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测试 I 型胸膜肺母细胞瘤的手术和化疗标准化方法或在 II 型和 III 型胸膜肺母细胞瘤的常规治疗中添加抗癌药物托泊替康

2026年8月21日 更新者：Children's Oncology Group

I、II 和 III 型胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 的前瞻性治疗

该 III 期试验测试了手术联合化疗与单独手术治疗 I 型胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 患者的效果，并测试了手术联合添加拓扑替康的标准化疗与手术加标准化疗单独治疗的效果如何。 II 型和 III 型 PPB 患者。

从历史上看，大多数 I 型 PPB 儿童都接受了手术，大约 40% 的 I 型 PPB 儿童在手术后接受了化疗，通常持续 22-42 周。 对于I型PPB患儿术后接受化疗尚无统一标准。 对于肿瘤已通过手术完全切除的患者，不进行化疗的观察可能与手术后给予化疗一样有效，以防止 PPB 肿瘤复发。

在美国，II 型或 III 型 PPB 患者的标准化疗是 4 个周期的 IVADo（异环磷酰胺、长春新碱、更生霉素和阿霉素），然后是 8 个周期的 IVA（异环磷酰胺、长春新碱和更生霉素）。 异环磷酰胺属于一类称为烷化剂的药物。 它的作用是减缓或阻止体内肿瘤细胞的生长。 长春新碱属于一类称为长春花生物碱的药物。 它的作用是阻止肿瘤细胞生长和分裂，并可能杀死它们。 放线菌素是一种仅用于癌症化疗的抗生素（抗肿瘤抗生素）。 它通过破坏细胞的脱氧核糖核酸 (DNA) 发挥作用，并可能杀死肿瘤细胞。 阿霉素属于一类称为蒽环类药物的药物。 阿霉素会损害细胞的 DNA，并可能杀死肿瘤细胞。 它还阻断细胞分裂和 DNA 修复所需的某种酶。 拓扑替康属于一类称为拓扑异构酶 I 抑制剂的药物。 它通过干扰肿瘤细胞 DNA 来杀死它们。 在标准 IVADo 和 IVA 化疗方案的基础上给予托泊替康可能会与标准疗法一样或更好地缩小癌症，或者可以减少肿瘤扩散的机会，同时减少副作用。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 使用疗效评估标准确定 II 型和 III 型胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 儿童长春新碱、托泊替康和环磷酰胺 2 个周期窗口疗法的总体缓解率（完全缓解 [CR] + 部分缓解 [PR]）实体瘤 (RECIST) 标准。

次要目标：

I. 评估 II 型和 III 型 PPB 儿童的 3 年无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。

二. 使用标准化指南评估接受手术或手术加化疗治疗的 I 型 PPB 儿童的 3 年 PFS 和 OS。

探索性目标：

I. 使用中心放射学审查和标准化手术指南评估 I、II 和 III 型 PPB 儿童的初次切除率。

二. 旨在评估 II 型和 III 型 PPB 接受初次切除与活检后进行新辅助化疗的患者的手术并发症。

三． 建立一个新的前瞻性治疗新诊断 PPB 儿童队列，作为未来新药试验的对照组。

四． 评估接受 PPB 治疗的儿童的毒性，包括晚期心肺毒性。

V. 评估 PPB 的分子遗传学/表观遗传学并与结果相关联。

六． 收集肿瘤组织和连续血液样本，用于肿瘤分析、液体活检和未来的相关生物学研究。

大纲：患者被分配到 2 组中的一组。

I 组（I 型/Ir PPB）：患者在研究中接受手术。 肿瘤无法通过手术完全切除的小于 5 岁的患者被分配到第 1 组。 所有其他患者均分配至第 2 组。

ARM 1（VAC1200/VA 方案）：患者在第 1-3 和 5-7 个周期的第 1、8 和 15 天接受长春新碱静脉注射 (IV)，在每个周期的第 1 天接受放线菌素静脉注射 1-5 或 10-15 分钟周期，并在周期 1-4 的第一天使用环磷酰胺 IV 30-60 分钟。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 21 天重复一次周期，共 8 个周期。 在整个研究过程中，患者还接受血液样本采集、计算机断层扫描 (CT) 和超声检查。

