Gjenbruk av Empagliflozin for DMD-assosiert kardiomyopati hos barn 6-18 år (REDMeD)

Inkluderingskriterier:

• Barn eller ungdom i alderen 6 til 18 år med DMD-assosiert kardiomyopati, etterfulgt enten som inne- eller poliklinisk, vil være kvalifisert for inkludering.
• Bruker for tiden hjertesviktmedisin (hvilket som helst medikament eller kombinasjon).
• Pasienter bør potensielt ha nytte av å legge til en SGLT2i (som bedømt av den behandlende legen og PI eller Co-PI).
• Pasienter må ha stabil medisinsk behandling, definert som ingen nye hjertesviktmedisiner startet i løpet av de foregående 2 ukene og ingen større medikamentdosemodifikasjoner (bortsett fra mindre tilpasninger, som vekttilpasninger, avrunding eller formuleringsendringer) i løpet av de 2 ukene før registrering.
• Ungdom, henholdsvis foreldre eller omsorgspersoner for barn, som er i stand til å gi informert samtykke.
• Evne til å tolerere en hjerte-MR-undersøkelse uten behov for generell anestesi.

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til å forstå og gå gjennom prosedyren for informert samtykke.
• Manglende evne til å motta medisiner per os eller gjennom en nasogastrisk sonde.
• Pasienter på enten insulin eller metformin vil bli ekskludert fra deltakelse. Dette innebærer utelukkelse av pasienter med diabetes mellitus (enten type 1 eller type 2 eller andre sjeldne former) som krever insulin eller metformin.
• Type 1-diabetes mellitus eller enhver underliggende metabolsk sykdom assosiert med hypoglykemier.
• Kroppsvekt <15 kg.
• Nåværende røykere (definert som >1 sigarett/uke).
• Bruk av andre nikotinleverende produkter (f. nikotinplaster).
• Ethvert kjent ulovlig narkotikamisbruk.
• Aktiv kronisk HBV, HCV eller HIV.
• Enhver større operasjon innen 4 uker etter første dose administrering.
• Blodtransfusjonsmottaker innen 4 uker etter doseadministrasjon.
• eGFR <45mL/min/1,73m2 (forenklet Schwartz-formel eller Filler-formel).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Blodsukker <4mmol/L.
• Det er ingen utelukkelseskriterier for blodtrykk, men deltakerne må være hemodynamisk stabile, vurdert av den lokale etterforskeren.
• Vedvarende eller symptomatisk arytmi er utilstrekkelig kontrollert med medikament- og/eller enhetsbehandling.
• Kardiokirurgisk prosedyre innen 2 måneder før besøk 1, eller intervensjons hjertekateterisering innen 2 uker før besøk 1, eller pasienten planlegges å gjennomgå hjertekirurgi eller intervensjons hjertekateterisering i løpet av studieperioden (dvs. i løpet av 6 måneder etter Besøk 1).
• Postmenarkale kvinnelige pasienter i fertil alder kan ikke inkluderes.
• Kjent laktoseintoleranse, galaktoseintoleranse, total laktasemangel eller glukose-galaktosemalabsorpsjon.
• Kjente allergier mot hjelpestoffer av kommersielt tilgjengelige empagliflozin-tabletter.
• Betydelig sykehistorie med aktiv alvorlig medisinsk sykdom.
• Betydelig leversykdom, Child Pugh klasse C eller betydelige laboratorieavvik ved registrering.
• Betydelig gastroenterologisk sykdom eller leversykdom som betydelig kan svekke absorpsjon eller metabolisme av oralt administrerte legemidler.
• Enhver medisinsk komorbiditet som anses uforenlig (eller bare med relevant risiko) med deltakelse i studien av behandlende kliniker og/eller studieutforskeren.
• Aktiv urinveisinfeksjon (behandles med antibiotika i øyeblikket av besøk 1) eller annen relevant bakteriell infeksjon, som bedømt av behandlende kliniker og/eller studieutforskeren.
• Pasienten deltar for tiden i en annen intervensjonell klinisk studie eller har deltatt i en slik studie i løpet av <14 dager før besøk 1 (eller hvis påmelding til denne studien er uforenlig med protokollen for den forrige studien).