Reutilización de la empagliflozina para la miocardiopatía asociada a la DMD en niños de 6 a 18 años de edad (REDMeD)

Criterios de inclusión:

• Serán elegibles para su inclusión niños o adolescentes de 6 a 18 años de edad con miocardiopatía asociada a DMD, seguidos de forma hospitalaria o ambulatoria.
• Actualmente tomando medicamentos para la insuficiencia cardíaca (cualquier medicamento o cualquier combinación).
• Los pacientes deberían beneficiarse potencialmente de agregar un SGLT2i (según lo juzgue el médico tratante y el IP o Co-PI).
• Los pacientes deben recibir un tratamiento médico estable, definido como ningún medicamento nuevo para la insuficiencia cardíaca iniciado durante las 2 semanas anteriores y ninguna modificación importante de la dosis del medicamento (aparte de adaptaciones menores, como adaptaciones de peso, redondeo o cambios de formulación) durante las 2 semanas previas a la inscripción.
• Adolescentes, respectivamente padres o cuidadores de niños, capaces de dar su consentimiento informado.
• Capacidad para tolerar una investigación de resonancia magnética cardíaca sin necesidad de anestesia general.

Criterios de exclusión:

• Incapacidad para comprender y seguir el procedimiento de consentimiento informado.
• Incapacidad para recibir medicamentos por vía oral o a través de una sonda nasogástrica.
• Los pacientes que toman insulina o metformina serán excluidos de la participación. Esto implica la exclusión de pacientes con diabetes mellitus (ya sea tipo 1 o tipo 2 u otras formas raras) que necesiten insulina o metformina.
• Diabetes mellitus tipo 1 o cualquier enfermedad metabólica subyacente asociada a hipoglucemias.
• Peso corporal <15 kg.
• Fumadores actuales (definidos como >1 cigarrillo/semana).
• El uso de cualquier otro producto que libere nicotina (p. ej. parches de nicotina).
• Cualquier abuso de drogas ilícitas conocido.
• VHB, VHC o VIH crónico activo.
• Cualquier cirugía mayor dentro de las 4 semanas posteriores a la administración de la primera dosis.
• Receptor de transfusión de sangre dentro de las 4 semanas posteriores a la administración de la dosis.
• TFGe <45 ml/min/1,73 m2 (fórmula de Schwartz simplificada o fórmula de Filler).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Glucosa en sangre <4 mmol/L.
• No se prevén criterios de exclusión de la presión arterial, pero los participantes deben estar hemodinámicamente estables, según la evaluación del investigador local.
• Arritmia sostenida o sintomática insuficientemente controlada con terapia con medicamentos y/o dispositivos.
• Procedimiento cardioquirúrgico dentro de los 2 meses anteriores a la Visita 1, o cateterismo cardíaco intervencionista dentro de las 2 semanas previas a la Visita 1, o se planea que el paciente se someta a una cirugía cardíaca o un cateterismo cardíaco intervencionista durante el período de estudio (es decir, en los 6 meses siguientes Visita 1).
• No se pueden incluir pacientes posmenárquicas en edad fértil.
• Intolerancia conocida a la lactosa, intolerancia a la galactosa, deficiencia total de lactasa o malabsorción de glucosa-galactosa.
• Alergias conocidas a los excipientes de las tabletas de empagliflozina disponibles comercialmente.
• Historial médico significativo de enfermedad médica grave activa.
• Enfermedad hepática significativa, Child Pugh Clase C o anomalías de laboratorio significativas al momento de la inscripción.
• Enfermedad gastroenterológica o hepática significativa que podría afectar significativamente la absorción o el metabolismo de los medicamentos administrados por vía oral.
• Cualquier comorbilidad médica que el médico tratante y/o el investigador del estudio considere incompatible (o solo con un riesgo relevante) con la participación en el estudio.
• Infección activa del tracto urinario (en tratamiento con antibióticos en el momento de la Visita 1) u otra infección bacteriana relevante, a juicio del médico tratante y/o el investigador del estudio.
• El paciente participa actualmente en otro ensayo clínico intervencionista o ha participado en dicho ensayo durante los <14 días anteriores a la Visita 1 (o si la inscripción en este estudio es incompatible con el protocolo de ese ensayo anterior).