ARM 2：患者接受研究观察。

第二组：（II/III 型 PPB）：

第 1-2 周期（VTC400 方案）：患者在每个周期的第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV，在每个周期的第 1-5 天接受拓扑替康 IV 超过 30 分钟，并在第 1 天接受环磷酰胺 IV 超过 15-30 分钟每个周期-5。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 21 天重复一次周期，共 2 个周期。 在整个研究过程中，患者还接受多门控采集 (MUGA) 或超声心动图 (ECHO)、正电子发射断层扫描 (PET) 或骨扫描、CT、磁共振成像 (MRI) 和血液样本采集。

第 2 周期后完全缓解、部分缓解或疾病稳定的患者被分配到第 3 组。第 2 周期后疾病进展的患者被分配到第 4 组。患者还根据临床需要接受手术和放射治疗。

手臂3：

第 3-6 周期（IVADo 方案）：患者在每个周期的第 1 天接受长春新碱 IV 治疗，在每个周期的第 1 天接受更生霉素 IV 治疗 1-5 或 10-15 分钟，在每个周期的第 1-2 天接受异环磷酰胺 IV 治疗 3 小时以上右雷佐生 IV 在每个周期的第 1-2 天持续 5-15 分钟，阿霉素 IV 在每个周期的第 1-2 天持续 3-15 分钟。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 21 天重复一次周期，共 4 个周期。

第 7、9、11 周期（VTC250 方案）：患者在每个周期的第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV，在每个周期的第 1-5 天接受拓扑替康 IV 超过 30 分钟，并在每个周期的第 1-5 天接受环磷酰胺 IV 超过 15-30 分钟。每个周期的第 1-5 天。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每个奇数周期治疗持续 21 天，共 3 个周期。

第 8、10、12 周期（VAC1200 方案）：患者在每个周期的第 1 天接受长春新碱 IV，在每个周期的第 1 天接受 1-5 或 10-15 分钟的放线菌素 IV，并在当天接受 30-60 分钟的环磷酰胺 IV每个周期1次。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每个偶数周期治疗持续 21 天，共 3 个周期。

手臂4：

第 3-6 周期（IVADo 方案）：患者在每个周期的第 1 天接受长春新碱 IV 治疗，在每个周期的第 1 天接受更生霉素 IV 治疗 1-5 或 10-15 分钟，在每个周期的第 1-2 天接受异环磷酰胺 IV 治疗 3 小时以上右雷佐生 IV 在每个周期的第 1-2 天持续 5-15 分钟，阿霉素 IV 在每个周期的第 1-2 天持续 3-15 分钟。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 21 天重复一次周期，共 4 个周期。

第 7-12 周期（IVA 方案）：患者在每个周期的第 1 天接受长春新碱 IV 治疗，在每个周期的第 1 天接受更生霉素 IV 治疗 1-5 或 10-15 分钟，以及在每个周期的第 1 天接受异环磷酰胺 IV 治疗 3 小时以上。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 21 天重复一次周期，共 6 个周期。

研究治疗完成后，患者每 3 个月接受一次随访，持续 24 个月，然后每 6 个月接受一次随访，直至 5 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

