Genanvendelse af Empagliflozin til DMD-associeret kardiomyopati hos børn i alderen 6-18 år (REDMeD)

Inklusionskriterier:

• Børn eller unge i alderen 6 til 18 år med DMD-associeret kardiomyopati, efterfulgt enten som in- eller ambulant, vil være berettiget til inklusion.
• I øjeblikket på hjertesvigtsmedicin (et hvilket som helst lægemiddel eller enhver kombination).
• Patienter bør potentielt have gavn af at tilføje en SGLT2i (som vurderet af den behandlende læge og PI eller Co-PI).
• Patienter skal være i stabil medicinsk behandling, defineret som intet nyt hjertesvigtlægemiddel startet i løbet af de foregående 2 uger og ingen større lægemiddeldosisændring (bortset fra mindre tilpasninger, såsom vægttilpasninger, afrunding eller formuleringsændringer) i løbet af de 2 uger før tilmelding.
• Unge, henholdsvis forældre eller omsorgspersoner til børn, der er i stand til at give informeret samtykke.
• Evne til at tolerere en hjerte-MR-undersøgelse uden behov for generel anæstesi.

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til at forstå og gennemgå proceduren for informeret samtykke.
• Manglende evne til at modtage medicin per os eller gennem en nasogastrisk sonde.
• Patienter på enten insulin eller metformin vil blive udelukket fra deltagelse. Dette indebærer udelukkelse af patienter med diabetes mellitus (enten type 1 eller type 2 eller andre sjældne former), som kræver enten insulin eller metformin.
• Type 1-diabetes mellitus eller enhver underliggende metabolisk sygdom forbundet med hypoglykæmi.
• Kropsvægt <15 kg.
• Nuværende rygere (defineret som >1 cigaret/uge).
• Brug af et hvilket som helst andet nikotin-afgivende produkt (f. nikotinplastre).
• Ethvert kendt ulovligt stofmisbrug.
• Aktiv kronisk HBV, HCV eller HIV.
• Enhver større operation inden for 4 uger efter indgivelse af første dosis.
• Blodtransfusionsmodtager inden for 4 uger efter dosisadministration.
• eGFR <45mL/min/1,73m2 (forenklet Schwartz formel eller Filler formel).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Blodsukker <4mmol/L.
• Der er ingen udelukkelseskriterier for blodtryk, men deltagerne skal være hæmodynamisk stabile, som vurderet af den lokale efterforsker.
• Vedvarende eller symptomatisk arytmi er utilstrækkeligt kontrolleret med lægemiddel- og/eller enhedsbehandling.
• Kardiokirurgisk indgreb inden for de 2 måneder forud for besøg 1, eller interventionel hjertekateterisering inden for 2 uger før besøg 1, eller patienten er planlagt til at gennemgå hjertekirurgi eller en interventionel hjertekateterisering i løbet af undersøgelsesperioden (dvs. i de 6 måneder efter Besøg 1).
• Postmenarkale kvindelige patienter i den fødedygtige alder kan ikke inkluderes.
• Kendt laktoseintolerance, galactoseintolerance, total laktasemangel eller glucose-galactose malabsorption.
• Kendte allergier over for hjælpestoffer i kommercielt tilgængelige empagliflozin-tabletter.
• Betydelig sygehistorie med aktiv alvorlig medicinsk sygdom.
• Betydelig leversygdom, Child Pugh klasse C eller væsentlige laboratorieabnormiteter ved tilmelding.
• Betydelig gastroenterologisk eller hepatisk sygdom, der signifikant kan forringe absorption eller metabolisme af oralt administrerede lægemidler.
• Enhver medicinsk komorbiditet, som anses for uforenelig (eller kun med relevant risiko) med deltagelse i undersøgelsen af ​​den behandlende kliniker og/eller undersøgelsens investigator.
• Aktiv urinvejsinfektion (behandles med antibiotika på tidspunktet for besøg 1) eller anden relevant bakteriel infektion, vurderet af den behandlende kliniker og/eller undersøgelsens investigator.
• Patienten deltager i øjeblikket i et andet interventionelt klinisk forsøg eller har deltaget i et sådant forsøg i de <14 dage før besøg 1 (eller hvis tilmelding til denne undersøgelse er uforenelig med protokollen for det foregående forsøg).