mL/min/1,73m2 (fórmula de Schwartz simplificada ou fórmula de Filler).
• K+ >6,5mmol/L.
• Glicemia <4mmol/L.
• Não há critérios de exclusão de pressão arterial previstos, mas os participantes precisam estar hemodinamicamente estáveis, conforme avaliação do investigador local.
• Arritmia sustentada ou sintomática insuficientemente controlada com terapia medicamentosa e/ou dispositivo.
• Procedimento cardiocirúrgico nos 2 meses anteriores à Visita 1, ou cateterismo cardíaco intervencionista nas 2 semanas anteriores à Visita 1, ou o paciente está planejado para ser submetido a cirurgia cardíaca ou cateterismo cardíaco intervencionista durante o período do estudo (ou seja, nos 6 meses seguintes Visite 1).
• Pacientes do sexo feminino pós-menarca com potencial para engravidar não podem ser incluídas.
• Intolerância conhecida à lactose, intolerância à galactose, deficiência total de lactase ou má absorção de glicose-galactose.
• Alergias conhecidas a excipientes de comprimidos de empagliflozina disponíveis no mercado.
• História médica significativa de doença médica grave ativa.
• Doença hepática significativa, Child Pugh Classe C ou anormalidades laboratoriais significativas no momento da inscrição.
• Doença gastroenterológica ou hepática significativa que pode prejudicar significativamente a absorção ou o metabolismo de medicamentos administrados por via oral.
• Qualquer comorbidade médica considerada incompatível (ou apenas com risco relevante) com a participação no estudo pelo médico responsável pelo tratamento e/ou pelo investigador do estudo.
• Infecção ativa do trato urinário (em tratamento com antibióticos no momento da Visita 1) ou outra infecção bacteriana relevante, conforme julgado pelo médico responsável pelo tratamento e/ou pelo investigador do estudo.
• O paciente está atualmente participando de outro ensaio clínico intervencionista ou participou de tal ensaio durante <14 dias antes da Visita 1 (ou se a inscrição neste estudo for incompatível com o protocolo do ensaio anterior).