110

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1V 4G2
        • 招聘中
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • 首席研究员：
          • Bruno Michon
        • 接触：
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
        • 招聘中
        • CancerCare Manitoba
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stephanie M. Villeneuve
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
        • 招聘中
        • IWK Health Centre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • 招聘中
        • Hospital for Sick Children
        • 首席研究员：
          • David Malkin
        • 接触：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
        • 招聘中
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stephanie Mourad
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • 首席研究员：
          • Monia Marzouki
        • 接触：
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Josee Brossard
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Alabama
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elizabeth D. Alva
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Phoenix Childrens Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：602-546-0920
        • 首席研究员：
          • Alok K. Kothari
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Michael W. Bishop
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：501-364-7373
    • California
      • Downey、California、美国、90242
        • 招聘中
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：626-564-3455
        • 首席研究员：
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • 招聘中
        • Loma Linda University Medical Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：909-558-4050
        • 首席研究员：
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 首席研究员：
          • Rachana Shah
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：323-361-4110
      • Madera、California、美国、93636
        • 招聘中
        • Valley Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland、California、美国、94611
        • 招聘中
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：877-642-4691
          • 邮箱：Kpoct@kp.org
        • 首席研究员：
          • Aarati V. Rao
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 首席研究员：
          • Arun A. Rangaswami
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Arun A. Rangaswami
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado
        • 首席研究员：
          • Navin R. Pinto
        • 接触：
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • 招聘中
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Florence Choo
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • 招聘中
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jeffrey S. Dome
        • 接触：
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • 招聘中
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • 招聘中
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sridhi Patel
      • Miami、Florida、美国、33155
        • 招聘中
        • Nicklaus Children's Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：888-624-2778
        • 首席研究员：
          • Maggie E. Fader
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 招聘中
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • 首席研究员：
          • Jaime M. Libes-Bander
        • 接触：
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • 招聘中
        • Nemours Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sridhi Patel
      • Pensacola、Florida、美国、32504
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Blake Foxworthy
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • 招聘中
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • 首席研究员：
          • Sarah G. Mitchell
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：773-880-4562
        • 首席研究员：
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • 招聘中
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lorraine E. Canham
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Hospital for Children
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：800-248-1199
        • 首席研究员：
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：800-237-1225
        • 首席研究员：
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • 尚未招聘
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：859-257-3379
        • 首席研究员：
          • James T. Badgett
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • 招聘中
        • Norton Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • 招聘中
        • Children's Hospital New Orleans
        • 首席研究员：
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：504-894-5377
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lindy Zhang
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 招聘中
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：877-442-3324
        • 首席研究员：
          • Junne Kamihara
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • C S Mott Children's Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：800-865-1125
        • 首席研究员：
          • Rama Jasty
      • Detroit、Michigan、美国、48201
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • 招聘中
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49007
        • 招聘中
        • Bronson Methodist Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • 招聘中
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • 首席研究员：
          • Michael K. Richards
        • 接触：
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic in Rochester
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：855-776-0015
        • 首席研究员：
          • Peter Schoettler
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • 招聘中
        • University of Mississippi Medical Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：601-815-6700
        • 首席研究员：
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 首席研究员：
          • Keith J. August
        • 接触：
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Frederick S. Huang
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68114
        • 招聘中
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：402-955-3949
        • 首席研究员：
          • Jill C. Beck
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • 招聘中
        • University Of Nebraska Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • 招聘中
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • 首席研究员：
          • Scott Moerdler
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：732-235-8675
      • Paterson、New Jersey、美国、07503
        • 招聘中
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • 招聘中
        • Albany Medical Center
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：518-262-5513
        • 首席研究员：
          • Lauren R. Weintraub
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • 招聘中
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：718-470-3460
        • 首席研究员：
          • Carolyn F. Levy
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alice Lee
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • 招聘中
        • New York Medical College
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：914-594-3794
        • 首席研究员：
          • Andrew J. Bellantoni
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • 招聘中
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thomas B. Alexander
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jessica M. Sun
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：888-275-3853
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Brian K. Turpin
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：216-844-5437
        • 首席研究员：
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus、Ohio、美国、43205
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • 招聘中
        • Dayton Children's Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：800-228-4055
        • 首席研究员：
          • Jordan M. Wright
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • 招聘中
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jamie L. Dargart
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 招聘中
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rene Y. McNall-Knapp
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • 招聘中
        • Saint Francis Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Jill A. Salo
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：918-502-6720
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 尚未招聘
        • Oregon Health and Science University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Frank M. Balis
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Brittani K. Seynnaeve
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • 招聘中
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Aniket Saha
        • 接触：
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alberto S. Pappo
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 招聘中
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Daniel J. Benedetti
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：800-811-8480
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • 招聘中
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：615-342-1919
        • 首席研究员：
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Avanthi T. Shah
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
      • Lubbock、Texas、美国、79410
        • 招聘中
        • Covenant Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Kishor M. Bhende
        • 接触：
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • 招聘中
        • Children's Hospital of San Antonio
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Julie Voeller
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 招聘中
        • Primary Children's Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：801-585-5270
        • 首席研究员：
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 招聘中
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 尚未招聘
        • Seattle Children's Hospital
        • 接触：
          • Site Public Contact
          • 电话号码：866-987-2000
        • 首席研究员：
          • Sarah E. Leary
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • 招聘中
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、美国、54301
        • 招聘中
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • 首席研究员：
          • Catherine A. Long
        • 接触：
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • 招聘中
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Margo L. Hoover-Regan

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 21岁或以下

  • 新诊断的 PPB。 请注意，已知种系 DICER1 变异或嵌合体且具有不可切除的大胸部肿块且具有 II 型或 III 型 PPB 影像学特征的患者，如果认为肿块活检不安全或不可行，则无需组织学确认诊断即可符合资格

