Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Testa ett standardiserat tillvägagångssätt för kirurgi och kemoterapi för typ I pleuropulmonellt blastom eller tillägg av ett anticancerläkemedel, topotekan, till den vanliga behandlingen för typ II och III pleuropulmonellt blastom

21 augusti 2026 uppdaterad av: Children's Oncology Group

Prospektiv behandling av pleuropulmonellt blastom av typ I, II och III (PPB)

Denna fas III-studie testar hur väl kirurgi plus kemoterapi jämfört med enbart kirurgi fungerar vid behandling av patienter med typ I pleuropulmonellt blastom (PPB), och testar hur väl kirurgi plus standardkemoterapi med tillägg av topotekan fungerar jämfört med kirurgi plus standardkemoterapi enbart vid behandling patienter med typ II och III PPB.

Historiskt sett opererades de flesta barn med typ I PPB och cirka 40 % av barnen med typ I PPB fick kemoterapi efter operationen, vanligtvis under 22-42 veckor. Det har inte funnits en konsekvent standard för vilka barn med typ I PPB som får kemoterapi efter operation. För patienter vars tumör har tagits bort helt med operation kan observation utan kemoterapi fungera lika bra som att ge kemoterapi efter operation för att förhindra att PPB-tumören återkommer.

Standardkemoterapin för patienter med typ II eller III PPB i USA är fyra cykler av IVADo (ifosfamid, vinkristin, daktinomycin och doxorubicin) följt av 8 cykler av IVA (ifosfamid, vinkristin och daktinomycin). Ifosfamid är i en klass av läkemedel som kallas alkyleringsmedel. Det fungerar genom att bromsa eller stoppa tillväxten av tumörceller i kroppen. Vincristine är i en klass av mediciner som kallas vinca alkaloider. Det fungerar genom att stoppa tumörceller från att växa och dela sig och kan döda dem. Dactinomycin är en typ av antibiotika som endast används i cancerkemoterapi (antineoplastiskt antibiotikum). Det verkar genom att skada cellens deoxiribonukleinsyra (DNA) och kan döda tumörceller. Doxorubicin är i en klass av läkemedel som kallas antracykliner. Doxorubicin skadar cellens DNA och kan döda tumörceller. Det blockerar också ett visst enzym som behövs för celldelning och DNA-reparation. Topotekan är i en klass av läkemedel som kallas topoisomeras I-hämmare. Det fungerar genom att störa tumörcells-DNA som dödar dem. Att ge topotekan utöver standard-IVado- och IVA-kemoterapiregimer kan krympa cancern lika bra som eller bättre än standardterapin eller kan minska risken för att tumören sprider sig samtidigt som det orsakar färre biverkningar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRT MÅL:

I. För att bestämma den totala svarsfrekvensen (fullständigt svar [CR] + partiellt svar [PR]) på 2 cykler av fönsterbehandling med vinkristin, topotekan och cyklofosfamid hos barn med pleuropulmonellt blastom av typ II och III (PPB) med användning av Response Evaluation Criteria i Kriterier för solida tumörer (RECIST).

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att uppskatta 3-års progressionsfri överlevnad (PFS) och total överlevnad (OS) hos barn med typ II och III PPB.

II. Att uppskatta 3-årig PFS och OS hos barn med typ I PPB behandlade med kirurgi eller kirurgi och kemoterapi med hjälp av standardiserade riktlinjer.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att bedöma primär resektionsfrekvens hos barn med typ I, II och III PPB med hjälp av central radiologigranskning och standardiserade kirurgiska riktlinjer.

II. Att bedöma kirurgiska komplikationer bland de som genomgår primär resektion kontra (vs.) biopsi följt av neoadjuvant kemoterapi för typ II och III PPB.

III. Att etablera en ny kohort av prospektivt behandlade barn med nydiagnostiserade PPB som kommer att fungera som en jämförelsegrupp för framtida försök med nya medel.

IV. Att utvärdera toxicitet hos barn som behandlas för PPB inklusive sen kardiopulmonell toxicitet.

V. Att utvärdera molekylär genetik/epigenetik för PPB och korrelera med utfall.

VI. Att samla in tumörvävnads- och serieblodprover för tumörprofilering, flytande biopsier och framtida korrelativa biologistudier.

DISPLAY: Patienter tilldelas 1 av 2 grupper.

GRUPP I (TYP I/Ir PPB): Patienter opereras vid studien. Patienter < 5 år vars tumör inte kunde avlägsnas helt genom operation tilldelas arm 1. Alla andra patienter tilldelas arm 2.

