Neuverwendung von Empagliflozin für DMD-assoziierte Kardiomyopathie bei Kindern im Alter von 6 bis 18 Jahren (REDMeD)

Einschlusskriterien:

• Kinder oder Jugendliche im Alter von 6 bis 18 Jahren mit DMD-assoziierter Kardiomyopathie, die entweder stationär oder ambulant betreut werden, kommen für die Aufnahme in Frage.
• Nimmt derzeit Medikamente gegen Herzinsuffizienz ein (beliebiges Medikament oder beliebige Kombination).
• Patienten sollten potenziell von der Hinzufügung eines SGLT2i profitieren (nach Einschätzung des behandelnden Arztes und des PI oder Co-PI).
• Die Patienten müssen sich in einer stabilen medizinischen Behandlung befinden, d. h., dass in den letzten zwei Wochen kein neues Medikament gegen Herzinsuffizienz verabreicht wurde und dass in den zwei Wochen vor der Aufnahme keine größeren Dosisänderungen des Medikaments (abgesehen von geringfügigen Anpassungen wie Gewichtsanpassungen, Rundungen oder Änderungen der Formulierung) stattgefunden haben.
• Jugendliche bzw. Eltern oder Betreuer von Kindern, die zur Einwilligung nach Aufklärung fähig sind.
• Fähigkeit, eine Herz-MRT-Untersuchung ohne die Notwendigkeit einer Vollnarkose zu tolerieren.

Ausschlusskriterien:

• Unfähigkeit, das Verfahren der Einwilligung nach Aufklärung zu verstehen und durchzuführen.
• Unfähigkeit, Medikamente per os oder über eine Magensonde zu erhalten.
• Patienten, die entweder Insulin oder Metformin erhalten, werden von der Teilnahme ausgeschlossen. Dies impliziert den Ausschluss von Patienten mit Diabetes mellitus (entweder Typ 1 oder Typ 2 oder anderen seltenen Formen), die entweder Insulin oder Metformin benötigen.
• Diabetes mellitus Typ 1 oder eine zugrunde liegende Stoffwechselerkrankung, die mit Hypoglykämien einhergeht.
• Körpergewicht <15kg.
• Aktuelle Raucher (definiert als >1 Zigarette/Woche).
• Verwendung eines anderen Nikotin liefernden Produkts (z. B. Nikotinpflaster).
• Jeder bekannte illegale Drogenmissbrauch.
• Aktives chronisches HBV, HCV oder HIV.
• Jede größere Operation innerhalb von 4 Wochen nach Verabreichung der ersten Dosis.
• Empfänger einer Bluttransfusion innerhalb von 4 Wochen nach Verabreichung der Dosis.
• eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (vereinfachte Schwartz-Formel oder Füllstoffformel).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Blutzucker <4 mmol/L.
• Es sind keine Ausschlusskriterien für den Blutdruck vorgesehen, aber die Teilnehmer müssen nach Einschätzung des örtlichen Prüfarztes hämodynamisch stabil sein.
• Anhaltende oder symptomatische Arrhythmie, die durch medikamentöse und/oder apparative Therapie nicht ausreichend kontrolliert werden kann.
• Herzchirurgischer Eingriff innerhalb der 2 Monate vor Besuch 1 oder interventionelle Herzkatheterisierung innerhalb von 2 Wochen vor Besuch 1 oder der Patient soll sich während des Studienzeitraums (d. h. in den 6 Monaten danach) einer Herzoperation oder einer interventionellen Herzkatheterisierung unterziehen Besuchen Sie 1).
• Postmenarchale Patientinnen im gebärfähigen Alter können nicht eingeschlossen werden.
• Bekannte Laktoseintoleranz, Galaktoseintoleranz, völliger Laktasemangel oder Glukose-Galaktose-Malabsorption.
• Bekannte Allergien gegen Hilfsstoffe von im Handel erhältlichen Empagliflozin-Tabletten.
• Signifikante medizinische Vorgeschichte einer aktiven schweren medizinischen Erkrankung.
• Signifikante Lebererkrankung, Child-Pugh-Klasse C oder signifikante Laboranomalien bei der Einschreibung.
• Erhebliche gastroenterologische oder hepatische Erkrankung, die die Absorption oder den Metabolismus oral verabreichter Arzneimittel erheblich beeinträchtigen könnte.
• Jegliche medizinische Komorbidität, die als unvereinbar (oder nur mit relevantem Risiko) mit der Studienteilnahme durch den behandelnden Kliniker und/oder den Studienprüfer angesehen wird.
• Aktive Harnwegsinfektion (die zum Zeitpunkt von Besuch 1 mit Antibiotika behandelt wurde) oder eine andere relevante bakterielle Infektion, wie vom behandelnden Arzt und/oder dem Prüfer der Studie beurteilt.
• Der Patient nimmt derzeit an einer anderen interventionellen klinischen Studie teil oder hat in den <14 Tagen vor Besuch 1 an einer solchen Studie teilgenommen (oder wenn die Aufnahme in diese Studie nicht mit dem Protokoll der vorangegangenen Studie vereinbar ist).