Réutilisation de l'empagliflozine pour la cardiomyopathie associée à la DMD chez les enfants de 6 à 18 ans (REDMeD)

Critères d'intégration :

• Enfants ou adolescents de 6 à 18 ans atteints de cardiomyopathie associée à la DMD, suivis en hospitalisation ou en ambulatoire, seront éligibles à l'inclusion.
• Actuellement sous traitement contre l'insuffisance cardiaque (n'importe quel médicament ou n'importe quelle combinaison).
• Les patients devraient potentiellement bénéficier de l'ajout d'un SGLT2i (tel que jugé par le médecin traitant et le PI ou Co-PI).
• Les patients doivent suivre un traitement médical stable, défini comme aucun nouveau médicament contre l'insuffisance cardiaque commencé au cours des 2 semaines précédentes et aucune modification majeure de la dose du médicament (à l'exception d'adaptations mineures, comme des adaptations de poids, des arrondis ou des changements de formulation) au cours des 2 semaines précédant l'inscription.
• Adolescents, respectivement parents ou tuteurs d'enfants, capables de donner leur consentement éclairé.
• Capacité à tolérer une IRM cardiaque sans avoir recours à une anesthésie générale.

Critères d'exclusion :

• Incapacité de comprendre et de suivre la procédure de consentement éclairé.
• Incapacité de recevoir des médicaments per os ou via une sonde nasogastrique.
• Les patients sous insuline ou metformine seront exclus de la participation. Cela implique l'exclusion des patients atteints de diabète sucré (de type 1, de type 2 ou d'autres formes rares) nécessitant soit de l'insuline, soit de la metformine.
• Diabète sucré de type 1 ou toute maladie métabolique sous-jacente associée à des hypoglycémies.
• Poids corporel <15 kg.
• Fumeurs actuels (définis comme > 1 cigarette/semaine).
• Utilisation de tout autre produit délivrant de la nicotine (par ex. patchs à la nicotine).
• Tout abus de drogues illicites connu.
• VHB, VHC ou VIH chronique actif.
• Toute intervention chirurgicale majeure dans les 4 semaines suivant l'administration de la première dose.
• Bénéficiaire d'une transfusion sanguine dans les 4 semaines suivant l'administration de la dose.
• DFGe < 45 ml/min/1,73 m2 (formule Schwartz simplifiée ou formule Filler).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Glycémie <4 mmol/L.
• Aucun critère d'exclusion de tension artérielle n'est prévu, mais les participants doivent être hémodynamiquement stables, comme évalué par l'investigateur local.
• Arythmie soutenue ou symptomatique insuffisamment contrôlée par un traitement médicamenteux et/ou par un dispositif.
• Intervention cardiochirurgicale dans les 2 mois précédant la visite 1, ou cathétérisme cardiaque interventionnel dans les 2 semaines précédant la visite 1, ou il est prévu que le patient subisse une chirurgie cardiaque ou un cathétérisme cardiaque interventionnel pendant la période d'étude (c'est-à-dire dans les 6 mois suivant Visite 1).
• Les patientes postménarchiques en âge de procréer ne peuvent pas être incluses.
• Intolérance connue au lactose, intolérance au galactose, déficit total en lactase ou malabsorption du glucose-galactose.
• Allergies connues aux excipients des comprimés d'empagliflozine disponibles dans le commerce.
• Antécédents médicaux significatifs de maladie médicale grave et active.
• Maladie hépatique importante, classe C de Child Pugh ou anomalies de laboratoire significatives au moment de l'inscription.
• Maladie gastro-entérologique ou hépatique importante pouvant altérer considérablement l'absorption ou le métabolisme des médicaments administrés par voie orale.
• Toute comorbidité médicale jugée incompatible (ou uniquement avec un risque pertinent) avec la participation à l'étude par le clinicien traitant et/ou l'investigateur de l'étude.
• Infection active des voies urinaires (traitée avec des antibiotiques au moment de la visite 1) ou autre infection bactérienne pertinente, telle que jugée par le clinicien traitant et/ou l'investigateur de l'étude.
• Le patient participe actuellement à un autre essai clinique interventionnel ou a participé à un tel essai au cours des <14 jours précédant la visite 1 (ou si l'inscription à cette étude est incompatible avec le protocole de cet essai précédent).