Zmiana przeznaczenia empagliflozyny w leczeniu kardiomiopatii związanej z DMD u dzieci w wieku 6–18 lat (REDMeD)

Kryteria włączenia:

• Do włączenia kwalifikują się dzieci i młodzież w wieku od 6 do 18 lat z kardiomiopatią związaną z DMD, leczone w trybie stacjonarnym lub ambulatoryjnym.
• Obecnie zażywam leki na niewydolność serca (dowolny lek lub dowolna kombinacja).
• Pacjenci powinni potencjalnie odnieść korzyść z dodania SGLT2i (według oceny lekarza prowadzącego i PI lub Co-PI).
• Pacjenci muszą otrzymywać stałe leczenie, co oznacza, że ​​w ciągu poprzedzających 2 tygodni nie rozpoczynano stosowania nowego leku na niewydolność serca ani nie wprowadzano większych modyfikacji dawki leku (poza drobnymi dostosowaniami, takimi jak dostosowanie masy ciała, zaokrąglanie lub zmiany składu leku) w ciągu 2 tygodni poprzedzających włączenie do badania.
• Młodzież lub odpowiednio rodzice lub opiekunowie dzieci, zdolni do wyrażenia świadomej zgody.
• Możliwość tolerowania badania MRI serca bez konieczności stosowania znieczulenia ogólnego.

Kryteria wykluczenia:

• Niemożność zrozumienia i przejścia procedury świadomej zgody.
• Niemożność przyjmowania leków doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową.
• Pacjenci przyjmujący insulinę lub metforminę zostaną wykluczeni z udziału. Oznacza to wykluczenie pacjentów z cukrzycą (zarówno typu 1, typu 2, jak i inną rzadką postacią) wymagającą podawania insuliny lub metforminy.
• Cukrzyca typu 1 lub jakakolwiek podstawowa choroba metaboliczna związana z hipoglikemią.
• Masa ciała <15kg.
• Aktualni palacze (definiowani jako > 1 papieros tygodniowo).
• Stosowanie jakiegokolwiek innego produktu dostarczającego nikotynę (np. plastry nikotynowe).
• Każde znane nadużywanie nielegalnych narkotyków.
• Aktywny przewlekły HBV, HCV lub HIV.
• Każda większa operacja w ciągu 4 tygodni od podania pierwszej dawki.
• Osoba otrzymująca transfuzję krwi w ciągu 4 tygodni od podania dawki.
• eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (uproszczony wzór Schwartza lub wzór wypełniacza).
• K+ >6,5 mmol/l.
• Poziom glukozy we krwi <4 mmol/l.
• Nie przewidziano kryteriów wykluczających ciśnienie krwi, ale uczestnicy muszą być stabilni hemodynamicznie, zgodnie z oceną lokalnego badacza.
• Utrzymująca się lub objawowa arytmia, niewystarczająco kontrolowana za pomocą terapii lekowej i/lub urządzenia.
• Zabieg kardiochirurgiczny w ciągu 2 miesięcy przed Wizytą 1 lub cewnikowanie interwencyjne serca w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 1 lub planowane jest poddanie się zabiegowi kardiochirurgicznemu lub cewnikowaniu interwencyjnemu serca w okresie badania (tj. w ciągu 6 miesięcy po Odwiedź 1).
• Nie można uwzględnić pacjentek po menarchizacji, które mogą zajść w ciążę.
• Znana nietolerancja laktozy, nietolerancja galaktozy, całkowity niedobór laktazy lub zespół złego wchłaniania glukozy-galaktozy.
• Znane alergie na substancje pomocnicze dostępnych w handlu tabletek empagliflozyny.
• Znacząca historia medyczna dotycząca aktywnej ciężkiej choroby medycznej.
• Znacząca choroba wątroby, klasa C w skali Child-Pugh lub istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych w chwili włączenia.
• Poważna choroba żołądkowo-jelitowa lub wątroby, która może znacząco upośledzać wchłanianie lub metabolizm leków podawanych doustnie.
• Jakakolwiek choroba współistniejąca, która zostanie uznana za niezgodną (lub jedynie związaną z odpowiednim ryzykiem) z udziałem w badaniu przez lekarza prowadzącego i/lub badacza.
• Aktywna infekcja dróg moczowych (leczona antybiotykami w momencie wizyty 1) lub inna istotna infekcja bakteryjna, według oceny lekarza prowadzącego i/lub badacza.
• Pacjent uczestniczy obecnie w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub brał udział w takim badaniu w okresie < 14 dni przed Wizytą 1 (lub jeżeli włączenie do tego badania jest niezgodne z protokołem poprzedniego badania).