    • 根据入组前 60 天内诊断出的 I、Ir、II 或 III 型 PPB 的机构诊断，个人符合资格。 有临床失代偿风险的 II 型或 III 型 PPB 儿童可以在等待快速中心病理学审查的同时接受方案治疗。 I 型或 Ir PPB 儿童将根据影像学和中心病理检查诊断被分配接受化疗还是观察。 I 型和 I 型患者在中心病理结果返回之前不应开始化疗

  • 对于 II 型或 III 型 PPB 患者（入组前 7 天内）：基于年龄/性别的血清肌酐如下：

    • 年龄：1 个月至 < 6 个月 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：0.4（男性）、0.4（女性）
    • 年龄：6 个月至 < 1 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：0.5（男性）、0.5（女性）
    • 年龄：1 至 < 2 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：0.6（男性）、0.6（女性）
    • 年龄：2 至 < 6 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：0.8（男性）、0.8（女性）
    • 年龄：6 岁至 < 10 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：1（男性）、1（女性）
    • 年龄：10 岁至 < 13 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：1.2（男性）、1.2（女性）
    • 年龄：13 岁至 < 16 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：1.5（男性）、1.4（女性）
    • 年龄：≥ 16 岁 - 最大血清肌酐 (mg/dL)：1.7（男性）、1.4（女性）或 - 24 小时尿肌酐清除率 ≥ 60 mL/min/1.73 m^2 或 - 肾小球滤过率 (GFR) ≥ 60 mL/min/1.73 米^2。 GFR 必须使用核血采样方法直接测量或直接小分子清除方法（碘酞酸盐或按照机构标准的其他分子）进行
    • 注意：根据血清肌酐、半胱氨酸蛋白酶抑制剂 C 或其他估计值估算的 GFR (eGFR) 不能用于确定资格
  • 对于 II 型或 III 型 PPB 患者（入组前 7 天内）：总胆红素 ≤ 1.5 x 年龄正常上限 (ULN)

  • 对于 II 型或 III 型 PPB 患者（入组前 7 天内）：血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT)（丙氨酸转氨酶 [ALT]）≤ 135 U/L

    • 注意：出于本研究的目的，SGPT (ALT) 的 ULN 已设置为 45 U/L
  • 超声心动图显示缩短分数≥ 27%，或放射性核素血管造影显示射血分数≥ 50%（方案治疗开始前 21 天内）
  • 接受有效抗逆转录病毒治疗且在 6 个月内病毒载量检测不到的 HIV 感染患者只要未接受 CYP3A4 强抑制剂或诱导剂的抗逆转录病毒药物即可符合资格

排除标准：

  • 先前接受过 PPB 定向化疗是排除标准。 先前治疗过另一种恶性肿瘤不是排除标准
  • 怀孕的女性患者因几种研究药物的胎儿毒性和致畸作用而受到关注。 有生育能力的女性患者需要进行妊娠试验
  • 计划母乳喂养婴儿的哺乳期女性
  • 性活跃且有生育潜力但未同意在参与研究期间使用有效避孕方法的患者
  • 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
  • 必须满足机构、食品和药物管理局 (FDA) 以及国家癌症研究所 (NCI) 对人体研究的所有要求