ARM 1 (VAC1200/VA REGIMEN): Patienterna får vinkristin intravenöst (IV) på dag 1, 8 och 15 av cyklerna 1-3 och 5-7, daktinomycin IV under 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 av varje cykel och cyklofosfamid IV under 30-60 minuter på dag 1 av cyklerna 1-4. Cykler upprepas var 21:e dag i 8 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår också blodprovtagning, datortomografi (CT) och ultraljud under hela studien.

ARM 2: Patienterna genomgår observation vid studien.

GRUPP II: (TYP II/III PPB):

CYKLER 1-2 (VTC400 REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dagarna 1, 8 och 15 i varje cykel, topotekan IV under 30 minuter på dag 1-5 i varje cykel och cyklofosfamid IV under 15-30 minuter på dag 1 -5 av varje cykel. Cykler upprepas var 21:e dag i 2 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår också multi-gated acquisition (MUGA) eller ekokardiografi (ECHO), positronemissionstomografi (PET) eller benskanning, CT, magnetisk resonanstomografi (MRT) och blodprovstagning under hela studien.

Patienter med fullständigt svar, partiellt svar eller stabil sjukdom efter cykel 2 tilldelas arm 3. Patienter med sjukdomsprogression efter cykel 2 tilldelas arm 4. Patienter genomgår också kirurgi och strålbehandling enligt klinisk indikation.

ARM 3:

CYKLER 3-6 (IVADo REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dag 1 i varje cykel, daktinomycin IV under 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 i varje cykel, ifosfamid IV under 3 timmar på dag 1-2 i varje cykel. cykel, dexrazoxan IV under 5-15 minuter på dag 1-2 i varje cykel, och doxorubicin IV under 3-15 minuter på dag 1-2 i varje cykel. Cykler upprepas var 21:e dag i 4 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

CYKLER 7, 9, 11 (VTC250 REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dagarna 1, 8 och 15 i varje cykel, topotekan IV under 30 minuter på dagarna 1-5 i varje cykel och cyklofosfamid IV under 15-30 minuter på dag 1-5 av varje cykel. Behandlingen fortsätter i 21 dagar varje udda cykel under 3 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

CYKLER 8, 10, 12 (VAC1200 REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dag 1 i varje cykel, daktinomycin IV under 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 i varje cykel, och cyklofosfamid IV under 30-60 minuter på dagen 1 av varje cykel. Behandlingen fortsätter i 21 dagar varje jämn cykel under 3 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

ARM 4:

CYKLER 3-6 (IVADo REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dag 1 i varje cykel, daktinomycin IV under 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 i varje cykel, ifosfamid IV under 3 timmar på dag 1-2 i varje cykel. cykel, dexrazoxan IV under 5-15 minuter på dag 1-2 i varje cykel, och doxorubicin IV under 3-15 minuter på dag 1-2 i varje cykel. Cykler upprepas var 21:e dag i 4 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

CYKLER 7-12 (IVA REGIMEN): Patienterna får vinkristin IV på dag 1 i varje cykel, daktinomycin IV under 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 i varje cykel, och ifosfamid IV under 3 timmar på dag 1 i varje cykel . Cykler upprepas var 21:e dag under 6 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna var 3:e månad i 24 månader, därefter var 6:e ​​månad till 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

