Přepracování empagliflozinu pro kardiomyopatii spojenou s DMD u dětí ve věku 6-18 let (REDMeD)

Kritéria zahrnutí:

• Děti nebo dospívající ve věku 6 až 18 let s kardiomyopatií spojenou s DMD, sledovaní buď jako interní nebo ambulantní pacienti, budou způsobilí k zařazení.
• V současné době užívám léky na srdeční selhání (jakýkoli lék nebo jakákoli kombinace).
• Pacienti by měli potenciálně těžit z přidání SGLT2i (podle posouzení ošetřujícího lékaře a PI nebo Co-PI).
• Pacienti musí být na stabilní lékařské léčbě, která je definována jako žádný nový lék na srdeční selhání během předchozích 2 týdnů a žádná velká úprava dávky léku (kromě menších úprav, jako jsou úpravy hmotnosti, zaokrouhlení nebo změny složení) během 2 týdnů před zařazením.
• Adolescenti, respektive rodiče nebo pečovatelé o děti, schopní dát informovaný souhlas.
• Schopnost tolerovat vyšetření srdce MRI bez nutnosti celkové anestezie.

Kritéria vyloučení:

• Neschopnost porozumět a projít procedurou informovaného souhlasu.
• Neschopnost přijímat léky per os nebo nazogastrickou sondou.
• Pacienti na inzulínu nebo metforminu budou z účasti vyloučeni. To znamená vyloučení pacientů s diabetes mellitus (buď typu 1 nebo typu 2 nebo jiných vzácných forem), kteří vyžadují buď inzulín nebo metformin.
• Diabetes mellitus 1. typu nebo jakékoli základní metabolické onemocnění spojené s hypoglykemiemi.
• Tělesná hmotnost <15 kg.
• Současní kuřáci (definovaní jako >1 cigareta/týden).
• Použití jakéhokoli jiného produktu dodávajícího nikotin (např. nikotinové náplasti).
• Jakékoli známé zneužívání nelegálních drog.
• Aktivní chronická HBV, HCV nebo HIV.
• Jakýkoli větší chirurgický zákrok do 4 týdnů po podání první dávky.
• Příjemce krevní transfuze do 4 týdnů od podání dávky.
• eGFR <45 ml/min/1,73 m2 (zjednodušený Schwartzův vzorec nebo Fillerův vzorec).
• K+ >6,5 mmol/l.
• Hladina glukózy v krvi < 4 mmol/l.
• Nepředpokládají se žádná kritéria vyloučení krevního tlaku, ale účastníci musí být hemodynamicky stabilní, jak posoudil místní vyšetřovatel.
• Setrvalá nebo symptomatická arytmie nedostatečně kontrolovaná lékovou a/nebo přístrojovou terapií.
• Kardiochirurgický výkon během 2 měsíců před návštěvou 1 nebo intervenční srdeční katetrizace během 2 týdnů před návštěvou 1 nebo je plánováno, že pacient podstoupí srdeční operaci nebo intervenční srdeční katetrizaci během období studie (tj. během 6 měsíců po Návštěva 1).
• Postmenarchální pacientky ve fertilním věku nelze zahrnout.
• Známá intolerance laktózy, intolerance galaktózy, celkový nedostatek laktázy nebo glukózo-galaktózová malabsorpce.
• Známé alergie na pomocné látky komerčně dostupných tablet empagliflozinu.
• Významná anamnéza aktivního závažného onemocnění.
• Významné onemocnění jater, Child-Pugh třída C nebo významné laboratorní abnormality při zařazení.
• Významné gastroenterologické nebo jaterní onemocnění, které by mohlo významně narušit vstřebávání nebo metabolismus perorálně podávaných léků.
• Jakákoli lékařská komorbidita, která je považována za neslučitelnou (nebo pouze s relevantním rizikem) s účastí ošetřujícího lékaře a/nebo zkoušejícího ve studii.
• Aktivní infekce močových cest (léčená antibiotiky v okamžiku návštěvy 1) nebo jiná relevantní bakteriální infekce, podle posouzení ošetřujícího lékaře a/nebo zkoušejícího studie.
• Pacient se v současné době účastní jiné intervenční klinické studie nebo se účastnil takové studie během <14 dnů před návštěvou 1 (nebo pokud je zařazení do této studie neslučitelné s protokolem předchozí studie).