XYOSTED® 用于性腺机能减退男性青少年睾酮替代的安全性、PK 和功效的 52 周研究
2026年2月16日 更新者：Halozyme Therapeutics
开放标签、多剂量、为期 52 周的研究，旨在评估 XYOSTED® 在因原发性或继发性性腺功能减退症导致内源性睾酮缺乏或缺乏的男性青少年中替代睾酮的安全性、PK 和功效
这是一项为期 52 周的开放标签单组研究，旨在调查 XYOSTED 作为睾酮替代疗法对患有原发性或继发性性腺功能减退症的青少年男性的影响。
该研究旨在确定 XYOSTED 的有效性，除了 XYOSTED 剂量、安全性和睾酮水平之外，还通过青春期的持续或诱导来衡量。
研究概览
详细说明
这是一项 3/4 期、开放标签、多中心研究，受试者为约 100 名 12 至 < 18 岁患有原发性或继发性性腺功能减退症（先天性或后天性）的男性。 每个参与者将在第一天接受第一剂研究药物之前的 28 天内接受资格筛查。 在筛选期间，每位参与者将接受青春期分期（即 Tanner 阶段，表 11）的全面临床检查，包括在清晨获得的 2 次单独的血清总睾酮 (TT) 测量值，其中平均值 (Cavg) 将是考虑基线值。 在第一天给药前，每位参与者将被归类为原发性或继发性性腺功能减退症。
符合所有资格标准的参与者将根据其体重和第一天的目标 Tanner 阶段分配起始剂量的 XYOSTED。 目标 Tanner 阶段将由经验丰富的儿科内分泌学家在筛查期间确定。
参与者将在研究期间调整剂量以达到目标坦纳阶段。 剂量调整将基于审查剂量之间的 TT 浓度 (Cmid)，对于接受 Q4W 时间表的参与者，在 XYOSTED 给药后 14 天测量血清 TT，对于切换到 Q2W 时间表的参与者，在 XYOSTED 给药后 7 天测量血清 TT。 大约每 3 个月将评估参与者是否进一步调整剂量，以达到所需的目标 TT 水平
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Director Clinical Operations, MPH, CPM
- 电话号码：609-331-1670
- 邮箱：jbitsura@halozyme.com
研究联系人备份
- 姓名：Chief Medical Officer, MD, PhD
- 电话号码：858-344-9400
- 邮箱：ctheuer@halozyme.com
学习地点
-
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego、California、美国、92123
- 招聘中
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco、California、美国、94143
- 招聘中
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- 招聘中
- Nemours Children's Specialty Care - Jacksonville
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Boston Children's Hospital
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Worcester、Massachusetts、美国、01655
- 招聘中
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- 招聘中
- M Health Fairview U Minnesota
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89113
- 招聘中
- The Docs
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New York
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The Bronx、New York、美国、10467
- 招聘中
- Children's Hospital at Montefiore
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- 招聘中
- OUHSC Pediatric Diabetes & Endocrinology
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- 招聘中
- Prisma Health Children's Hospital - Midlands
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Texas
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El Paso、Texas、美国、79902
- 招聘中
- MedResearch
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- 招聘中
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma、Washington、美国、98405
- 招聘中
- MultiCare Institute for Research & Innovation
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由于已知病因的原发性或继发性性腺功能减退症，被诊断为内源性睾酮缺乏或缺乏。 患有综合激素缺乏症的儿童可以报名（但孩子必须已经接受伴随激素缺乏症的治疗）
- 先前接受睾酮治疗的参与者必须在筛选前至少 12 周接受稳定剂量
- 有父母或法定监护人自愿提供孩子参加研究的书面知情同意书
- 愿意同意参与研究
- 同意/同意时年龄为 12 岁至 < 18 岁的男性
- 拥有能够理解并遵守所有研究程序并同意让孩子参加方案中概述的研究计划的合法授权代表
- 需要长期药物支持来启动和/或持续青春期成熟
- 年龄别体重指数 (BMI) 大于第 5 个百分位数且体重 ≥ 40 公斤
如果与具有生育潜力的女性伴侣发生性行为，同意：
- 实行真正的禁欲，包括最后一次 IP 管理后 30 天，或者，
- 在研究期间和最后一次 IP 给药后 30 天内，使用 2 种适当的高效避孕措施，其中一种应该是物理屏障。
排除标准：
- 筛查时甲状腺功能测试异常
- 怀疑或已知生长和青春期体质性生长延迟 (CDGP)
- 有证据表明可能存在可能影响生长的营养或胃肠道疾病（例如，筛查前 3 个月内体重突然减轻、乳糜泻未得到控制、炎症性肠病）
- 已知对 XYOSTED 或其任何成分（庚酸睾酮和芝麻油）过敏或超敏
- 先前接受睾酮治疗且在筛选前至少 12 周未服用稳定剂量的参与者。
- 在筛查前 12 周内通过透皮贴剂或凝胶接受睾酮。
- 对含有芝麻或芝麻油的食物或产品过敏
- 患有 1 期高血压，定义为 2 次或多次坐位右臂血压测量值的平均值超过年龄、性别和身高的第 95 个百分位，或 SBP ≥ 130 mm Hg 和/或 DBP ≥ 80 mm Hg（Flynn 等人， 2017 年，附录 B），筛选或第一天。
- 经研究者确定，筛选时具有临床显着异常的临床实验室测试值，包括血细胞比容 ≥ 48%
- 有深静脉血栓或肺栓塞病史
- 经研究者确定，筛选时有临床显着 12 导联心电图 (ECG) 异常的证据
- 目前怀疑或诊断出（且未切除）垂体肿瘤，但 Rathke 裂囊肿或稳定的无功能垂体微腺瘤除外（即病变大小 < 10 毫米且在 1 年内没有增大）重复成像），由研究者确定
- 患有活动性恶性肿瘤或在筛查前 12 个月内接受过恶性肿瘤治疗
- 目前正在接受抗精神病药和/或选择性血清素再摄取抑制剂 (SSRI) 药物治疗
- 正在接受任何其他药物或患有由研究者确定的妨碍安全参与研究或干扰安全性评估的病症
- 有自杀行为（即意图伤害自己的行为）、自杀意念（即有关自杀的想法和计划）或自杀企图的历史
- 对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 问卷做出肯定答复
- 目前正在服用超生理剂量的全身性糖皮质激素超过 3 周，但根据治疗哮喘需要间歇性短期服用外源性糖皮质激素除外
- 筛选前 1 个月内或研究产品的 5 个半衰期内（以较长者为准）接受过任何其他研究化合物
- 筛选访视前 12 个月内已接受促性腺激素释放激素 (GnRH) 激动剂、芳香酶抑制剂、雄激素（例如脱氢表雄酮 [DHEA]）、合成代谢类固醇（例如氧雄龙）或其他性类固醇，或随时需要这些治疗学习期间。
- 入组后 30 天内接受细胞色素 P450 (CYP) 3A4 或 P 糖蛋白 (P-gp) 抑制剂/诱导剂或由 CYP3A4 或 P-gp 代谢的药物。
- 有酗酒或吸毒史
- 具有显着的肾脏、肝脏、心血管、代谢、神经、精神或其他经研究者确定会妨碍参与研究的疾病的病史或临床表现
- 患有慢性荨麻疹或皮肤病
- 血液 25-羟基维生素 D 水平 < 20 ng/mL。 初始维生素 D 血液测量值 < 20 ng/mL 的参与者可以在筛选期间根据临床实践接受补充，并最多重新筛选 2 次
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：参与者
XYOSTED 注射剂（庚酸睾酮）25毫克/0.5毫升，50毫克/0.5毫升，75毫克/0.5毫升，100毫克/0.5毫升
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XYOSTED 25 mg / 0.5 mL；XYOSTED 50 mg / 0.5 mL；XYOSTED 75 mg / 0.5 mL；XYOSTED 100 mg / 0.5 mL
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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使用 PK 参数评估睾酮激素增加
大体时间：从注册到第 53 周研究结束评估
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从注册到第 53 周研究结束评估
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在研究结束时表现出进入青春期坦纳阶段或达到坦纳阶段 5 的参与者百分比
大体时间：第 53 周研究结束评估
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通过临床//体检进行评估
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第 53 周研究结束评估
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• 阴茎拉伸长度增加的患者百分比
大体时间：第 53 周研究结束评估
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通过临床//体检进行评估
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第 53 周研究结束评估
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全身无头颅 (TBLH) 和 PA 脊柱 DEXA 骨密度相对于筛查或基线的变化
大体时间：第 53 周研究结束评估
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使用适合年龄的软件通过 DEXA 扫描进行评估
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第 53 周研究结束评估
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DEXA 扫描显示的身体成分与筛查或基线相比的变化
大体时间：第 53 周研究结束评估
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使用适合年龄的软件通过 DEXA 扫描进行评估
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第 53 周研究结束评估
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X 射线确定的骨龄相对于筛查或基线的变化
大体时间：第 53 周研究结束评估
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使用中央读取器通过 X 射线进行评估
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第 53 周研究结束评估
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年龄别 BMI 百分位相对于筛查或基线的变化
大体时间：第 53 周研究结束评估
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通过临床//体检进行评估
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第 53 周研究结束评估
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• 高度速度 (HV) 相对于筛查或基线的变化
大体时间：第 53 周研究结束评估
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通过临床//体检进行评估
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第 53 周研究结束评估
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PK 终点
大体时间：第 53 周研究结束评估
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总睾酮浓度
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第 53 周研究结束评估
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安全终点评估，包括治疗中出现的不良事件
大体时间：第 53 周研究结束评估
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TEAE 的频率和严重程度
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第 53 周研究结束评估
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月7日
初级完成 (估计的)
2028年3月1日
研究完成 (估计的)
2030年3月1日
研究注册日期
首次提交
2024年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月13日
首次发布 (实际的)
2024年11月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月16日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- ATRS QST-19-007
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
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