110

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth D. Alva
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Huvudutredare:
          • Alok K. Kothari
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 626-564-3455
        • Huvudutredare:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Rekrytering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Huvudutredare:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Huvudutredare:
          • Rachana Shah
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Rekrytering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Huvudutredare:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Huvudutredare:
          • Arun A. Rangaswami
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Arun A. Rangaswami
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
        • Huvudutredare:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Rekrytering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Florence Choo
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Rekrytering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Rekrytering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Huvudutredare:
          • Maggie E. Fader
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Rekrytering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Huvudutredare:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Blake Foxworthy
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Rekrytering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Huvudutredare:
          • Sarah G. Mitchell
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lorraine E. Canham
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Huvudutredare:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Huvudutredare:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Huvudutredare:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Rekrytering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Rekrytering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Huvudutredare:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lindy Zhang
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Huvudutredare:
          • Junne Kamihara
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Huvudutredare:
          • Rama Jasty
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Rekrytering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Rekrytering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Rekrytering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Huvudutredare:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Huvudutredare:
          • Peter Schoettler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Rekrytering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Huvudutredare:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Huvudutredare:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frederick S. Huang
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Rekrytering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Huvudutredare:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Rekrytering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rekrytering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Scott Moerdler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • Rekrytering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Rekrytering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Huvudutredare:
          • Lauren R. Weintraub
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Rekrytering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Huvudutredare:
          • Carolyn F. Levy
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Huvudutredare:
          • Andrew J. Bellantoni
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thomas B. Alexander
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Brian K. Turpin
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Huvudutredare:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Rekrytering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Huvudutredare:
          • Jordan M. Wright
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • Rekrytering
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jamie L. Dargart
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Rekrytering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rene Y. McNall-Knapp
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Rekrytering
        • Saint Francis Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Jill A. Salo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 918-502-6720
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Har inte rekryterat ännu
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frank M. Balis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Brittani K. Seynnaeve
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Rekrytering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Rekrytering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alberto S. Pappo
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Daniel J. Benedetti
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Huvudutredare:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Avanthi T. Shah
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
      • Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79410
        • Rekrytering
        • Covenant Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Huvudutredare:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Har inte rekryterat ännu
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Huvudutredare:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Rekrytering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna, 54301
        • Rekrytering
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Huvudutredare:
          • Catherine A. Long
        • Kontakt:
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Rekrytering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Margo L. Hoover-Regan
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Rekrytering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Huvudutredare:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Rekrytering
        • CancerCare Manitoba
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie M. Villeneuve
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Rekrytering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • Hospital for Sick Children
        • Huvudutredare:
          • David Malkin
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Rekrytering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Huvudutredare:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Josee Brossard

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 21 år eller yngre

  • Nydiagnostiserat PPB. Observera att patienter med känd könslinje DICER1-variant eller mosaicism med en stor, solid icke-opererbar bröstmassa med avbildningsegenskaper som är karakteristiska för typ II eller III PPB är berättigade utan histologisk bekräftelse av diagnosen om en biopsi av massan inte anses vara säker eller genomförbar

    • Individer är berättigade baserat på institutionell diagnos av typ I, Ir, II eller III PPB diagnostiserad inom 60 dagar före inskrivningen. Barn med typ II eller III PPB i riskzonen för klinisk dekompensation kan få protokollbehandling i väntan på snabb central patologisk granskning. Barn med typ I eller Ir PPB kommer att tilldelas kemoterapi kontra observation baserat på bildbehandling och central patologigenomgångsdiagnos. Typ I- och Ir-patienter ska inte påbörja kemoterapi innan de centrala patologiska resultaten har återkommit

  • För patienter med typ II eller III PPB (inom 7 dagar före inskrivning): Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande:

    • Ålder: 1 månad till < 6 månader - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 0,4 (man), 0,4 (kvinna)
    • Ålder: 6 månader till < 1 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 0,5 (man), 0,5 (kvinna)
    • Ålder: 1 till < 2 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 0,6 (man), 0,6 (kvinna)
    • Ålder: 2 till < 6 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 0,8 (man), 0,8 (kvinna)
    • Ålder: 6 till < 10 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 1 (man), 1 (kvinna)
    • Ålder: 10 till < 13 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (man), 1,2 (kvinna)
    • Ålder: 13 till < 16 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (man), 1,4 (kvinna)
    • Ålder: ≥ 16 år - Maximalt serumkreatinin (mg/dL): 1,7 (man), 1,4 (kvinna) ELLER - En 24-timmars urinkreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 ELLER - En glomerulär filtrationshastighet (GFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m^2. GFR måste utföras med direkt mätning med en nukleär blodprovsmetod ELLER direkt clearance-metod för små molekyler (iothalamat eller annan molekyl per institutionell standard)
    • Obs: Uppskattad GFR (eGFR) från serumkreatinin, cystatin C eller andra uppskattningar är inte acceptabla för att bestämma behörighet
  • För patienter med typ II eller III PPB (inom 7 dagar före inskrivning): Total bilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder

  • För patienter med typ II eller III PPB (inom 7 dagar före inskrivning): Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) ≤ 135 U/L

    • Obs: För syftet med denna studie har ULN för SGPT (ALT) satts till värdet 45 U/L
  • Förkortningsfraktion på ≥ 27 % med ekokardiogram, eller ejektionsfraktion på ≥ 50 % med radionuklidangiogram (inom 21 dagar före start av protokollbehandling)
  • HIV-infekterade patienter på effektiv antiretroviral behandling med odetekterbar virusmängd inom 6 månader är berättigade så länge de INTE får antiretrovirala medel som är starka hämmare eller inducerare av CYP3A4

