Herbestemming van empagliflozine voor DMD-geassocieerde cardiomyopathie bij kinderen van 6 tot 18 jaar (REDMeD)

Inclusiecriteria:

• Kinderen of adolescenten van 6 tot 18 jaar met DMD-geassocieerde cardiomyopathie, die zowel intramuraal als poliklinisch worden gevolgd, komen in aanmerking voor opname.
• Gebruik momenteel medicijnen tegen hartfalen (elk medicijn of een combinatie).
• Patiënten zouden mogelijk baat kunnen hebben bij het toevoegen van een SGLT2i (zoals beoordeeld door de behandelende arts en de PI of Co-PI).
• Patiënten moeten een stabiele medische behandeling krijgen, gedefinieerd als dat er in de afgelopen twee weken niet met een nieuw medicijn tegen hartfalen is begonnen en dat er in de twee weken voorafgaand aan de inschrijving geen grote wijziging in de dosis van het medicijn is (afgezien van kleine aanpassingen, zoals gewichtsaanpassingen, afronding of veranderingen in de formulering).
• Adolescenten, respectievelijk ouders of verzorgers van kinderen, die in staat zijn geïnformeerde toestemming te geven.
• Vermogen om een ​​cardiaal MRI-onderzoek te tolereren zonder de noodzaak van algemene anesthesie.

Uitsluitingscriteria:

• Onvermogen om de procedure voor geïnformeerde toestemming te begrijpen en te doorlopen.
• Onvermogen om medicijnen per os of via een neussonde te ontvangen.
• Patiënten die insuline of metformine gebruiken, worden uitgesloten van deelname. Dit impliceert de uitsluiting van patiënten met diabetes mellitus (type 1 of type 2 of andere zeldzame vormen) waarvoor insuline of metformine nodig is.
• Type 1 Diabetes mellitus of een onderliggende stofwisselingsziekte geassocieerd met hypoglykemieën.
• Lichaamsgewicht <15kg.
• Huidige rokers (gedefinieerd als >1 sigaret/week).
• Gebruik van een ander nicotineafgevend product (bijv. nicotinepleisters).
• Elk bekend illegaal drugsmisbruik.
• Actieve chronische HBV, HCV of HIV.
• Elke grote operatie binnen 4 weken na toediening van de eerste dosis.
• Ontvanger van een bloedtransfusie binnen 4 weken na toediening van de dosis.
• eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (vereenvoudigde Schwartz-formule of Filler-formule).
• K+ >6,5 mmol/l.
• Bloedglucose <4 mmol/L.
• Er zijn geen uitsluitingscriteria voor de bloeddruk voorzien, maar deelnemers moeten hemodynamisch stabiel zijn, zoals beoordeeld door de lokale onderzoeker.
• Aanhoudende of symptomatische aritmie die onvoldoende onder controle is met medicijn- en/of apparaattherapie.
• Cardiochirurgische ingreep binnen de 2 maanden voorafgaand aan Bezoek 1, of interventionele hartkatheterisatie binnen 2 weken voorafgaand aan Bezoek 1, of de patiënt zal een hartoperatie of een interventionele hartkatheterisatie ondergaan tijdens de onderzoeksperiode (d.w.z. in de 6 maanden volgend op Bezoek 1).
• Postmenarchale vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, kunnen niet worden geïncludeerd.
• Bekende lactose-intolerantie, galactose-intolerantie, totale lactasedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie.
• Bekende allergieën voor hulpstoffen van in de handel verkrijgbare empagliflozinetabletten.
• Significante medische geschiedenis van actieve ernstige medische ziekte.
• Significante leverziekte, Child Pugh klasse C, of ​​significante laboratoriumafwijkingen bij inschrijving.
• Significante gastro-enterologische of leverziekte die de absorptie of het metabolisme van oraal toegediende geneesmiddelen aanzienlijk zou kunnen belemmeren.
• Elke medische comorbiditeit die onverenigbaar (of alleen met een relevant risico) wordt geacht met deelname aan het onderzoek door de behandelende arts en/of de onderzoeker.
• Actieve urineweginfectie (wordt behandeld met antibiotica op het moment van bezoek 1) of andere relevante bacteriële infectie, zoals beoordeeld door de behandelende arts en/of de onderzoeker.
• De patiënt neemt momenteel deel aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of heeft aan een dergelijk onderzoek deelgenomen in de <14 dagen vóór bezoek 1 (of als deelname aan dit onderzoek onverenigbaar is met het protocol van dat voorgaande onderzoek).