Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Afprøvning af en standardiseret tilgang til kirurgi og kemoterapi for type I pleuropulmonal blastom eller tilføjelse af et anti-cancer lægemiddel, topotecan, til den sædvanlige behandling for type II og III pleuropulmonal blastom

1. maj 2026 opdateret af: Children's Oncology Group

Prospektiv behandling af type I, II og III Pleuropulmonal Blastom (PPB)

Dette fase III-forsøg tester, hvor godt kirurgi plus kemoterapi sammenlignet med kirurgi alene virker ved behandling af patienter med type I pleuropulmonal blastom (PPB), og tester, hvor godt kirurgi plus standard kemoterapi med tilføjelse af topotecan virker sammenlignet med kirurgi plus standard kemoterapi alene ved behandling af patienter med type II og III PPB.

Historisk set blev de fleste børn med type I PPB opereret, og ca. 40 % af børn med type I PPB modtog kemoterapi efter deres operation, normalt i 22-42 uger. Der har ikke været en ensartet standard for, hvilke børn med type I PPB der får kemoterapi efter operation. For patienter, hvis tumor er blevet fjernet fuldstændigt med kirurgi, kan observation uden kemoterapi fungere såvel som at give kemoterapi efter operationen for at forhindre tilbagevenden af ​​PPB-tumoren.

Standard kemoterapi til patienter med type II eller III PPB i USA er fire cyklusser af IVADo (ifosfamid, vincristin, dactinomycin og doxorubicin) efterfulgt af 8 cyklusser af IVA (ifosfamid, vincristin og dactinomycin). Ifosfamid er i en klasse af medicin kaldet alkyleringsmidler. Det virker ved at bremse eller stoppe væksten af ​​tumorceller i kroppen. Vincristin er i en klasse af medicin kaldet vinca alkaloider. Det virker ved at stoppe tumorceller i at vokse og dele sig og kan dræbe dem. Dactinomycin er en type antibiotika, der kun bruges i cancerkemoterapi (antineoplastisk antibiotikum). Det virker ved at beskadige cellens deoxyribonukleinsyre (DNA) og kan dræbe tumorceller. Doxorubicin er i en klasse af medicin kaldet antracykliner. Doxorubicin beskadiger cellens DNA og kan dræbe tumorceller. Det blokerer også et bestemt enzym, der er nødvendigt for celledeling og DNA-reparation. Topotecan er i en klasse af medicin kaldet topoisomerase I-hæmmere. Det virker ved at forstyrre tumorcelle-DNA, som dræber dem. At give topotecan ud over standard IVADo- og IVA-kemoterapiregimer kan mindske kræften lige så godt som eller bedre end standardterapien eller kan mindske chancen for, at tumoren spredes, samtidig med at det forårsager færre bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme den overordnede responsrate (komplet respons [CR] + delvis respons [PR]) på 2 cyklusser af vinduesbehandling med vincristin, topotecan og cyclophosphamid hos børn med type II og III pleuropulmonal blastom (PPB) ved brug af responsevalueringskriterier i Kriterier for solide tumorer (RECIST).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere 3-års progressionsfri overlevelse (PFS) og samlet overlevelse (OS) hos børn med type II og III PPB.

II. At estimere 3-årig PFS og OS hos børn med Type I PPB behandlet med kirurgi eller kirurgi og kemoterapi ved hjælp af standardiserede retningslinjer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At vurdere primær resektionsrate hos børn med type I, II og III PPB ved hjælp af central radiologisk gennemgang og standardiserede kirurgiske retningslinjer.

II. At vurdere kirurgiske komplikationer blandt dem, der gennemgår primær resektion versus (vs.) biopsi efterfulgt af neoadjuverende kemoterapi for type II og III PPB.

III. At etablere en ny kohorte af prospektivt behandlede børn med nyligt diagnosticeret PPB, som vil tjene som en sammenligningsgruppe for fremtidige forsøg med nye lægemidler.

IV. At evaluere toksicitet hos børn behandlet for PPB inklusive sen kardiopulmonal toksicitet.

V. At evaluere den molekylære genetik/epigenetik af PPB og korrelere med resultater.

VI. At indsamle tumorvæv og serielle blodprøver til tumorprofilering, flydende biopsier og fremtidige korrelative biologistudier.

OVERSIGT: Patienter tildeles 1 af 2 grupper.

GRUPPE I (TYPE I/Ir PPB): Patienter gennemgår kirurgi ved undersøgelse. Patienter < 5 år, hvis tumor ikke kunne fjernes fuldstændigt ved operation, tildeles arm 1. Alle andre patienter tildeles arm 2.

ARM 1 (VAC1200/VA REGIMEN): Patienterne får vincristin intravenøst ​​(IV) på dag 1, 8 og 15 i cyklus 1-3 og 5-7, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 af hver cyklus og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag 1 i cyklus 1-4. Cykler gentages hver 21. dag i 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også blodprøvetagning, computertomografi (CT) og ultralyd under hele undersøgelsen.

ARM 2: Patienter gennemgår observation ved undersøgelse.

GRUPPE II: (TYPE II/III PPB):

CYKLUS 1-2 (VTC400 REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 15-30 minutter på dag 1 -5 af hver cyklus. Cykler gentages hver 21. dag i 2 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også multi-gated acquisition (MUGA) eller ekkokardiografi (ECHO), positronemissionstomografi (PET) eller knoglescanning, CT, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og blodprøvetagning under hele undersøgelsen.

Patienter med fuldstændig respons, delvis respons eller stabil sygdom efter cyklus 2 tildeles arm 3. Patienter med sygdomsprogression efter cyklus 2 tildeles arm 4. Patienter gennemgår også operation og strålebehandling som klinisk indiceret.

ARM 3:

CYKLUS 3-6 (IVADo REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus, ifosfamid IV over 3 timer på dag 1-2 af hver cyklus, dexrazoxan IV over 5-15 minutter på dag 1-2 i hver cyklus og doxorubicin IV over 3-15 minutter på dag 1-2 i hver cyklus. Cykler gentages hver 21. dag i 4 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 7, 9, 11 (VTC250 REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 15-30 minutter på dag 1-5 i hver cyklus. Behandlingen fortsætter i 21 dage hver ulige cyklus i 3 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 8, 10, 12 (VAC1200 REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter om dagen 1 af hver cyklus. Behandlingen fortsætter i 21 dage hver lige cyklus i 3 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

ARM 4:

CYKLUS 3-6 (IVADo REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus, ifosfamid IV over 3 timer på dag 1-2 af hver cyklus, dexrazoxan IV over 5-15 minutter på dag 1-2 i hver cyklus og doxorubicin IV over 3-15 minutter på dag 1-2 i hver cyklus. Cykler gentages hver 21. dag i 4 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 7-12 (IVA REGIMEN): Patienterne får vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og ifosfamid IV over 3 timer på dag 1 i hver cyklus . Cykler gentages hver 21. dag i 6 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne hver 3. måned i 24 måneder, derefter hver 6. måned indtil 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

110

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Ledende efterforsker:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Erker
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
        • Ledende efterforsker:
          • David Malkin
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Rekruttering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ledende efterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth D. Alva
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Ledende efterforsker:
          • Alok K. Kothari
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Ledende efterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Rachana Shah
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Ledende efterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Arun A. Rangaswami
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Arun A. Rangaswami
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ledende efterforsker:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Florence Choo
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Ledende efterforsker:
          • Maggie E. Fader
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah G. Mitchell
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lorraine E. Canham
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Ledende efterforsker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Ledende efterforsker:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Lemberg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Ledende efterforsker:
          • Junne Kamihara
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Ledende efterforsker:
          • Rama Jasty
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Ledende efterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Schoettler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Betty L. Herrington
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Frederick S. Huang
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Scott Moerdler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Ledende efterforsker:
          • Carolyn F. Levy
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas B. Alexander
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brian K. Turpin
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Ledende efterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Ledende efterforsker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Frank M. Balis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brittani K. Seynnaeve
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alberto S. Pappo
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel J. Benedetti
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Ledende efterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Avanthi T. Shah
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79410
        • Rekruttering
        • Covenant Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54301
        • Rekruttering
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Ledende efterforsker:
          • Catherine A. Long
        • Kontakt:
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 21 år eller yngre

  • Nydiagnosticeret PPB. Bemærk, at patienter med kendt germline DICER1-variant eller mosaicisme med en stor, solid, ikke-operabel thoraxmasse med billeddannelsesegenskaber, der er karakteristiske for Type II eller III PPB, er kvalificerede uden histologisk bekræftelse af diagnosen, hvis en biopsi af massen ikke anses for sikker eller mulig.

    • Individer er berettigede baseret på institutionel diagnose af type I, Ir, II eller III PPB diagnosticeret inden for 60 dage før tilmelding. Børn med type II eller III PPB i risiko for klinisk dekompensation kan modtage protokolbehandling, mens de afventer en hurtig central patologigennemgang. Børn med type I eller Ir PPB vil blive tildelt kemoterapi vs. observation baseret på billeddiagnostik og central patologigennemgang. Type I- og Ir-patienter bør ikke påbegynde kemoterapi før returnering af centrale patologiske resultater

  • For patienter med type II eller III PPB (inden for 7 dage før indskrivning): Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • Alder: 1 måned til < 6 måneder - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,4 (mand), 0,4 (kvinde)
    • Alder: 6 måneder til < 1 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,5 (mand), 0,5 (kvinde)
    • Alder: 1 til < 2 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,6 (mand), 0,6 (kvinde)
    • Alder: 2 til < 6 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,8 (mand), 0,8 (kvinde)
    • Alder: 6 til < 10 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1 (mand), 1 (kvinde)
    • Alder: 10 til < 13 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (mand), 1,2 (kvinde)
    • Alder: 13 til < 16 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (mand), 1,4 (kvinde)
    • Alder: ≥ 16 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,7 (mand), 1,4 (kvinde) ELLER - En 24 timers urin-kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 ELLER - En glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m^2. GFR skal udføres ved hjælp af direkte måling med en nuklear blodprøvetagningsmetode ELLER direkte clearancemetode for små molekyler (iothalamat eller andet molekyle pr. institutionel standard)
    • Bemærk: Estimeret GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke acceptable til at bestemme berettigelse
  • For patienter med type II eller III PPB (inden for 7 dage før indskrivning): Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder

  • For patienter med type II eller III PPB (inden for 7 dage før indskrivning): Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L

