Riutilizzo di Empagliflozin per la cardiomiopatia associata alla DMD nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni (REDMeD)

Criteri di inclusione:

• Saranno idonei per l'inclusione i bambini o gli adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni con cardiomiopatia associata alla DMD, seguiti come pazienti ricoverati o ambulatoriali.
• Attualmente in cura per l'insufficienza cardiaca (qualsiasi farmaco o qualsiasi combinazione).
• I pazienti dovrebbero potenzialmente trarre beneficio dall'aggiunta di un SGLT2i (a giudizio del medico curante e del PI o del Co-PI).
• I pazienti devono essere sottoposti a un trattamento medico stabile, definito come nessun nuovo farmaco per l'insufficienza cardiaca iniziato nelle 2 settimane precedenti e nessuna modifica importante della dose del farmaco (a parte adattamenti minori, come adattamenti del peso, arrotondamenti o modifiche della formulazione) durante le 2 settimane prima dell'arruolamento.
• Adolescenti, rispettivamente genitori o tutori dei minori, capaci di prestare il consenso informato.
• Capacità di tollerare un'indagine MRI cardiaca senza la necessità di anestesia generale.

Criteri di esclusione:

• Incapacità di comprendere e seguire la procedura di consenso informato.
• Impossibilità di ricevere farmaci per via os o attraverso un sondino nasogastrico.
• I pazienti trattati con insulina o metformina saranno esclusi dalla partecipazione. Ciò implica l’esclusione dei pazienti con diabete mellito (di tipo 1 o di tipo 2 o altre forme rare) che necessitano di insulina o metformina.
• Diabete mellito di tipo 1 o qualsiasi malattia metabolica sottostante associata a ipoglicemie.
• Peso corporeo <15 kg.
• Fumatori attuali (definiti come >1 sigaretta/settimana).
• L'uso di qualsiasi altro prodotto che fornisca nicotina (ad es. cerotti alla nicotina).
• Qualsiasi abuso di droghe illecite noto.
• HBV, HCV o HIV cronico attivo.
• Qualsiasi intervento chirurgico importante entro 4 settimane dalla somministrazione della prima dose.
• Destinatario di trasfusione di sangue entro 4 settimane dalla somministrazione della dose.
• eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (formula di Schwartz semplificata o formula di riempimento).
• K+ >6,5 mmol/l.
• Glicemia <4mmol/L.
• Non sono previsti criteri di esclusione della pressione arteriosa, ma i partecipanti devono essere emodinamicamente stabili, come valutato dallo sperimentatore locale.
• Aritmia sostenuta o sintomatica non sufficientemente controllata con terapia farmacologica e/o dispositivo.
• Procedura cardiochirurgica nei 2 mesi precedenti la Visita 1, o cateterismo cardiaco interventistico nelle 2 settimane precedenti la Visita 1, oppure è previsto che il paziente venga sottoposto a un intervento di chirurgia cardiaca o a un cateterismo cardiaco interventistico durante il periodo di studio (ovvero nei 6 mesi successivi Visita 1).
• Le pazienti di sesso femminile post-menarca in età fertile non possono essere incluse.
• Nota intolleranza al lattosio, intolleranza al galattosio, deficit totale di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio.
• Allergie note agli eccipienti delle compresse di empagliflozin disponibili in commercio.
• Anamnesi significativa di grave malattia medica attiva.
• Malattia epatica significativa, Child Pugh Classe C o anomalie di laboratorio significative al momento dell'arruolamento.
• Malattia gastroenterologica o epatica significativa che potrebbe compromettere significativamente l'assorbimento o il metabolismo dei farmaci somministrati per via orale.
• Qualsiasi comorbilità medica ritenuta incompatibile (o solo con rischio rilevante) con la partecipazione allo studio da parte del medico curante e/o dello sperimentatore dello studio.
• Infezione attiva del tratto urinario (in trattamento con antibiotici al momento della Visita 1) o altra infezione batterica rilevante, a giudizio del medico curante e/o del ricercatore dello studio.
• Il paziente sta attualmente partecipando a un altro studio clinico interventistico o ha partecipato a tale studio nei <14 giorni precedenti la Visita 1 (o se l'arruolamento in questo studio è incompatibile con il protocollo di quello studio precedente).