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 II 组，第 3 组（VTC400、IVADo、VTC250、VAC1200 方案）
请参阅第 II 组第 3 组的详细说明。
药品：异环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 阿斯塔Z 4942
  • 阿斯塔Z-4942
  • Cyfos
  • 全氧生
  • 全氧烷
  • 易费克斯
  • 国际金融组织
  • IFO细胞
  • 异戊烯
  • 伊福米达
  • 异福胺
  • 异环磷脂
  • 伊福生
  • 国际外汇
  • 磷酰胺
  • 异安多生
  • 异内啡肽
  • 异磷酰胺
  • 米托沙那
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • 萘磺胺
  • 血清纲
  • 妥乐
  • Z 4942
  • Z-4942
程序：生物样本采集
进行血样采集
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
程序：磁共振成像
进行核磁共振
其他名称：
  • 核磁共振
  • 磁共振
  • 磁共振成像扫描
  • 医学影像、磁共振/核磁共振
  • 先生
  • 磁共振成像
  • 核磁共振成像扫描
  • 核磁共振成像
  • 磁共振成像 (MRI)
  • 磁共振成像（程序）
  • 结构核磁共振
程序：CT检查
接受CT
其他名称：
  • CT
  • 猫
  • 电脑扫描
  • 计算机轴向断层扫描
  • 计算机断层扫描
  • CT扫描
  • 断层扫描
  • 计算机轴向断层扫描（程序）
  • 计算机断层扫描 (CT) 扫描
药品：环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦，2-[双（2-氯乙基）氨基]四氢-，2-氧化物，一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
  • 阿斯塔B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • 乙518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
药品：长春新碱
鉴于IV
其他名称：
  • 录像机
  • 亮新碱
  • 长春新碱
  • 液晶电阻率
药品：阿霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 阿德里亚斯汀
  • 羟基道诺霉素
  • 羟基柔红霉素
程序：正电子发射断层扫描
接受PET
其他名称：
  • 医学成像、正电子发射断层扫描
  • 宠物
  • 宠物扫描
  • 正电子发射断层扫描
  • PT
  • 正电子发射断层扫描（程序）
程序：多门采集扫描
接受MUGA
其他名称：
  • 血池扫描
  • 平衡放射性核素血管造影
  • 门控血池成像
  • 穆加
  • 放射性核素脑室造影
  • 导航导航仪
  • 司马扫描
  • 同步多门采集扫描
  • 穆加扫描
  • 多门控采集扫描
  • 放射性核素脑室造影扫描
  • 门控心池扫描
  • RNV扫描
药品：拓扑替康
鉴于IV
其他名称：
  • 苯丙胺
  • 拓扑替康内酯
生物：更生霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 化妆品
  • 放线菌素A IV
  • 放线菌素C1
  • 放线菌素I1
  • 放线菌素IV
  • 放线菌素 X 1
  • 放线菌素-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • 更生霉素
  • Lyovac 化妆品
  • 放线菌素D
程序：骨扫描
进行骨扫描
其他名称：
  • 骨闪烁显像
药品：右雷佐生
鉴于IV
其他名称：
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • 雷佐生 (+)-形式
  • 可溶性 ICRF（左旋异构体）
  • 2, 6-哌嗪二酮, 4,4'-丙烯二-, (P)- (8CI)
  • 2,6-哌嗪二酮, 4, 4'-(1-methyl-1,2-ethanediyl)bis-, (S)- (9CI)
  • 美国存托凭证 529
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
程序：超声心动图测试
经历回声
其他名称：
  • 超声心动图
  • 欧共体
程序：Biospecimen Collection
肿瘤组织被研究病理学家收集并集中审查
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
实验性的：第 II 组，第 4 组（VTC400、IVADo、IVA 方案）
请参阅第 II 组第 4 组的详细说明。
药品：异环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 阿斯塔Z 4942
  • 阿斯塔Z-4942
  • Cyfos
  • 全氧生
  • 全氧烷
  • 易费克斯
  • 国际金融组织
  • IFO细胞
  • 异戊烯
  • 伊福米达
  • 异福胺
  • 异环磷脂
  • 伊福生
  • 国际外汇
  • 磷酰胺
  • 异安多生
  • 异内啡肽
  • 异磷酰胺
  • 米托沙那
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • 萘磺胺
  • 血清纲
  • 妥乐
  • Z 4942
  • Z-4942
程序：生物样本采集
进行血样采集
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
程序：磁共振成像
进行核磁共振
其他名称：
  • 核磁共振
  • 磁共振
  • 磁共振成像扫描
  • 医学影像、磁共振/核磁共振
  • 先生
  • 磁共振成像
  • 核磁共振成像扫描
  • 核磁共振成像
  • 磁共振成像 (MRI)
  • 磁共振成像（程序）
  • 结构核磁共振
程序：CT检查
接受CT
其他名称：
  • CT
  • 猫
  • 电脑扫描
  • 计算机轴向断层扫描
  • 计算机断层扫描
  • CT扫描
  • 断层扫描
  • 计算机轴向断层扫描（程序）
  • 计算机断层扫描 (CT) 扫描
药品：环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦，2-[双（2-氯乙基）氨基]四氢-，2-氧化物，一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
  • 阿斯塔B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • 乙518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
药品：长春新碱
鉴于IV
其他名称：
  • 录像机
  • 亮新碱
  • 长春新碱
  • 液晶电阻率
药品：阿霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 阿德里亚斯汀
  • 羟基道诺霉素
  • 羟基柔红霉素
程序：正电子发射断层扫描
接受PET
其他名称：
  • 医学成像、正电子发射断层扫描
  • 宠物
  • 宠物扫描
  • 正电子发射断层扫描
  • PT
  • 正电子发射断层扫描（程序）
程序：多门采集扫描
接受MUGA
其他名称：
  • 血池扫描
  • 平衡放射性核素血管造影
  • 门控血池成像
  • 穆加
  • 放射性核素脑室造影
  • 导航导航仪
  • 司马扫描
  • 同步多门采集扫描
  • 穆加扫描
  • 多门控采集扫描
  • 放射性核素脑室造影扫描
  • 门控心池扫描
  • RNV扫描
药品：拓扑替康
鉴于IV
其他名称：
  • 苯丙胺
  • 拓扑替康内酯
生物：更生霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 化妆品
  • 放线菌素A IV
  • 放线菌素C1
  • 放线菌素I1
  • 放线菌素IV
  • 放线菌素 X 1
  • 放线菌素-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • 更生霉素
  • Lyovac 化妆品
  • 放线菌素D
程序：骨扫描
进行骨扫描
其他名称：
  • 骨闪烁显像
药品：右雷佐生
鉴于IV
其他名称：
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • 雷佐生 (+)-形式
  • 可溶性 ICRF（左旋异构体）
  • 2, 6-哌嗪二酮, 4,4'-丙烯二-, (P)- (8CI)
  • 2,6-哌嗪二酮, 4, 4'-(1-methyl-1,2-ethanediyl)bis-, (S)- (9CI)
  • 美国存托凭证 529
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
程序：超声心动图测试
经历回声
其他名称：
  • 超声心动图
  • 欧共体
程序：Biospecimen Collection
肿瘤组织被研究病理学家收集并集中审查
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
实验性的：第一组，ARM 1（VAC1200/VA方案）
患者在第1、8和15天的1-3和5-7，在每个周期的第1天1-5或10-15分钟内接受长春新碱IV，在1-4天的1-5分钟内接受了1-5或10-15分钟，以及环磷酰胺IV。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每21天重复一次每21天进行8个周期。 肿瘤组织被研究病理学家收集并集中审查。 在整个研究过程中，患者还接受血液样本收集，CT和超声检查。
程序：生物样本采集
进行血样采集
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
程序：CT检查
接受CT
其他名称：
  • CT
  • 猫
  • 电脑扫描
  • 计算机轴向断层扫描
  • 计算机断层扫描
  • CT扫描
  • 断层扫描
  • 计算机轴向断层扫描（程序）
  • 计算机断层扫描 (CT) 扫描
药品：环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦，2-[双（2-氯乙基）氨基]四氢-，2-氧化物，一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
  • 阿斯塔B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • 乙518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
药品：长春新碱
鉴于IV
其他名称：
  • 录像机
  • 亮新碱
  • 长春新碱
  • 液晶电阻率
生物：更生霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 化妆品
  • 放线菌素A IV
  • 放线菌素C1
  • 放线菌素I1
  • 放线菌素IV
  • 放线菌素 X 1
  • 放线菌素-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • 更生霉素
  • Lyovac 化妆品
  • 放线菌素D
程序：超声成像
接受超声波检查
其他名称：
  • 超音波
  • 二维灰度超声成像
  • 二维超声成像
  • 二维美国
  • 超声波测试
  • 超声波，医疗
  • 我们
  • 超声检查
程序：Biospecimen Collection
肿瘤组织被研究病理学家收集并集中审查
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
有源比较器：第一组，手臂2（观察）
患者对研究进行观察。 这包括研究病理学家的肿瘤组织收集和审查，以及整个研究过程中的血液样本收集，胸部CT和超声检查。
程序：生物样本采集
进行血样采集
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集
程序：CT检查
接受CT
其他名称：
  • CT
  • 猫
  • 电脑扫描
  • 计算机轴向断层扫描
  • 计算机断层扫描
  • CT扫描
  • 断层扫描
  • 计算机轴向断层扫描（程序）
  • 计算机断层扫描 (CT) 扫描
其他：病人观察
接受观察
其他名称：
  • 观察
  • 主动监控
  • 延期治疗
  • 期待管理
  • 观察等待
程序：超声成像
接受超声波检查
其他名称：
  • 超音波
  • 二维灰度超声成像
  • 二维超声成像
  • 二维美国
  • 超声波测试
  • 超声波，医疗
  • 我们
  • 超声检查
程序：Biospecimen Collection
肿瘤组织被研究病理学家收集并集中审查
其他名称：
  • 生物样本采集
  • 收集的生物样本
  • 标本采集

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
客观响应
大体时间：长春新碱，拓扑替克和环磷酰胺的窗户治疗最多2个周期（循环= 21天）
周期结束时的响应率将计算为应评估患者的响应者百分比，并将使用Wilson分数间隔方法来构建置信区间。 任何未进行完全切除的符合条件的II型/III型患者，基线时具有可测量的疾病（根据中央审查）和开始方案治疗，将包括在主要分析中。
长春新碱，拓扑替克和环磷酰胺的窗户治疗最多2个周期（循环= 21天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
II型和III胸腔肺胚瘤（PPB）儿童的无进展生存期（PFS）
大体时间：从入学日期到最早因任何原因引起的复发，疾病进展或死亡的死亡日期，评估长达3年
使用Kaplan-Meier方法估算3年的PFS以及置信区间。 这些结果将针对II型和III型患者提出，无论手术时间如何。
从入学日期到最早因任何原因引起的复发，疾病进展或死亡的死亡日期，评估长达3年
II型和III型PPB儿童的总生存期（OS）
大体时间：从入学日期到死亡日期到死亡日期，最多可评估3年
3年OS以及置信区间将使用Kaplan-Meier方法估算。 这些结果将针对II型和III型患者提出，无论手术时间如何。
从入学日期到死亡日期到死亡日期，最多可评估3年
I型儿童的PFS PPB
大体时间：从入学日期到最早因任何原因引起的复发，疾病进展或死亡的死亡日期，评估长达3年
使用Kaplan-Meier方法估算3年的PFS以及置信区间。
从入学日期到最早因任何原因引起的复发，疾病进展或死亡的死亡日期，评估长达3年
I类型的儿童的OS PPB
大体时间：从入学日期到死亡日期到死亡日期，最多可评估3年
3年OS以及置信区间将使用Kaplan-Meier方法估算。
从入学日期到死亡日期到死亡日期，最多可评估3年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
无进展生存期
大体时间：最长 5 年
将使用 Kaplan-Meier 生存曲线和对数秩检验根据 DICER1 种系状态、热点突变和 p53 状态来分析 PFS。 此外，Cox 比例风险回归将用于评估这些遗传因素对 PFS 的影响，必要时控制混杂变量。
最长 5 年
主要结局治疗效果（按性别）
大体时间：最长 5 年
将提供主要结局治疗效果的估计值以及按性别划分的相应 95% 置信区间 (CI)。
最长 5 年
主要结局治疗效果（按种族）
大体时间：最长 5 年
将提供主要结局治疗效果的估计值以及按种族划分的相应 95% CI。
最长 5 年
按种族划分的主要结局治疗效果
大体时间：最长 5 年
将提供主要结局治疗效果的估计值以及按种族划分的相应 95% CI。
最长 5 年
I型PPB的切除率
大体时间：协议治疗之前
将根据中央放射学评论进行报告。
协议治疗之前
II型和III PPB的切除率
大体时间：协议治疗之前
将根据中央放射学评论进行报告。
协议治疗之前
II型和III PPB的切除率
大体时间：在第5周期之前（周期= 21天）
将根据中央放射学评论进行报告。
在第5周期之前（周期= 21天）
与手术有关的不良事件的发生率
大体时间：长达5年
与手术相关的不良事件患者的百分比。 与接受活检随后进行新辅助化疗的人，将分别总结结果的结果。
长达5年
不良事件的发生率
大体时间：长达36周
治疗方案治疗的3级或更高毒性的患者百分比。
长达36周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Oncology Group

调查人员

  • 首席研究员：Kris Ann P Schultz、Children's Oncology Group

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年3月21日

初级完成 (估计的)

2029年3月31日

研究完成 (估计的)

2029年3月31日

研究注册日期

首次提交

2024年10月10日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月16日

首次发布 (实际的)

2024年10月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月21日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARAR2331 (其他标识符：CTEP)
  • U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2024-08232 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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