    • Bemærk: Til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT (ALT) blevet sat til værdien 45 U/L
  • Afkortningsfraktion på ≥ 27 % ved ekkokardiogram eller ejektionsfraktion på ≥ 50 % ved radionuklidangiogram (inden for 21 dage før start af protokolbehandling)
  • HIV-inficerede patienter i effektiv antiretroviral behandling med upåviselig viral belastning inden for 6 måneder er kvalificerede, så længe de IKKE får antiretrovirale midler, der er stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af tidligere PPB-styret kemoterapi er et udelukkelseskriterium. Forudgående behandling for en anden malignitet er ikke et udelukkelseskriterium
  • Kvindelige patienter, der er gravide på grund af føtale toksiciteter og teratogene virkninger, er blevet noteret for flere af undersøgelseslægemidlerne. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn
  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke
  • Alle institutionelle krav, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe II, Arm 3 (VTC400, IVado, VTC250, VAC1200 regimer)
Se detaljeret beskrivelse for gruppe II, arm 3.
Medicin: Ifosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-celle
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoxan
  • Isophosphamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Medicin: Vincristine
Givet IV
Andre navne:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Medicin: Doxorubicin
Givet IV
Andre navne:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Procedure: Positron emissionstomografi
Gennemgå PET
Andre navne:
  • Medicinsk billeddannelse, Positron Emission Tomografi
  • KÆLEDYR
  • PET-scanning
  • Positron Emission Tomografi Scan
  • Positron-emissionstomografi
  • PT
  • Positron emissionstomografi (procedure)
Procedure: Multigated Acquisition Scan
Gennemgå MUGA
Andre navne:
  • Blood Pool Scan
  • Ligevægtsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-scanning
  • Synkroniseret Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Medicin: Topotecan
Givet IV
Andre navne:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lactone
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andre navne:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedure: Knoglescanning
Gennemgå knoglescanning
Andre navne:
  • Knoglescintigrafi
Medicin: Dexrazoxan
Givet IV
Andre navne:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxan (+)-form
  • Opløselig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-Piperazinedion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-methyl-1,2-ethandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedure: Ekkokardiografitest
Gennemgå Echo
Andre navne:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Procedure: Biospecimen -samling
Tumorvæv opsamles og gennemgås centralt af en studiepatolog
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Eksperimentel: Gruppe II, arm 4 (VTC400, IVado, IVA regimer)
Se detaljeret beskrivelse for gruppe II, arm 4.
Medicin: Ifosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-celle
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoxan
  • Isophosphamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Medicin: Vincristine
Givet IV
Andre navne:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Medicin: Doxorubicin
Givet IV
Andre navne:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Procedure: Positron emissionstomografi
Gennemgå PET
Andre navne:
  • Medicinsk billeddannelse, Positron Emission Tomografi
  • KÆLEDYR
  • PET-scanning
  • Positron Emission Tomografi Scan
  • Positron-emissionstomografi
  • PT
  • Positron emissionstomografi (procedure)
Procedure: Multigated Acquisition Scan
Gennemgå MUGA
Andre navne:
  • Blood Pool Scan
  • Ligevægtsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-scanning
  • Synkroniseret Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Medicin: Topotecan
Givet IV
Andre navne:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lactone
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andre navne:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedure: Knoglescanning
Gennemgå knoglescanning
Andre navne:
  • Knoglescintigrafi
Medicin: Dexrazoxan
Givet IV
Andre navne:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoxan (+)-form
  • Opløselig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-Piperazinedion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-methyl-1,2-ethandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Procedure: Ekkokardiografitest
Gennemgå Echo
Andre navne:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Procedure: Biospecimen -samling
Tumorvæv opsamles og gennemgås centralt af en studiepatolog
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Eksperimentel: Gruppe I, ARM 1 (VAC1200/VA Regime)
Patienter modtager vincristin IV på dag 1, 8 og 15 i cykler 1-3 og 5-7, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 af hver cyklus, og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag 1 af cykler 1-4. Cyklusser gentages hver 21. dag i 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Tumorvæv opsamles og gennemgås centralt af en studiepatolog. Patienter gennemgår også blodprøveopsamling, CT og ultralyd gennem hele undersøgelsen.
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Medicin: Vincristine
Givet IV
Andre navne:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andre navne:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedure: Ultralydsbilleddannelse
Gennemgå ultralyd
Andre navne:
  • Ultralyd
  • 2-dimensionel gråtone-ultralydsbilleddannelse
  • 2-dimensionel ultralydsbilleddannelse
  • 2D-US
  • Ultralydstest
  • Ultralyd, medicinsk
  • OS
Procedure: Biospecimen -samling
Tumorvæv opsamles og gennemgås centralt af en studiepatolog
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Aktiv komparator: Gruppe I, arm 2 (observation)
Patienter gennemgår observation ved undersøgelse. Dette inkluderer tumorvævsindsamling og gennemgang af en studiepatolog og blodprøveopsamling, bryst -CT og ultralyd i hele undersøgelsen.
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
Andet: Patientobservation
Gennemgå observation
Andre navne:
  • Observation
  • Aktiv overvågning
  • udskudt terapi
  • forventningsfuld ledelse
  • Vagtende venter
Procedure: Ultralydsbilleddannelse
Gennemgå ultralyd
Andre navne:
  • Ultralyd
  • 2-dimensionel gråtone-ultralydsbilleddannelse
  • 2-dimensionel ultralydsbilleddannelse
  • 2D-US
  • Ultralydstest
  • Ultralyd, medicinsk
  • OS
Procedure: Biospecimen -samling
Tumorvæv opsamles og gennemgås centralt af en studiepatolog
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv respons
Tidsramme: Op til 2 cyklusser (cyklusser = 21 dage) af vinduesapi med vincristine, topotecan og cyclophosphamid
Svarprocenten i slutningen af ​​cyklus 2 beregnes som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der er respondenter, og konfidensintervaller vil blive konstrueret ved hjælp af Wilson Score Interval -metoden. Eventuelle støtteberettigede type II/III -patienter, der ikke gennemgår fuldstændig resektion, har målbar sygdom ved baseline (pr. Central gennemgang) og startprotokolbehandling vil blive inkluderet i den primære analyse.
Op til 2 cyklusser (cyklusser = 21 dage) af vinduesapi med vincristine, topotecan og cyclophosphamid

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression-fri overlevelse (PFS) hos børn med typer II og III pleuropulmonal blastoma (PPB)
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding til den tidligste forekomst af tilbagefald, sygdomsprogression eller død på grund af enhver årsag vurderet op til 3 år
3-årige PFS sammen med konfidensintervaller vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Disse resultater vil blive præsenteret for type II- og III -patienter kombineret uanset tidspunktet for kirurgi.
Fra datoen for tilmelding til den tidligste forekomst af tilbagefald, sygdomsprogression eller død på grund af enhver årsag vurderet op til 3 år
Samlet overlevelse (OS) hos børn med typer II og III PPB
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding til dødsdato på grund af nogen grund, vurderet op til 3 år
3-årige OS vil sammen med konfidensintervaller blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Disse resultater vil blive præsenteret for type II- og III -patienter kombineret uanset tidspunktet for kirurgi.
Fra datoen for tilmelding til dødsdato på grund af nogen grund, vurderet op til 3 år
PFS hos børn med typer I PPB
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding til den tidligste forekomst af tilbagefald, sygdomsprogression eller død på grund af enhver årsag vurderet op til 3 år
3-årige PFS sammen med konfidensintervaller vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
Fra datoen for tilmelding til den tidligste forekomst af tilbagefald, sygdomsprogression eller død på grund af enhver årsag vurderet op til 3 år
OS hos børn med typer I PPB
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding til dødsdato på grund af nogen grund, vurderet op til 3 år
3-årige OS vil sammen med konfidensintervaller blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
Fra datoen for tilmelding til dødsdato på grund af nogen grund, vurderet op til 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PFS
Tidsramme: Op til 5 år
Vil bruge Kaplan-Meier overlevelseskurver og log-rank tests til at analysere PFS baseret på DICER1-kimlinjestatus, hotspot-mutationer og p53-status. Derudover vil Cox proportional hazards regression blive brugt til at evaluere indflydelsen af ​​disse genetiske faktorer på PFS, der kontrollerer for forvirrende variabler efter behov.
Op til 5 år
Primært resultat behandlingseffekter efter køn
Tidsramme: Op til 5 år
Estimater af den primære behandlingseffekt og de tilsvarende 95 % konfidensintervaller (CI'er) efter køn vil blive givet.
Op til 5 år
Primære udfaldsbehandlingseffekter efter race
Tidsramme: Op til 5 år
Estimater af den primære behandlingseffekt og de tilsvarende 95 % CI'er efter race vil blive givet.
Op til 5 år
Primært resultat behandlingseffekter efter etnicitet
Tidsramme: Op til 5 år
Estimater af den primære behandlingseffekt og de tilsvarende 95 % CI'er efter etnicitet vil blive givet.
Op til 5 år
Resektionshastigheder for type I PPB
Tidsramme: Før protokolbehandling
Rapporteres baseret på centrale radiologiske anmeldelser.
Før protokolbehandling
Resektionshastigheder for type II og III PPB
Tidsramme: Før protokolbehandling
Rapporteres baseret på centrale radiologiske anmeldelser.
Før protokolbehandling
Resektionshastigheder for type II og III PPB
Tidsramme: Før cyklus 5 (cyklusser = 21 dage)
Rapporteres baseret på centrale radiologiske anmeldelser.
Før cyklus 5 (cyklusser = 21 dage)
Forekomst af kirurgirelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 år
Procentdel af patienter med kirurgisk relateret bivirkning. Resultaterne opsummeres separat for dem, der gennemgår primær resektion versus dem, der gennemgår biopsi efterfulgt af neoadjuvant kemoterapi.
Op til 5 år
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til 36 uger
Procentdel af patienter med grad 3 eller højere toksicitet på protokolbehandling.
Op til 36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kris Ann P Schultz, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARAR2331 (Anden identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2024-08232 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ifosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner