Återanvändning av Empagliflozin för DMD-associerad kardiomyopati hos barn 6-18 år (REDMeD)

Inklusionskriterier:

• Barn eller ungdomar i åldern 6 till 18 år med DMD-associerad kardiomyopati, följt antingen som inom- eller öppenvård, kommer att vara berättigade till inkludering.
• För närvarande på hjärtsviktsmedicin (vilket läkemedel som helst eller vilken kombination som helst).
• Patienter bör potentiellt ha nytta av att lägga till en SGLT2i (enligt bedömning av den behandlande läkaren och PI eller Co-PI).
• Patienterna behöver vara på stabil medicinsk behandling, definierad som att inget nytt läkemedel för hjärtsvikt påbörjats under de föregående 2 veckorna och ingen större dosändring av läkemedel (förutom mindre anpassningar, som viktanpassningar, avrundningar eller formuleringsförändringar) under de 2 veckorna före inskrivningen.
• Ungdomar, respektive föräldrar eller vårdgivare till barn, som kan ge informerat samtycke.
• Förmåga att tolerera en hjärt-MR-undersökning utan behov av narkos.

Uteslutningskriterier:

• Oförmåga att förstå och gå igenom förfarandet för informerat samtycke.
• Oförmåga att få medicin per os eller genom en nasogastrisk sond.
• Patienter på antingen insulin eller metformin kommer att uteslutas från deltagande. Detta innebär att patienter med diabetes mellitus (antingen typ 1 eller typ 2 eller andra sällsynta former) utesluts som behöver antingen insulin eller metformin.
• Typ 1-diabetes mellitus eller någon underliggande metabolisk sjukdom associerad med hypoglykemier.
• Kroppsvikt <15kg.
• Aktuella rökare (definieras som >1 cigarett/vecka).
• Användning av någon annan nikotinavgivande produkt (t.ex. nikotinplåster).
• Något känt olagligt drogmissbruk.
• Aktiv kronisk HBV, HCV eller HIV.
• Eventuell större operation inom 4 veckor efter den första dosen.
• Blodtransfusionsmottagare inom 4 veckor efter dosadministrering.
• eGFR <45mL/min/1,73m2 (förenklad Schwartz formel eller Filler formel).
• K+ >6,5 mmol/L.
• Blodsocker <4mmol/L.
• Det finns inga uteslutningskriterier för blodtryck, men deltagarna måste vara hemodynamiskt stabila, enligt bedömning av den lokala utredaren.
• Ihållande eller symptomatisk arytmi kontrolleras inte tillräckligt med läkemedels- och/eller apparatbehandling.
• Kardiokirurgiskt ingrepp inom 2 månader före besök 1, eller interventionell hjärtkateterisering inom 2 veckor före besök 1, eller så är patienten planerad att genomgå hjärtkirurgi eller en interventionell hjärtkateterisering under studieperioden (dvs. inom 6 månader efter Besök 1).
• Postmenarkala kvinnliga patienter i fertil ålder kan inte inkluderas.
• Känd laktosintolerans, galaktosintolerans, total laktasbrist eller glukos-galaktosmalabsorption.
• Kända allergier mot hjälpämnen i kommersiellt tillgängliga empagliflozintabletter.
• Betydande medicinsk historia av aktiv allvarlig medicinsk sjukdom.
• Signifikant leversjukdom, Child Pugh klass C eller betydande laboratorieavvikelser vid inskrivningen.
• Betydande gastroenterologisk eller leversjukdom som avsevärt kan försämra absorption eller metabolism av oralt administrerade läkemedel.
• All medicinsk samsjuklighet som bedöms vara oförenlig (eller endast med relevant risk) med deltagande i studien av den behandlande läkaren och/eller studiens utredare.
• Aktiv urinvägsinfektion (behandlas med antibiotika vid tidpunkten för besök 1) eller annan relevant bakterieinfektion, enligt bedömning av den behandlande läkaren och/eller studiens utredare.
• Patienten deltar för närvarande i en annan interventionell klinisk prövning eller har deltagit i en sådan prövning under <14 dagar före besök 1 (eller om inskrivningen i denna studie är oförenlig med protokollet för den föregående prövningen).