Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teste en standardisert tilnærming til kirurgi og kjemoterapi for type I pleuropulmonal blastom eller tillegg av et kreftmedisin, topotecan, til den vanlige behandlingen for type II og III pleuropulmonal blastom

1. mai 2026 oppdatert av: Children's Oncology Group

Prospektiv behandling av type I, II og III Pleuropulmonal Blastom (PPB)

Denne fase III-studien tester hvor godt kirurgi pluss kjemoterapi sammenlignet med kirurgi alene virker ved behandling av pasienter med type I pleuropulmonal blastom (PPB), og tester hvor godt kirurgi pluss standard kjemoterapi med tillegg av topotekan virker sammenlignet med kirurgi pluss standard kjemoterapi alene ved behandling pasienter med type II og III PPB.

Historisk sett hadde de fleste barn med type I PPB kirurgi, og omtrent 40 % av barna med type I PPB fikk kjemoterapi etter operasjonen, vanligvis i 22-42 uker. Det har ikke vært en konsistent standard for hvilke barn med type I PPB som får kjemoterapi etter operasjon. For pasienter hvis svulst har blitt fjernet fullstendig med kirurgi, kan observasjon uten kjemoterapi fungere like bra som å gi kjemoterapi etter kirurgi for å forhindre tilbakevending av PPB-svulsten.

Standard kjemoterapi for pasienter med type II eller III PPB i USA er fire sykluser av IVADo (ifosfamid, vincristin, daktinomycin og doksorubicin) etterfulgt av 8 sykluser med IVA (ifosfamid, vinkristin og daktinomycin). Ifosfamid er i en klasse med medisiner som kalles alkyleringsmidler. Det virker ved å bremse eller stoppe veksten av tumorceller i kroppen. Vincristine er i en klasse med medisiner som kalles vinca-alkaloider. Det virker ved å stoppe tumorceller fra å vokse og dele seg og kan drepe dem. Dactinomycin er en type antibiotika som kun brukes i kreftkjemoterapi (antineoplastisk antibiotika). Det virker ved å skade cellens deoksyribonukleinsyre (DNA) og kan drepe tumorceller. Doxorubicin er i en klasse med medisiner som kalles antracykliner. Doxorubicin skader cellens DNA og kan drepe tumorceller. Det blokkerer også et bestemt enzym som er nødvendig for celledeling og DNA-reparasjon. Topotecan er i en klasse med medisiner som kalles topoisomerase I-hemmere. Det virker ved å forstyrre tumorcelle-DNA som dreper dem. Å gi topotekan i tillegg til standard IVADo- og IVA-kjemoterapiregimer kan krympe kreften like godt som eller bedre enn standardbehandlingen, eller kan redusere sjansen for at svulsten sprer seg samtidig som det forårsaker færre bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. For å bestemme den totale responsraten (fullstendig respons [CR] + delvis respons [PR]) på 2 sykluser med vindusbehandling med vinkristin, topotekan og cyklofosfamid hos barn med type II og III pleuropulmonal blastom (PPB) ved å bruke responsevalueringskriterier i Kriterier for solide svulster (RECIST).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å estimere 3-års progresjonsfri overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS) hos barn med type II og III PPB.

II. Å estimere 3-års PFS og OS hos barn med Type I PPB behandlet med kirurgi eller kirurgi og kjemoterapi ved bruk av standardiserte retningslinjer.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å vurdere primær reseksjonsfrekvens hos barn med type I, II og III PPB ved hjelp av sentral radiologigjennomgang og standardiserte kirurgiske retningslinjer.

II. For å vurdere kirurgiske komplikasjoner blant de som gjennomgår primær reseksjon versus (vs.) biopsi etterfulgt av neoadjuvant kjemoterapi for type II og III PPB.

III. Å etablere en ny kohort av prospektivt behandlede barn med nylig diagnostisert PPB som vil tjene som en sammenligningsgruppe for fremtidige nye agentforsøk.

IV. For å evaluere toksisitet hos barn behandlet for PPB inkludert sen kardiopulmonal toksisitet.

V. Å evaluere den molekylære genetikken/epigenetikken til PPB og korrelere med utfall.

VI. For å samle tumorvev og serielle blodprøver for tumorprofilering, flytende biopsier og fremtidige korrelative biologistudier.

OVERSIKT: Pasienter tildeles 1 av 2 grupper.

GRUPPE I (TYPE I/Ir PPB): Pasienter gjennomgår kirurgi under studien. Pasienter < 5 år gamle hvis svulst ikke var i stand til å bli fullstendig fjernet ved kirurgi, tilordnes arm 1. Alle andre pasienter er tildelt arm 2.

ARM 1 (VAC1200/VA REGIMEN): Pasienter får vincristin intravenøst ​​(IV) på dag 1, 8 og 15 i syklusene 1-3 og 5-7, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 av hver syklus, og cyklofosfamid IV over 30-60 minutter på dag 1 av syklus 1-4. Sykluser gjentas hver 21. dag i 8 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også blodprøvetaking, computertomografi (CT) og ultralyd gjennom hele studien.

ARM 2: Pasienter gjennomgår observasjon på studien.

GRUPPE II: (TYPE II/III PPB):

SYKLER 1-2 (VTC400 REGIMEN): Pasienter får vinkristin IV på dag 1, 8 og 15 i hver syklus, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5 i hver syklus, og cyklofosfamid IV over 15-30 minutter på dag 1 -5 av hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i 2 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også multi-gated acquisition (MUGA) eller ekkokardiografi (ECHO), positronemisjonstomografi (PET) eller beinskanning, CT, magnetisk resonanstomografi (MRI) og blodprøvetaking gjennom hele studien.

Pasienter med fullstendig respons, delvis respons eller stabil sykdom etter syklus 2 tilordnes arm 3. Pasienter med sykdomsprogresjon etter syklus 2 tilordnes arm 4. Pasienter gjennomgår også kirurgi og strålebehandling som klinisk indisert.

ARM 3:

SYKLER 3-6 (IVADo REGIMEN): Pasienter får vincristin IV på dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver syklus, ifosfamid IV over 3 timer på dag 1-2 i hver syklus. syklus, dexrazoxane IV over 5-15 minutter på dag 1-2 i hver syklus, og doksorubicin IV over 3-15 minutter på dag 1-2 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i 4 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLER 7, 9, 11 (VTC250 REGIMEN): Pasienter får vinkristin IV på dag 1, 8 og 15 i hver syklus, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5 i hver syklus, og cyklofosfamid IV over 15-30 minutter på dag 1-5 i hver syklus. Behandlingen fortsetter i 21 dager hver odde syklus i 3 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLER 8, 10, 12 (VAC1200 REGIMEN): Pasienter får vinkristin IV på dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver syklus, og cyklofosfamid IV over 30-60 minutter på dagen 1 av hver syklus. Behandlingen fortsetter i 21 dager hver jevn syklus i 3 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

ARM 4:

SYKLER 3-6 (IVADo REGIMEN): Pasienter får vincristin IV på dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver syklus, ifosfamid IV over 3 timer på dag 1-2 i hver syklus. syklus, dexrazoxane IV over 5-15 minutter på dag 1-2 i hver syklus, og doksorubicin IV over 3-15 minutter på dag 1-2 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 21. dag i 4 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

SYKLER 7-12 (IVA REGIMEN): Pasienter får vinkristin IV på dag 1 i hver syklus, daktinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver syklus, og ifosfamid IV over 3 timer på dag 1 i hver syklus. . Sykluser gjentas hver 21. dag i 6 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene hver 3. måned i 24 måneder, deretter hver 6. måned til 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

110

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Hovedetterforsker:
          • Bruno Michon
        • Ta kontakt med:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Erker
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
        • Hovedetterforsker:
          • David Malkin
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Rekruttering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hovedetterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Ta kontakt med:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth D. Alva
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Hovedetterforsker:
          • Alok K. Kothari
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hovedetterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Hovedetterforsker:
          • Rachana Shah
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Hovedetterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Arun A. Rangaswami
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Arun A. Rangaswami
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Hovedetterforsker:
          • Navin R. Pinto
        • Ta kontakt med:
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Florence Choo
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Hovedetterforsker:
          • Maggie E. Fader
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah G. Mitchell
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth A. Sokol
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lorraine E. Canham
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hovedetterforsker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hovedetterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Hovedetterforsker:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Lemberg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hovedetterforsker:
          • Junne Kamihara
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hovedetterforsker:
          • Rama Jasty
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hovedetterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Ta kontakt med:
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Schoettler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Betty L. Herrington
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Keith J. August
        • Ta kontakt med:
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frederick S. Huang
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Scott Moerdler
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Hovedetterforsker:
          • Carolyn F. Levy
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas B. Alexander
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brian K. Turpin
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Hovedetterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Hovedetterforsker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health and Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frank M. Balis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brittani K. Seynnaeve
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Aniket Saha
        • Ta kontakt med:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto S. Pappo
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel J. Benedetti
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Hovedetterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Avanthi T. Shah
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79410
        • Rekruttering
        • Covenant Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Kishor M. Bhende
        • Ta kontakt med:
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54301
        • Rekruttering
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Hovedetterforsker:
          • Catherine A. Long
        • Ta kontakt med:
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 21 år eller yngre

  • Nylig diagnostisert PPB. Merk at pasienter med kjent kimlinje DICER1-variant eller mosaikk med en stor, solid ikke-opererbar thoraxmasse med avbildningstrekk som er karakteristiske for Type II eller III PPB er kvalifisert uten histologisk bekreftelse av diagnosen hvis en biopsi av massen ikke anses som trygg eller mulig.

    • Individer er kvalifisert basert på institusjonell diagnose av type I, Ir, II eller III PPB diagnostisert innen 60 dager før innmelding. Barn med type II eller III PPB med risiko for klinisk dekompensasjon kan få protokollbehandling mens de venter på rask sentral patologigjennomgang. Barn med type I eller Ir PPB vil bli tildelt kjemoterapi kontra observasjon basert på bildediagnostikk og sentral patologigjennomgang. Type I- og Ir-pasienter bør ikke starte kjemoterapi før de har returnert sentrale patologiresultater

  • For pasienter med type II eller III PPB (innen 7 dager før registrering): Et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

    • Alder: 1 måned til < 6 måneder - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,4 (mann), 0,4 (kvinnelig)
    • Alder: 6 måneder til < 1 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,5 (mann), 0,5 (kvinnelig)
    • Alder: 1 til < 2 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,6 (mann), 0,6 (kvinnelig)
    • Alder: 2 til < 6 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 0,8 (mann), 0,8 (kvinnelig)
    • Alder: 6 til < 10 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1 (mann), 1 (kvinne)
    • Alder: 10 til < 13 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (mann), 1,2 (kvinnelig)
    • Alder: 13 til < 16 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (mann), 1,4 (kvinnelig)
    • Alder: ≥ 16 år - Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,7 (mann), 1,4 (kvinnelig) ELLER - En 24-timers urinkreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 ELLER - En glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m^2. GFR må utføres ved bruk av direkte måling med en kjernefysisk blodprøvetakingsmetode ELLER direkte clearance-metode for små molekyler (iothalamat eller annet molekyl per institusjonell standard)
    • Merk: Estimert GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke akseptable for å avgjøre kvalifisering
  • For pasienter med type II eller III PPB (innen 7 dager før registrering): Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder

  • For pasienter med type II eller III PPB (innen 7 dager før registrering): Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L

    • Merk: For formålet med denne studien er ULN for SGPT (ALT) satt til verdien 45 U/L
  • Forkortingsfraksjon på ≥ 27 % ved ekkokardiogram, eller ejeksjonsfraksjon på ≥ 50 % ved radionuklidangiogram (innen 21 dager før start av protokollbehandling)
  • HIV-infiserte pasienter på effektiv antiretroviral behandling med uoppdagbar virusmengde innen 6 måneder er kvalifisert så lenge de IKKE får antiretrovirale midler som er sterke hemmere eller indusere av CYP3A4

Ekskluderingskriterier:

  • Administrering av tidligere PPB-rettet kjemoterapi er et eksklusjonskriterium. Tidligere behandling for annen malignitet er ikke et eksklusjonskriterium
  • Kvinnelige pasienter som er gravide siden føtal toksisitet og teratogene effekter har blitt notert for flere av studiemedikamentene. En graviditetstest er nødvendig for kvinnelige pasienter i fertil alder
  • Ammende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn
  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode så lenge studiedeltakelsen varer
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav for studier på mennesker må oppfylles

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe II, arm 3 (VTC400, IVado, VTC250, VAC1200 regimer)
Se detaljert beskrivelse for gruppe II, arm 3.
Legemiddel: Ifosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Holoksan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-celle
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Ifosfamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoksan
  • Isofosfamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Legemiddel: Vincristine
Gitt IV
Andre navn:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Legemiddel: Doxorubicin
Gitt IV
Andre navn:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Fremgangsmåte: Positron-utslippstomografi
Gjennomgå PET
Andre navn:
  • Medisinsk bildebehandling, positronemisjonstomografi
  • KJÆLEDYR
  • PET-skanning
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positron-utslippstomografi
  • PT
  • Positronemisjonstomografi (prosedyre)
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Legemiddel: Topotekan
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Biologisk: Dactinomycin
Gitt IV
Andre navn:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Fremgangsmåte: Beinskanning
Gjennomgå beinskanning
Andre navn:
  • Benscintigrafi
Legemiddel: Dexrazoxane
Gitt IV
Andre navn:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoksan (+)-form
  • Løselig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-Piperazinedion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-metyl-1,2-etandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Fremgangsmåte: Biospecimen -samling
Tumorvev blir samlet og sentralt gjennomgått av en studiepatolog
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Eksperimentell: Gruppe II, arm 4 (VTC400, IVado, IVA-regimer)
Se detaljert beskrivelse for gruppe II, arm 4.
Legemiddel: Ifosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Asta Z 4942
  • Asta Z-4942
  • Cyfos
  • Holoxan
  • Holoksan
  • Ifex
  • IFO
  • IFO-celle
  • Ifolem
  • Ifomida
  • Ifomide
  • Ifosfamidum
  • Ifoxan
  • IFX
  • Iphosphamid
  • Ifosfamid
  • Iso-endoxan
  • Isoendoksan
  • Isofosfamid
  • Mitoxana
  • MJF 9325
  • MJF-9325
  • Naxamid
  • Seromida
  • Tronoxal
  • Z 4942
  • Z-4942
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Legemiddel: Vincristine
Gitt IV
Andre navn:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Legemiddel: Doxorubicin
Gitt IV
Andre navn:
  • Adriablastin
  • Hydroxydaunomycin
  • Hydroxyl Daunorubicin
  • Hydroxyldaunorubicin
Fremgangsmåte: Positron-utslippstomografi
Gjennomgå PET
Andre navn:
  • Medisinsk bildebehandling, positronemisjonstomografi
  • KJÆLEDYR
  • PET-skanning
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positron-utslippstomografi
  • PT
  • Positronemisjonstomografi (prosedyre)
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Legemiddel: Topotekan
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Biologisk: Dactinomycin
Gitt IV
Andre navn:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Fremgangsmåte: Beinskanning
Gjennomgå beinskanning
Andre navn:
  • Benscintigrafi
Legemiddel: Dexrazoxane
Gitt IV
Andre navn:
  • ADR-529
  • ICRF-187
  • Razoksan (+)-form
  • Løselig ICRF (L-isomer)
  • 2,6-Piperazinedion, 4,4'-propylendi-, (P)- (8CI)
  • 2,6-piperazindion, 4,4'-(1-metyl-1,2-etandiyl)bis-, (S)-(9Cl)
  • 529 ADR
  • ADR529
  • ICRF 187
  • ICRF187
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Fremgangsmåte: Biospecimen -samling
Tumorvev blir samlet og sentralt gjennomgått av en studiepatolog
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Eksperimentell: Gruppe I, arm 1 (Vac1200/VA -regime)
Pasientene får vincristin IV på dag 1, 8 og 15 av syklusene 1-3 og 5-7, dactinomycin IV i løpet av 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver syklus, og syklofosfamid IV i løpet av 30-60 minutter på dag 1 i syklusene 1-4. Sykluser gjentas hver 21. dag i 8 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Tumorvev blir samlet og sentralt gjennomgått av en studiepatolog. Pasienter gjennomgår også blodprøveinnsamling, CT og ultralyd gjennom hele studien.
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Legemiddel: Vincristine
Gitt IV
Andre navn:
  • VCR
  • Leurocristine
  • Vincrystine
  • LCR
Biologisk: Dactinomycin
Gitt IV
Andre navn:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Fremgangsmåte: Ultralydavbildning
Gjennomgå ultralyd
Andre navn:
  • Ultralyd
  • 2-dimensjonal gråskala ultralydbilde
  • 2-dimensjonal ultralydavbildning
  • 2D-US
  • Ultralydtest
  • Ultralyd, medisinsk
  • OSS
Fremgangsmåte: Biospecimen -samling
Tumorvev blir samlet og sentralt gjennomgått av en studiepatolog
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Aktiv komparator: Gruppe I, arm 2 (observasjon)
Pasienter gjennomgår observasjon på studien. Dette inkluderer innsamling av tumorvev og gjennomgang av en studiepatolog og innsamling av blodprøve, CT og ultralyd gjennom hele studien.
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
Annen: Pasientobservasjon
Gjennomgå observasjon
Andre navn:
  • Observasjon
  • Aktiv overvåking
  • utsatt terapi
  • forventningsfull ledelse
  • Vaken venter
Fremgangsmåte: Ultralydavbildning
Gjennomgå ultralyd
Andre navn:
  • Ultralyd
  • 2-dimensjonal gråskala ultralydbilde
  • 2-dimensjonal ultralydavbildning
  • 2D-US
  • Ultralydtest
  • Ultralyd, medisinsk
  • OSS
Fremgangsmåte: Biospecimen -samling
Tumorvev blir samlet og sentralt gjennomgått av en studiepatolog
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv respons
Tidsramme: Opptil 2 sykluser (sykluser = 21 dager) vindusbehandling med vincristin, topotekan og cyklofosfamid
Svarsraten ved slutten av syklus 2 vil bli beregnet som prosentandelen av evaluerbare pasienter som er responderere, og konfidensintervaller vil bli konstruert ved bruk av Wilson -poengsummetoden. Eventuelle kvalifiserte type II/III -pasienter som ikke gjennomgår fullstendig reseksjon, har målbar sykdom ved baseline (per sentral gjennomgang) og Start Protocol Therapy vil bli inkludert i den primære analysen.
Opptil 2 sykluser (sykluser = 21 dager) vindusbehandling med vincristin, topotekan og cyklofosfamid

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS) hos barn med typ II og III Pleuropulmonal Blastoma (PPB)
Tidsramme: Fra dato for påmelding til den tidligste forekomsten av tilbakefall, sykdomsprogresjon eller død på grunn av enhver årsak, vurdert opptil 3 år
3-årige PFS, sammen med konfidensintervallene, vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden. Disse resultatene vil bli presentert for pasienter med type II og III kombinert uavhengig av tidspunktet for kirurgi.
Fra dato for påmelding til den tidligste forekomsten av tilbakefall, sykdomsprogresjon eller død på grunn av enhver årsak, vurdert opptil 3 år
Total Survival (OS) hos barn med typer II og III PPB
Tidsramme: Fra dato for påmelding til dødsdato på grunn av en hvilken som helst grunn, vurdert opptil 3 år
3-årig OS, sammen med konfidensintervallene, vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden. Disse resultatene vil bli presentert for pasienter med type II og III kombinert uavhengig av tidspunktet for kirurgi.
Fra dato for påmelding til dødsdato på grunn av en hvilken som helst grunn, vurdert opptil 3 år
PFS hos barn med typer I PPB
Tidsramme: Fra dato for påmelding til den tidligste forekomsten av tilbakefall, sykdomsprogresjon eller død på grunn av enhver årsak, vurdert opptil 3 år
3-årige PFS, sammen med konfidensintervallene, vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Fra dato for påmelding til den tidligste forekomsten av tilbakefall, sykdomsprogresjon eller død på grunn av enhver årsak, vurdert opptil 3 år
OS hos barn med typer I PPB
Tidsramme: Fra dato for påmelding til dødsdato på grunn av en hvilken som helst grunn, vurdert opptil 3 år
3-årig OS, sammen med konfidensintervallene, vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Fra dato for påmelding til dødsdato på grunn av en hvilken som helst grunn, vurdert opptil 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PFS
Tidsramme: Inntil 5 år
Vil bruke Kaplan-Meier overlevelseskurver og log-rank tester for å analysere PFS basert på DICER1-kimlinjestatus, hotspot-mutasjoner og p53-status. I tillegg vil Cox proporsjonal hazards regresjon bli brukt for å evaluere påvirkningen av disse genetiske faktorene på PFS som kontrollerer for forvirrende variabler etter behov.
Inntil 5 år
Primære utfallsbehandlingseffekter etter kjønn
Tidsramme: Inntil 5 år
Estimater av den primære behandlingseffekten og de tilsvarende 95 % konfidensintervallene (CI) etter kjønn vil bli gitt.
Inntil 5 år
Primære utfallsbehandlingseffekter etter rase
Tidsramme: Inntil 5 år
Estimater av den primære behandlingseffekten og de tilsvarende 95 % CI etter rase vil bli gitt.
Inntil 5 år
Primært resultat behandlingseffekter etter etnisitet
Tidsramme: Inntil 5 år
Estimater av den primære behandlingseffekten og de tilsvarende 95 % KI etter etnisitet vil bli gitt.
Inntil 5 år
Reseksjonshastigheter for type I PPB
Tidsramme: Før protokollbehandling
Vil bli rapportert basert på sentrale radiologianmeldelser.
Før protokollbehandling
Reseksjonshastigheter for type II og III PPB
Tidsramme: Før protokollbehandling
Vil bli rapportert basert på sentrale radiologianmeldelser.
Før protokollbehandling
Reseksjonshastigheter for type II og III PPB
Tidsramme: Før syklus 5 (sykluser = 21 dager)
Vil bli rapportert basert på sentrale radiologianmeldelser.
Før syklus 5 (sykluser = 21 dager)
Forekomst av kirurgi-relaterte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 5 år
Prosentandel av pasienter med kirurgi relatert bivirkning. Resultatene vil bli oppsummert separat for de som gjennomgår primær reseksjon kontra de som gjennomgår biopsi etterfulgt av neoadjuvant cellegift.
Opptil 5 år
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opptil 36 uker
Andel pasienter med grad 3 eller høyere toksisiteter ved protokollbehandling.
Opptil 36 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kris Ann P Schultz, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARAR2331 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2024-08232 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pleuropulmonal blastom

Kliniske studier på Ifosfamid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere