ARD103 CAR-T 治疗 R/R AML 或 MDS 患者的临床研究
2025年12月4日 更新者：ARCE Therapeutics, Inc.
一项 1/2 期、开放标签、多中心试验，旨在评估 ARD103 在复发或难治性急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中的安全性和有效性
这是一项 I/2 期、介入性、开放标签、多中心研究，旨在评估 ARD103 在复发或难治性急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究的研究产品 (IP) 是 ARD103，一种 C 型凝集素样分子 1 (CLL-1) 自体嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T)。
CLL-1 在髓系母细胞和白血病干细胞 (LSC) 上高度表达，但在正常造血干细胞 (HSC) 上不表达，这表明 CLL-1 是 AML 以及其他潜在骨髓恶性肿瘤的极佳治疗靶点。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
49
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：ARCE Therapeutics, Inc
- 电话号码：+886-2-26581868
- 邮箱：contact@arcetherapeutics.com
学习地点
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- 招聘中
- Novant Health Cancer Institute
-
接触：
- Kunal Shah
- 电话号码：980-302-6297
- 邮箱：kashah@novanthealth.org
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27201
- 招聘中
- Novant Health Cancer Institute
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接触：
- Gait Jordan
- 电话号码：336-718-8553
- 邮箱：PJordan@novanthealth.org
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Cancer Center
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接触：
- Dr. Abhishek Maiti
- 电话号码：713.745.3228
- 邮箱：AMaiti@mdanderson.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 具有难治性或复发性疾病的 AML 诊断记录或 MDS 诊断且 BM 母细胞≥ 5%
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0 或 1
足够的血液学状态：
- 绝对淋巴细胞计数 (ALC) > 100/mm3
充足的肾、肝、心、肺功能：
- ALT 和 AST < 3.0 × ULN
- 根据 Cockcroft-Gault 和独立透析估计，肌酐清除率 ≥ 45.0 mL/min
- 总胆红素 ≤ 2.0 mg/dL
- 妊娠检测：有生育能力的女性血清或尿液妊娠检测必须呈阴性
- 避孕：育龄男性和女性必须同意使用有效的避孕方法
- 参与者有能力签署知情同意书
排除标准：
- 患有急性早幼粒细胞白血病的参与者
- 存在活动性且临床相关的中枢神经系统 (CNS) 疾病
- 需要免疫抑制治疗的自身免疫性疾病
- 已知患有肝桥性肝硬化的参与者
- 目前患有乙型或丙型肝炎活跃感染
- 既往接受过研究性基因或细胞疗法（包括 CAR 疗法）的治疗
- 任何有效的急性 GvHD 或每日超过 10 毫克泼尼松（或同等剂量）的全身治疗
- 筛查前 14 天内以及整个研究期间曾接受过化疗，包括针对病理学的生物/靶向治疗或免疫制剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第 1 阶段（剂量递增）和第 2 阶段（剂量扩展）
在第一阶段，将使用 3 + 3 设计测试三个逐渐增加的剂量水平。 MTD 和 RP2D 将被识别。 第二阶段将分两个阶段进行。 在第一阶段，将招募来自第一阶段接受 RP2D 治疗的可评估参与者。 入组将继续进入第二阶段（额外的可评估参与者），以最大 RP2D 参与者进行有效性和安全性的初步总体评估。 |
ARD103 针对 CLL-1 的自体 CAR-T 细胞疗法，单次静脉注射。
输液
静脉注射以清除淋巴细胞
静脉注射以清除淋巴细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件的发生率[安全性和耐受性]
大体时间：ARD103 输注后 28 天
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首次输注 ARD103 后的 AE 和严重程度记录。
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ARD103 输注后 28 天
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确定 ARD103 的 RP2D
大体时间：ARD103 输注后 28 天
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ARD103 遵循 3+3 剂量递增方案的 RP2D（第一阶段）
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ARD103 输注后 28 天
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评估总体缓解率 (ORR)
大体时间：最长 24 个月
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ORR 将按照欧洲白血病网 (ELN) 标准进行评估
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最长 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期 (OS)
大体时间：ARD103 首次输注日期长达 15 年
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OS 定义为从 ARD103 输注到因任何原因死亡之日的时间。
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ARD103 首次输注日期长达 15 年
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无进展生存期（PFS）
大体时间：最长 24 个月
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PFS 定义为从输注 ARD103 到首次记录的疾病进展、复发或任何原因导致的死亡反应（以先发生者为准）的时间。
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最长 24 个月
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最佳响应时间
大体时间：ARD103 首次输注日期长达 24 个月
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最佳反应时间定义为从输注 ARD103 到 BOR 的时间。
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ARD103 首次输注日期长达 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年5月20日
初级完成 (估计的)
2028年10月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月7日
首次发布 (实际的)
2024年11月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月4日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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