Uteslutningskriterier:

  • Administrering av tidigare PPB-riktad kemoterapi är ett uteslutningskriterium. Tidigare behandling för en annan malignitet är inte ett uteslutningskriterium
  • Kvinnliga patienter som är gravida sedan fostertoxicitet och teratogena effekter har noterats för flera av studieläkemedlen. Ett graviditetstest krävs för kvinnliga patienter i fertil ålder
  • Ammande honor som planerar att amma sina spädbarn
  • Sexuellt aktiva patienter med reproduktionspotential som inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod under hela sin studiedeltagande
  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke
  • Alla institutionella krav, Food and Drug Administration (FDA) och National Cancer Institute (NCI) krav för humanstudier måste uppfyllas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp II, arm 3 (regimer VTC400, IVado, VTC250, VAC1200)
Se detaljerad beskrivning för grupp II, arm 3.
Läkemedel: Ifosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-cell
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Ifosfamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoxan
  • Isofosfamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå insamling av blodprover
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Procedur: Magnetisk resonanstomografi
Genomgå MRI
Andra namn:
  • MRI
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medicinsk bildbehandling, magnetisk resonans / kärnmagnetisk resonans
  • HERR
  • MR-avbildning
  • MRI-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kärnmagnetisk resonanstomografi
  • Magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • sMRI
  • Magnetisk resonanstomografi (förfarande)
  • Strukturell MRI
Procedur: Datortomografi
Genomgå CT
Andra namn:
  • CT
  • KATT
  • Datortomografi
  • Beräknad axiell tomografi
  • Datoriserad axialtomografi
  • tomografi
  • Datoriserad axiell tomografi (förfarande)
  • Datortomografi (CT) skanning
Läkemedel: Cyklofosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYKLO-cell
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Cyklofosfamidmonohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklofosfanum
  • Cyclostin
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Läkemedel: Vincristine
Givet IV
Andra namn:
  • Videobandspelare
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Läkemedel: Doxorubicin
Givet IV
Andra namn:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Procedur: Positronemissionstomografi
Genomgå PET
Andra namn:
  • Medicinsk avbildning, Positron Emission Tomografi
  • SÄLLSKAPSDJUR
  • Djur Scan
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positronemissionstomografi
  • PT
  • Positronemissionstomografi (förfarande)
Procedur: Multigated Acquisition Scan
Genomgå MUGA
Andra namn:
  • Blood Pool Scan
  • Jämviktsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Läkemedel: Topotecan
Givet IV
Andra namn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andra namn:
  • Cosmegen
  • Aktinomycin A IV
  • Aktinomycin C1
  • Aktinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedur: Röntgen
Genomgå benskanning
Andra namn:
  • Benscintigrafi
Läkemedel: Dexrazoxan
Givet IV
Andra namn:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxan (+)-form
  • Löslig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8Cl)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-metyl-1,2-etandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedur: Ekokardiografitest
Genomgå Echo
Andra namn:
  • Ekokardiografi
  • EC
Procedur: Biopecimen
Tumörvävnad samlas in och granskas centralt av en studiepatolog
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Experimentell: Grupp II, arm 4 (VTC400, IVado, IVA-regimer)
Se detaljerad beskrivning för grupp II, arm 4.
Läkemedel: Ifosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-cell
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Ifosfamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoxan
  • Isofosfamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå insamling av blodprover
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Procedur: Magnetisk resonanstomografi
Genomgå MRI
Andra namn:
  • MRI
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medicinsk bildbehandling, magnetisk resonans / kärnmagnetisk resonans
  • HERR
  • MR-avbildning
  • MRI-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kärnmagnetisk resonanstomografi
  • Magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • sMRI
  • Magnetisk resonanstomografi (förfarande)
  • Strukturell MRI
Procedur: Datortomografi
Genomgå CT
Andra namn:
  • CT
  • KATT
  • Datortomografi
  • Beräknad axiell tomografi
  • Datoriserad axialtomografi
  • tomografi
  • Datoriserad axiell tomografi (förfarande)
  • Datortomografi (CT) skanning
Läkemedel: Cyklofosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYKLO-cell
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Cyklofosfamidmonohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklofosfanum
  • Cyclostin
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Läkemedel: Vincristine
Givet IV
Andra namn:
  • Videobandspelare
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Läkemedel: Doxorubicin
Givet IV
Andra namn:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Procedur: Positronemissionstomografi
Genomgå PET
Andra namn:
  • Medicinsk avbildning, Positron Emission Tomografi
  • SÄLLSKAPSDJUR
  • Djur Scan
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positronemissionstomografi
  • PT
  • Positronemissionstomografi (förfarande)
Procedur: Multigated Acquisition Scan
Genomgå MUGA
Andra namn:
  • Blood Pool Scan
  • Jämviktsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Läkemedel: Topotecan
Givet IV
Andra namn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andra namn:
  • Cosmegen
  • Aktinomycin A IV
  • Aktinomycin C1
  • Aktinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedur: Röntgen
Genomgå benskanning
Andra namn:
  • Benscintigrafi
Läkemedel: Dexrazoxan
Givet IV
Andra namn:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxan (+)-form
  • Löslig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8Cl)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-metyl-1,2-etandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedur: Ekokardiografitest
Genomgå Echo
Andra namn:
  • Ekokardiografi
  • EC
Procedur: Biopecimen
Tumörvävnad samlas in och granskas centralt av en studiepatolog
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Experimentell: Grupp I, ARM 1 (VAC1200/VA -regim)
Patienterna får vincristin IV på dag 1, 8 och 15 av cyklerna 1-3 och 5-7, daktinomycin IV över 1-5 eller 10-15 minuter på dag 1 i varje cykel och cyklofosfamid IV under 30-60 minuter på dag 1 av cyklerna 1-4. Cykler upprepas var 21: e dag för 8 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Tumörvävnad samlas in och granskas centralt av en studiepatolog. Patienter genomgår också insamling av blodprov, CT och ultraljud under hela studien.
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå insamling av blodprover
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Procedur: Datortomografi
Genomgå CT
Andra namn:
  • CT
  • KATT
  • Datortomografi
  • Beräknad axiell tomografi
  • Datoriserad axialtomografi
  • tomografi
  • Datoriserad axiell tomografi (förfarande)
  • Datortomografi (CT) skanning
Läkemedel: Cyklofosfamid
Givet IV
Andra namn:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYKLO-cell
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Cyklofosfamidmonohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklofosfanum
  • Cyclostin
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Läkemedel: Vincristine
Givet IV
Andra namn:
  • Videobandspelare
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andra namn:
  • Cosmegen
  • Aktinomycin A IV
  • Aktinomycin C1
  • Aktinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedur: Ultraljudsundersökning
Genomgå ultraljud
Andra namn:
  • Ultraljud
  • 2-dimensionell ultraljudsavbildning i gråskala
  • 2-dimensionell ultraljudsavbildning
  • 2D-US
  • Ultraljudstest
  • Ultraljud, medicinsk
  • USA
Procedur: Biopecimen
Tumörvävnad samlas in och granskas centralt av en studiepatolog
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Aktiv komparator: Grupp I, arm 2 (observation)
Patienter genomgår observation vid studien. Detta inkluderar insamling och granskning av tumörvävnad av en studiepatolog och blodprovsamling, bröst CT och ultraljud under hela studien.
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå insamling av blodprover
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Procedur: Datortomografi
Genomgå CT
Andra namn:
  • CT
  • KATT
  • Datortomografi
  • Beräknad axiell tomografi
  • Datoriserad axialtomografi
  • tomografi
  • Datoriserad axiell tomografi (förfarande)
  • Datortomografi (CT) skanning
Övrig: Patientobservation
Genomgå observation
Andra namn:
  • Observation
  • Aktiv övervakning
  • uppskjuten terapi
  • förväntansfull ledning
  • Vakande väntan
Procedur: Ultraljudsundersökning
Genomgå ultraljud
Andra namn:
  • Ultraljud
  • 2-dimensionell ultraljudsavbildning i gråskala
  • 2-dimensionell ultraljudsavbildning
  • 2D-US
  • Ultraljudstest
  • Ultraljud, medicinsk
  • USA
Procedur: Biopecimen
Tumörvävnad samlas in och granskas centralt av en studiepatolog
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Objektivt svar
Tidsram: Upp till 2 cykler (cykler = 21 dagar) av fönsterterapi med vincristin, topotecan och cyklofosfamid
Svarsfrekvenser i slutet av cykel 2 kommer att beräknas som procenten av utvärderbara patienter som är svarare, och konfidensintervall kommer att konstrueras med Wilson Score -intervallmetoden. Alla berättigade typ II/III -patienter som inte genomgår fullständig resektion har mätbar sjukdom vid baslinjen (per central granskning) och startprotokollterapi kommer att inkluderas i den primära analysen.
Upp till 2 cykler (cykler = 21 dagar) av fönsterterapi med vincristin, topotecan och cyklofosfamid

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS) hos barn med typ II och III Pleuropulmonal Blastoma (PPB)
Tidsram: Från anmälningsdatum till den tidigaste förekomsten av återfall, sjukdomsprogression eller död på grund av någon orsak, bedömd upp till 3 år
3-åriga PFS, tillsammans med konfidensintervallen, kommer att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden. Dessa resultat kommer att presenteras för patienter av typ II och III kombinerade oavsett tidpunkt för operation.
Från anmälningsdatum till den tidigaste förekomsten av återfall, sjukdomsprogression eller död på grund av någon orsak, bedömd upp till 3 år
Övergripande överlevnad (OS) hos barn med typ II och III PPB
Tidsram: Från datum för registrering till dödsdatum på grund av någon anledning, bedömd upp till 3 år
3-åriga OS, tillsammans med konfidensintervallen, kommer att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden. Dessa resultat kommer att presenteras för patienter av typ II och III kombinerade oavsett tidpunkt för operation.
Från datum för registrering till dödsdatum på grund av någon anledning, bedömd upp till 3 år
PFS hos barn med typ I PPB
Tidsram: Från anmälningsdatum till den tidigaste förekomsten av återfall, sjukdomsprogression eller död på grund av någon orsak, bedömd upp till 3 år
3-åriga PFS, tillsammans med konfidensintervallen, kommer att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Från anmälningsdatum till den tidigaste förekomsten av återfall, sjukdomsprogression eller död på grund av någon orsak, bedömd upp till 3 år
Os hos barn med typ I PPB
Tidsram: Från datum för registrering till dödsdatum på grund av någon anledning, bedömd upp till 3 år
3-åriga OS, tillsammans med konfidensintervallen, kommer att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden.
Från datum för registrering till dödsdatum på grund av någon anledning, bedömd upp till 3 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PFS
Tidsram: Upp till 5 år
Kommer att använda Kaplan-Meier överlevnadskurvor och log-rank tester för att analysera PFS baserat på DICER1 könslinjestatus, hotspot-mutationer och p53-status. Dessutom kommer Cox proportional hazards regression att användas för att utvärdera inverkan av dessa genetiska faktorer på PFS som kontrollerar för störande variabler vid behov.
Upp till 5 år
Primärt resultat behandlingseffekter efter kön
Tidsram: Upp till 5 år
Uppskattningar av den primära behandlingseffekten och motsvarande 95 % konfidensintervall (CI) per kön kommer att tillhandahållas.
Upp till 5 år
Primärt resultat behandlingseffekter efter ras
Tidsram: Upp till 5 år
Uppskattningar av den primära behandlingseffekten och motsvarande 95 % CI efter ras kommer att tillhandahållas.
Upp till 5 år
Primärt resultat behandlingseffekter efter etnicitet
Tidsram: Upp till 5 år
Uppskattningar av den primära behandlingseffekten och motsvarande 95 % KI efter etnicitet kommer att tillhandahållas.
Upp till 5 år
Resektionshastigheter för typ I PPB
Tidsram: Före protokollterapi
Kommer att rapporteras baserat på centrala radiologiska granskningar.
Före protokollterapi
Resektionshastigheter för typ II och III PPB
Tidsram: Före protokollterapi
Kommer att rapporteras baserat på centrala radiologiska granskningar.
Före protokollterapi
Resektionshastigheter för typ II och III PPB
Tidsram: Före cykel 5 (cykler = 21 dagar)
Kommer att rapporteras baserat på centrala radiologiska granskningar.
Före cykel 5 (cykler = 21 dagar)
Förekomst av kirurgi-relaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 5 år
Procentandel av patienter med kirurgi -relaterad biverkning. Resultaten kommer att sammanfattas separat för de som genomgår primär resektion jämfört med de som genomgår biopsi följt av neoadjuvant kemoterapi.
Upp till 5 år
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Upp till 36 veckor
Procentandel av patienter med grad 3 eller högre toxicitet vid protokollterapi.
Upp till 36 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Utredare

  • Huvudutredare: Kris Ann P Schultz, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARAR2331 (Annan identifierare: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2024-08232 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera