Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het testen van een gestandaardiseerde aanpak van chirurgie en chemotherapie voor pleuropulmonaal blastoom type I of de toevoeging van een antikankermedicijn, Topotecan, aan de gebruikelijke behandeling voor pleuropulmonaal blastoom type II en III

1 mei 2026 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Prospectieve behandeling van type I, II en III Pleuropulmonaal blastoom (PPB)

Deze fase III-studie test hoe goed een operatie plus chemotherapie werkt vergeleken met alleen een operatie bij de behandeling van patiënten met type I pleuropulmonaal blastoom (PPB), en test hoe goed een operatie plus standaard chemotherapie met toevoeging van topotecan werkt vergeleken met een operatie plus standaard chemotherapie alleen bij de behandeling van patiënten met type II en III PPB.

Historisch gezien ondergingen de meeste kinderen met type I PPB een operatie en ongeveer 40% van de kinderen met type I PPB ontving chemotherapie na hun operatie, meestal gedurende 22-42 weken. Er bestaat geen consistente standaard voor welke kinderen met type I PPB na de operatie chemotherapie krijgen. Voor patiënten bij wie de tumor volledig operatief is verwijderd, kan observatie zonder chemotherapie net zo goed werken als het geven van chemotherapie na de operatie om terugkeer van de PPB-tumor te voorkomen.

De standaardchemotherapie voor patiënten met type II of III PPB in de Verenigde Staten bestaat uit vier cycli IVADo (ifosfamide, vincristine, dactinomycine en doxorubicine), gevolgd door 8 IVA-cycli (ifosfamide, vincristine en dactinomycine). Ifosfamide behoort tot een klasse medicijnen die alkylerende middelen worden genoemd. Het werkt door de groei van tumorcellen in het lichaam te vertragen of te stoppen. Vincristine zit in een klasse medicijnen die vinca-alkaloïden worden genoemd. Het werkt door te voorkomen dat tumorcellen groeien en delen en kan deze doden. Dactinomycine is een type antibioticum dat alleen wordt gebruikt bij chemotherapie bij kanker (antineoplastisch antibioticum). Het werkt door het deoxyribonucleïnezuur (DNA) van de cel te beschadigen en kan tumorcellen doden. Doxorubicine zit in een klasse medicijnen die antracyclines worden genoemd. Doxorubicine beschadigt het DNA van de cel en kan tumorcellen doden. Het blokkeert ook een bepaald enzym dat nodig is voor celdeling en DNA-reparatie. Topotecan behoort tot een klasse medicijnen die topoisomerase I-remmers worden genoemd. Het werkt door te interfereren met het DNA van tumorcellen, waardoor ze worden gedood. Het geven van topotecan naast de standaard IVADo- en IVA-chemotherapie kan de kanker net zo goed of zelfs beter laten krimpen dan de standaardtherapie, of kan de kans verkleinen dat de tumor zich verspreidt terwijl er minder bijwerkingen optreden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELSTELLING:

I. Om het algehele responspercentage (volledige respons [CR] + gedeeltelijke respons [PR]) op 2 cycli venstertherapie met vincristine, topotecan en cyclofosfamide bij kinderen met pleuropulmonaal blastoom (PPB) type II en III te bepalen met behulp van responsevaluatiecriteria in Criteria voor solide tumoren (RECIST).

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Het schatten van de driejaarsprogressievrije overleving (PFS) en de algehele overleving (OS) bij kinderen met type II en III PPB.

II. Om de driejaars PFS en OS te schatten bij kinderen met type I PPB die een operatie of een operatie en chemotherapie ondergaan, aan de hand van gestandaardiseerde richtlijnen.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Beoordelen van het aantal primaire resecties bij kinderen met type I, II en III PPB met behulp van centrale radiologische beoordeling en gestandaardiseerde chirurgische richtlijnen.

II. Om chirurgische complicaties te beoordelen bij degenen die primaire resectie ondergaan versus (vs.) biopsie gevolgd door neoadjuvante chemotherapie voor Type II en III PPB.

III. Het opzetten van een nieuw cohort van prospectief behandelde kinderen met nieuw gediagnosticeerde PPB, die als vergelijkingsgroep zullen dienen voor toekomstige onderzoeken naar nieuwe middelen.

IV. Evaluatie van de toxiciteit bij kinderen die voor PPB worden behandeld, inclusief late cardiopulmonale toxiciteit.

V. De moleculaire genetica/epigenetica van PPB evalueren en correleren met de uitkomsten.

VI. Om tumorweefsel en seriële bloedmonsters te verzamelen voor tumorprofilering, vloeibare biopsieën en toekomstige correlatieve biologiestudies.

OVERZICHT: Patiënten worden toegewezen aan 1 van de 2 groepen.

GROEP I (TYPE I/Ir PPB): Patiënten ondergaan tijdens onderzoek een operatie. Patiënten < 5 jaar oud bij wie de tumor niet volledig operatief kon worden verwijderd, worden toegewezen aan arm 1. Alle andere patiënten worden toegewezen aan arm 2.

ARM 1 (VAC1200/VA REGIMEN): Patiënten ontvangen vincristine intraveneus (IV) op dag 1, 8 en 15 van cycli 1-3 en 5-7, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus cyclus, en cyclofosfamide IV gedurende 30-60 minuten op dag 1 van cycli 1-4. De cycli worden elke 21 dagen herhaald gedurende 8 cycli, bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan tijdens het onderzoek ook bloedmonsterafname, computertomografie (CT) en echografie.

ARM 2: Patiënten ondergaan observatie tijdens het onderzoek.

GROEP II: (TYPE II/III PPB):

CYCLI 1-2 (VTC400-REGIMEN): Patiënten ontvangen vincristine IV op dag 1, 8 en 15 van elke cyclus, topotecan IV gedurende 30 minuten op dag 1-5 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV gedurende 15-30 minuten op dag 1 -5 van elke cyclus. De cycli worden elke 21 dagen herhaald gedurende 2 cycli, bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan tijdens het onderzoek ook multi-gated acquisitie (MUGA) of echocardiografie (ECHO), positron emissie tomografie (PET) of botscan, CT, magnetische resonantie beeldvorming (MRI) en bloedmonsterafname.

Patiënten met een volledige respons, gedeeltelijke respons of stabiele ziekte na cyclus 2 worden toegewezen aan arm 3. Patiënten met ziekteprogressie na cyclus 2 worden toegewezen aan arm 4. Patiënten ondergaan ook een operatie en bestralingstherapie indien klinisch geïndiceerd.

ARM 3:

CYCLI 3-6 (IVADo-REGIMEN): Patiënten krijgen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, ifosfamide IV gedurende 3 uur op dag 1-2 van elke cyclus. cyclus, dexrazoxaan IV gedurende 5-15 minuten op dag 1-2 van elke cyclus, en doxorubicine IV gedurende 3-15 minuten op dag 1-2 van elke cyclus. De cycli worden elke 21 dagen herhaald gedurende 4 cycli, bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLI 7, 9, 11 (VTC250-REGIMEN): Patiënten krijgen vincristine IV op dag 1, 8 en 15 van elke cyclus, topotecan IV gedurende 30 minuten op dag 1-5 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV gedurende 15-30 minuten op dagen 1-5 van elke cyclus. De behandeling wordt gedurende 21 dagen voortgezet, elke oneven cyclus gedurende 3 cycli, in afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLI 8, 10, 12 (VAC1200-REGIMEN): Patiënten krijgen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV gedurende 30-60 minuten op de dag. 1 van elke cyclus. De behandeling wordt gedurende 21 dagen voortgezet, elke gelijkmatige cyclus gedurende 3 cycli, in afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

ARM 4:

CYCLI 3-6 (IVADo-REGIMEN): Patiënten krijgen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, ifosfamide IV gedurende 3 uur op dag 1-2 van elke cyclus. cyclus, dexrazoxaan IV gedurende 5-15 minuten op dag 1-2 van elke cyclus, en doxorubicine IV gedurende 3-15 minuten op dag 1-2 van elke cyclus. De cycli worden elke 21 dagen herhaald gedurende 4 cycli, bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

CYCLI 7-12 (IVA-REGIMEN): Patiënten krijgen vincristine IV op dag 1 van elke cyclus, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en ifosfamide IV gedurende 3 uur op dag 1 van elke cyclus . De cycli worden elke 21 dagen herhaald gedurende 6 cycli, bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na voltooiing van de onderzoeksbehandeling worden de patiënten gedurende 24 maanden elke 3 maanden gevolgd, daarna elke 6 maanden tot 5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

110

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Werving
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bruno Michon
        • Contact:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Werving
        • IWK Health Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig Erker
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • Hospital for Sick Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Malkin
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Werving
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Josee Brossard
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth D. Alva
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 602-546-0920
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alok K. Kothari
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael W. Bishop
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 909-558-4050
        • Hoofdonderzoeker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rachana Shah
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 323-361-4110
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Werving
        • Valley Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Werving
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arun A. Rangaswami
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arun A. Rangaswami
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Hoofdonderzoeker:
          • Navin R. Pinto
        • Contact:
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Werving
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Florence Choo
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contact:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Werving
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Werving
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 888-624-2778
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maggie E. Fader
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Werving
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Werving
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah G. Mitchell
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 773-880-4562
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lorraine E. Canham
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-248-1199
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-237-1225
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Nog niet aan het werven
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 859-257-3379
        • Hoofdonderzoeker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Werving
        • Norton Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Werving
        • Children's Hospital New Orleans
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 504-894-5377
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Lemberg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-442-3324
        • Hoofdonderzoeker:
          • Junne Kamihara
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-865-1125
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rama Jasty
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Werving
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael K. Richards
        • Contact:
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 855-776-0015
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Schoettler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Betty L. Herrington
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hoofdonderzoeker:
          • Keith J. August
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Frederick S. Huang
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 402-955-3949
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Werving
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott Moerdler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • Werving
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 518-262-5513
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lauren R. Weintraub
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Werving
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 718-470-3460
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carolyn F. Levy
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • New York Medical College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 914-594-3794
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas B. Alexander
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica M. Sun
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 888-275-3853
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brian K. Turpin
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 216-844-5437
        • Hoofdonderzoeker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Werving
        • Dayton Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-228-4055
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Frank M. Balis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brittani K. Seynnaeve
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Werving
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aniket Saha
        • Contact:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117-5134
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alberto S. Pappo
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel J. Benedetti
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-811-8480
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 615-342-1919
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Avanthi T. Shah
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79410
        • Werving
        • Covenant Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kishor M. Bhende
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Werving
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 801-585-5270
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Nog niet aan het werven
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 866-987-2000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Werving
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54301
        • Werving
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Hoofdonderzoeker:
          • Catherine A. Long
        • Contact:
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Margo L. Hoover-Regan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 21 jaar of jonger

  • Nieuw gediagnosticeerde PPB. Houd er rekening mee dat patiënten met een bekende kiemlijn DICER1-variant of mozaïcisme met een grote, solide, niet-reseceerbare thoracale massa met beeldkenmerken die kenmerkend zijn voor Type II of III PPB in aanmerking komen zonder histologische bevestiging van de diagnose als een biopsie van de massa niet als veilig of haalbaar wordt beschouwd

    • Individuen komen in aanmerking op basis van een institutionele diagnose van Type I, Ir, II of III PPB, gediagnosticeerd binnen 60 dagen vóór inschrijving. Kinderen met Type II of III PPB die risico lopen op klinische decompensatie kunnen protocoltherapie krijgen in afwachting van een snelle centrale pathologische beoordeling. Kinderen met Type I of Ir PPB zullen worden toegewezen aan chemotherapie versus observatie op basis van beeldvorming en centrale pathologische beoordelingsdiagnose. Type I- en Ir-patiënten mogen niet met chemotherapie beginnen voordat de resultaten van de centrale pathologie zijn teruggekeerd

  • Voor patiënten met Type II of III PPB (binnen 7 dagen vóór inschrijving): Een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht, als volgt:

    • Leeftijd: 1 maand tot < 6 maanden - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 0,4 (man), 0,4 (vrouw)
    • Leeftijd: 6 maanden tot < 1 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 0,5 (man), 0,5 (vrouw)
    • Leeftijd: 1 tot < 2 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 0,6 (man), 0,6 (vrouw)
    • Leeftijd: 2 tot < 6 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 0,8 (man), 0,8 (vrouw)
    • Leeftijd: 6 tot < 10 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 1 (man), 1 (vrouw)
    • Leeftijd: 10 tot < 13 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 1,2 (mannelijk), 1,2 (vrouwelijk)
    • Leeftijd: 13 tot < 16 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 1,5 (man), 1,4 (vrouw)
    • Leeftijd: ≥ 16 jaar - Maximaal serumcreatinine (mg/dl): 1,7 (man), 1,4 (vrouw) OF - Een creatinineklaring in urine over een periode van 24 uur ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 OF - Een glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m^2. GFR moet worden uitgevoerd met behulp van directe meting met een nucleaire bloedafnamemethode OF directe klaringsmethode voor kleine moleculen (iothalamaat of ander molecuul volgens institutionele standaard)
    • Opmerking: Geschatte GFR (eGFR) op basis van serumcreatinine, cystatine C of andere schattingen zijn niet acceptabel om te bepalen of u in aanmerking komt
  • Voor patiënten met Type II of III PPB (binnen 7 dagen vóór inschrijving): Totaal bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd

  • Voor patiënten met Type II of III PPB (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving): Serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) ≤ 135 E/L

    • Opmerking: Voor het doel van dit onderzoek is de ULN voor SGPT (ALT) ingesteld op de waarde van 45 U/L
  • Verkortingsfractie van ≥ 27% volgens echocardiogram, of ejectiefractie van ≥ 50% volgens radionuclide-angiogram (binnen 21 dagen vóór aanvang van de protocoltherapie)
  • HIV-geïnfecteerde patiënten die effectieve antiretrovirale therapie krijgen en een niet-detecteerbare virale lading binnen 6 maanden hebben, komen in aanmerking zolang zij GEEN antiretrovirale middelen krijgen die sterke remmers of inductoren van CYP3A4 zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Toediening van eerdere op PPB gerichte chemotherapie is een uitsluitingscriterium. Eerdere behandeling voor een andere maligniteit is geen uitsluitingscriterium
  • Bij verschillende van de onderzoeksgeneesmiddelen zijn vrouwelijke patiënten waargenomen die zwanger zijn sinds foetale toxiciteit en teratogene effecten. Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, is een zwangerschapstest vereist
  • Zogende vrouwen die van plan zijn hun kinderen borstvoeding te geven
  • Seksueel actieve patiënten met reproductief potentieel die niet hebben ingestemd met het gebruik van een effectieve anticonceptiemethode voor de duur van hun deelname aan het onderzoek
  • Alle patiënten en/of hun ouders of wettelijke voogden moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen
  • Er moet aan alle institutionele, Food and Drug Administration (FDA) en National Cancer Institute (NCI) vereisten voor studies op mensen worden voldaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep II, Arm 3 (VTC400-, IVADo-, VTC250-, VAC1200-regimes)
Zie gedetailleerde beschrijving voor groep II, arm 3.
Geneesmiddel: Ifosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Holoxaan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-cel
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Ifosfamide
  • Iso-Endoxaan
  • Isoendoxaan
  • Isofosfamide
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamide
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedure: Biospecimen-collectie
Onderga het verzamelen van bloedmonsters
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Procedure: Computertomografie
CT ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • CTX
  • (-)-cyclofosfamide
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforine, 2-[bis(2-chloorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxide, monohydraat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeen
  • CP monohydraat
  • CYCLO-cel
  • Cycloblastine
  • Cyclofosfam
  • Cyclofosfamide-monohydraat
  • Cyclofosfamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclofosfaan
  • Cyclofosfanum
  • Cyclostine
  • Cytofosfan
  • Cytofosfaan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxaal
  • Ledoxine
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Opwekken
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR138719
Geneesmiddel: Vincristine
IV gegeven
Andere namen:
  • Videorecorder
  • Leurocristine
  • Vincristine
  • LCR
Geneesmiddel: Doxorubicine
IV gegeven
Andere namen:
  • Adriablastine
  • Hydroxydaunomycine
  • Hydroxyl Daunorubicine
  • Hydroxyldaunorubicine
Procedure: Positronemissietomografie
PET ondergaan
Andere namen:
  • Medische beeldvorming, positronemissietomografie
  • HUISDIER
  • PET-scan
  • Positron Emissie Tomografie Scan
  • Positron-emissietomografie
  • PT
  • Positronemissietomografie (procedure)
Procedure: Multigated Acquisitie Scan
MUGA ondergaan
Andere namen:
  • Blood Pool-scan
  • Equilibrium radionuclide angiografie
  • Gated Blood Pool-beeldvorming
  • MUGA
  • Radionuclide ventriculografie
  • RNVG
  • SYMA scannen
  • Gesynchroniseerde Multigated Acquisitie Scannen
  • MUGA-scan
  • Multi-Gated Acquisitie Scan
  • Radionuclide ventriculogram scan
  • Gated Heart Pool-scan
  • RNV-scan
Geneesmiddel: Topotecan
IV gegeven
Andere namen:
  • Hycamptamine
  • Topotecan lacton
Biologisch: Dactinomycine
IV gegeven
Andere namen:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procedure: Botten scan
Onderga een botscan
Andere namen:
  • Botscintigrafie
Geneesmiddel: Dexrazoxaan
IV gegeven
Andere namen:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxane (+)-vorm
  • Oplosbare ICRF (L-isomeer)
  • 2,6-piperazinedion, 4,4'-propyleendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazinedion, 4, 4'-(1-methyl-1,2-ethaandiyl)bis-, (S)- (9CI)
  • ADR 529
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedure: Echocardiografietest
Ondergaan echo
Andere namen:
  • Echocardiografie
  • EG
Procedure: Biospecimen verzameling
Tumorweefsel wordt verzameld en centraal beoordeeld door een studiepatholoog
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Experimenteel: Groep II, Arm 4 (VTC400, IVADo, IVA-regimes)
Zie gedetailleerde beschrijving voor groep II, arm 4.
Geneesmiddel: Ifosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Holoxaan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-cel
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Ifosfamide
  • Iso-Endoxaan
  • Isoendoxaan
  • Isofosfamide
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamide
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedure: Biospecimen-collectie
Onderga het verzamelen van bloedmonsters
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Procedure: Computertomografie
CT ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • CTX
  • (-)-cyclofosfamide
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforine, 2-[bis(2-chloorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxide, monohydraat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeen
  • CP monohydraat
  • CYCLO-cel
  • Cycloblastine
  • Cyclofosfam
  • Cyclofosfamide-monohydraat
  • Cyclofosfamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclofosfaan
  • Cyclofosfanum
  • Cyclostine
  • Cytofosfan
  • Cytofosfaan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxaal
  • Ledoxine
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Opwekken
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR138719
Geneesmiddel: Vincristine
IV gegeven
Andere namen:
  • Videorecorder
  • Leurocristine
  • Vincristine
  • LCR
Geneesmiddel: Doxorubicine
IV gegeven
Andere namen:
  • Adriablastine
  • Hydroxydaunomycine
  • Hydroxyl Daunorubicine
  • Hydroxyldaunorubicine
Procedure: Positronemissietomografie
PET ondergaan
Andere namen:
  • Medische beeldvorming, positronemissietomografie
  • HUISDIER
  • PET-scan
  • Positron Emissie Tomografie Scan
  • Positron-emissietomografie
  • PT
  • Positronemissietomografie (procedure)
Procedure: Multigated Acquisitie Scan
MUGA ondergaan
Andere namen:
  • Blood Pool-scan
  • Equilibrium radionuclide angiografie
  • Gated Blood Pool-beeldvorming
  • MUGA
  • Radionuclide ventriculografie
  • RNVG
  • SYMA scannen
  • Gesynchroniseerde Multigated Acquisitie Scannen
  • MUGA-scan
  • Multi-Gated Acquisitie Scan
  • Radionuclide ventriculogram scan
  • Gated Heart Pool-scan
  • RNV-scan
Geneesmiddel: Topotecan
IV gegeven
Andere namen:
  • Hycamptamine
  • Topotecan lacton
Biologisch: Dactinomycine
IV gegeven
Andere namen:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procedure: Botten scan
Onderga een botscan
Andere namen:
  • Botscintigrafie
Geneesmiddel: Dexrazoxaan
IV gegeven
Andere namen:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxane (+)-vorm
  • Oplosbare ICRF (L-isomeer)
  • 2,6-piperazinedion, 4,4'-propyleendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazinedion, 4, 4'-(1-methyl-1,2-ethaandiyl)bis-, (S)- (9CI)
  • ADR 529
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedure: Echocardiografietest
Ondergaan echo
Andere namen:
  • Echocardiografie
  • EG
Procedure: Biospecimen verzameling
Tumorweefsel wordt verzameld en centraal beoordeeld door een studiepatholoog
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Experimenteel: Groep I, ARM 1 (VAC1200/VA REGIME)
Patiënten ontvangen vincristine IV op dagen 1, 8 en 15 van cycli 1-3 en 5-7, dactinomycine IV gedurende 1-5 of 10-15 minuten op dag 1 van elke cyclus, en cyclofosfamide IV gedurende 30-60 minuten op dag 1 van cycli 1-4. Cycli herhalen elke 21 dagen gedurende 8 cycli in afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Tumorweefsel wordt verzameld en centraal beoordeeld door een studiepatholoog. Patiënten ondergaan ook de bloedmonsterverzameling, CT en echografie gedurende het onderzoek.
Procedure: Biospecimen-collectie
Onderga het verzamelen van bloedmonsters
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Procedure: Computertomografie
CT ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • CTX
  • (-)-cyclofosfamide
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforine, 2-[bis(2-chloorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxide, monohydraat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeen
  • CP monohydraat
  • CYCLO-cel
  • Cycloblastine
  • Cyclofosfam
  • Cyclofosfamide-monohydraat
  • Cyclofosfamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclofosfaan
  • Cyclofosfanum
  • Cyclostine
  • Cytofosfan
  • Cytofosfaan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxaal
  • Ledoxine
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Opwekken
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR138719
Geneesmiddel: Vincristine
IV gegeven
Andere namen:
  • Videorecorder
  • Leurocristine
  • Vincristine
  • LCR
Biologisch: Dactinomycine
IV gegeven
Andere namen:
  • Cosmegen
  • Actinomycine A IV
  • Actinomycine C1
  • Actinomycine I1
  • Actinomycine IV
  • Actinomycine X 1
  • Actinomycine-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycine
  • Actinomycine D
Procedure: Echografie beeldvorming
Onderga echografie
Andere namen:
  • Echografie
  • 2-dimensionale grijswaarden echografie
  • 2-dimensionale echografie
  • 2D-VS
  • Ultrasone test
  • Echografie, medisch
  • ONS
Procedure: Biospecimen verzameling
Tumorweefsel wordt verzameld en centraal beoordeeld door een studiepatholoog
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Actieve vergelijker: Groep I, ARM 2 (observatie)
Patiënten ondergaan observatie bij studie. Dit omvat het verzamelen en beoordelen van tumorweefsel door een studiepatholoog en bloedmonsterverzameling, CT in de borst en echografie gedurende de studie.
Procedure: Biospecimen-collectie
Onderga het verzamelen van bloedmonsters
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Procedure: Computertomografie
CT ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
Ander: Observatie van de patiënt
Onderga observatie
Andere namen:
  • Observatie
  • Actief toezicht
  • uitgestelde therapie
  • afwachtend beheer
  • Waakzaam wachten
Procedure: Echografie beeldvorming
Onderga echografie
Andere namen:
  • Echografie
  • 2-dimensionale grijswaarden echografie
  • 2-dimensionale echografie
  • 2D-VS
  • Ultrasone test
  • Echografie, medisch
  • ONS
Procedure: Biospecimen verzameling
Tumorweefsel wordt verzameld en centraal beoordeeld door een studiepatholoog
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectieve reactie
Tijdsspanne: Tot 2 cycli (cycli = 21 dagen) van raamtherapie met vincristine, topotecan en cyclofosfamide
Responspercentages aan het einde van cyclus 2 worden berekend als het percentage van de evalueerbare patiënten die responders zijn, en betrouwbaarheidsintervallen worden geconstrueerd met behulp van de Wilson Score Interval -methode. Alle in aanmerking komende type II/III -patiënten die geen volledige resectie ondergaan, hebben een meetbare ziekte bij aanvang (per centrale review) en startprotocoltherapie zal worden opgenomen in de primaire analyse.
Tot 2 cycli (cycli = 21 dagen) van raamtherapie met vincristine, topotecan en cyclofosfamide

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progression-Free Survival (PFS) bij kinderen met types II en III Pleuropulmonary Blastoma (PPB)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot het vroegste optreden van terugval, ziekteprogressie of overlijden als gevolg van enige oorzaak, beoordeeld tot 3 jaar
3-jarige PFS, samen met de betrouwbaarheidsintervallen, worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode. Deze resultaten zullen worden gepresenteerd voor type II en III -patiënten gecombineerd, ongeacht de timing van de operatie.
Vanaf de datum van inschrijving tot het vroegste optreden van terugval, ziekteprogressie of overlijden als gevolg van enige oorzaak, beoordeeld tot 3 jaar
Algemene overleving (OS) bij kinderen met types II en III PPB
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot op heden van overlijden om welke reden dan ook, beoordeeld tot 3 jaar
3-jaars besturingssysteem, samen met de betrouwbaarheidsintervallen, worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode. Deze resultaten zullen worden gepresenteerd voor type II en III -patiënten gecombineerd, ongeacht de timing van de operatie.
Vanaf de datum van inschrijving tot op heden van overlijden om welke reden dan ook, beoordeeld tot 3 jaar
PFS bij kinderen met types I PPB
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot het vroegste optreden van terugval, ziekteprogressie of overlijden als gevolg van enige oorzaak, beoordeeld tot 3 jaar
3-jarige PFS, samen met de betrouwbaarheidsintervallen, worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf de datum van inschrijving tot het vroegste optreden van terugval, ziekteprogressie of overlijden als gevolg van enige oorzaak, beoordeeld tot 3 jaar
OS bij kinderen met types I PPB
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot op heden van overlijden om welke reden dan ook, beoordeeld tot 3 jaar
3-jaars besturingssysteem, samen met de betrouwbaarheidsintervallen, worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf de datum van inschrijving tot op heden van overlijden om welke reden dan ook, beoordeeld tot 3 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PFS
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Zal Kaplan-Meier-overlevingscurven en log-rank-tests gebruiken om PFS te analyseren op basis van de DICER1-kiemlijnstatus, hotspot-mutaties en p53-status. Daarnaast zal Cox proportionele gevarenregressie worden gebruikt om de invloed van deze genetische factoren op de PFS te evalueren, waarbij indien nodig voor verstorende variabelen wordt gecontroleerd.
Tot 5 jaar
Primaire uitkomst behandeleffecten per geslacht
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Schattingen van het behandeleffect op de primaire uitkomst en de overeenkomstige 95%-betrouwbaarheidsintervallen (CI's) per geslacht zullen worden verstrekt.
Tot 5 jaar
Primaire uitkomst behandeleffecten per ras
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Schattingen van het behandeleffect op de primaire uitkomst en de overeenkomstige 95% BI's per ras zullen worden verstrekt.
Tot 5 jaar
Primaire uitkomst behandeleffecten per etniciteit
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Schattingen van het behandeleffect op de primaire uitkomst en de overeenkomstige 95% BI's per etniciteit zullen worden verstrekt.
Tot 5 jaar
Resectietarieven voor type I PPB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan protocoltherapie
Zal worden gerapporteerd op basis van centrale radiologie -beoordelingen.
Voorafgaand aan protocoltherapie
Resectiesnelheden voor type II en III PPB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan protocoltherapie
Zal worden gerapporteerd op basis van centrale radiologie -beoordelingen.
Voorafgaand aan protocoltherapie
Resectiesnelheden voor type II en III PPB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan cyclus 5 (cycli = 21 dagen)
Zal worden gerapporteerd op basis van centrale radiologie -beoordelingen.
Voorafgaand aan cyclus 5 (cycli = 21 dagen)
Incidentie van chirurgie-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Percentage patiënten met chirurgie gerelateerde bijwerkingen. Resultaten zullen afzonderlijk worden samengevat voor degenen die primaire resectie ondergaan versus die ondergaan van biopsie gevolgd door neoadjuvante chemotherapie.
Tot 5 jaar
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 36 weken
Percentage patiënten met graad 3 of hogere toxiciteit op protocoltherapie.
Tot 36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kris Ann P Schultz, Children's Oncology Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARAR2331 (Andere identificatie: CTEP)
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2024-08232 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pleuropulmonaal blastoom

Klinische onderzoeken op Ifosfamide

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ecuador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren