Estudio de 52 semanas sobre seguridad, farmacocinética y eficacia de XYOSTED® para el reemplazo de testosterona en adolescentes varones con hipogonadismo
16 de febrero de 2026 actualizado por: Halozyme Therapeutics
Estudio abierto, de dosis múltiples, de 52 semanas para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de XYOSTED® para el reemplazo de testosterona en adolescentes varones con deficiencia o ausencia de testosterona endógena debido a hipogonadismo primario o secundario
Este es un estudio abierto de un solo brazo de 52 semanas para investigar los efectos de XYOSTED, como terapia de reemplazo de testosterona, en varones adolescentes con hipogonadismo primario o secundario.
El estudio tiene como objetivo determinar la eficacia de XYOSTED medida por la continuación o inducción de la pubertad, además de la dosis, la seguridad y los niveles de testosterona de XYOSTED.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3/4 en aproximadamente 100 hombres de 12 a <18 años con hipogonadismo primario o secundario (congénito o adquirido). Se evaluará la elegibilidad de cada participante dentro de los 28 días antes de recibir su primera dosis del fármaco del estudio el día 1. Durante el período de selección, cada participante tendrá un examen clínico completo con estadificación puberal (es decir, etapa de Tanner, Tabla 11), que incluye 2 mediciones separadas de testosterona sérica total (TT) obtenidas temprano en la mañana, donde se calculará el promedio (Cavg). valor de referencia considerado. Cada participante se clasificará como hipogonadismo primario o secundario antes de la dosificación el día 1.
A los participantes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad se les asignará una dosis inicial de XYOSTED según su peso y la etapa de bronceado objetivo el día 1. La etapa de bronceado específica la determinará durante la selección un endocrinólogo pediátrico experimentado.
Los participantes tendrán ajustes de dosis durante el estudio para lograr su etapa de bronceado objetivo. Los ajustes de dosis se basarán en la revisión de la concentración de TT entre dosis (Cmid) midiendo el TT sérico 14 días después de la administración de XYOSTED para los participantes que reciben el programa Q4W y 7 días después de la administración de XYOSTED para los participantes que cambian al programa Q2W. Los participantes serán evaluados para realizar más ajustes de dosis aproximadamente cada 3 meses para lograr el nivel de TT objetivo deseado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Director Clinical Operations, MPH, CPM
- Número de teléfono: 609-331-1670
- Correo electrónico: jbitsura@halozyme.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Chief Medical Officer, MD, PhD
- Número de teléfono: 858-344-9400
- Correo electrónico: ctheuer@halozyme.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Reclutamiento
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Reclutamiento
- Nemours Children's Specialty Care - Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Reclutamiento
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Reclutamiento
- M Health Fairview U Minnesota
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Reclutamiento
- The Docs
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New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Children's Hospital at Montefiore
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Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Reclutamiento
- OUHSC Pediatric Diabetes & Endocrinology
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Reclutamiento
- Prisma Health Children's Hospital - Midlands
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Reclutamiento
- MedResearch
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Children's Hospital
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- Primary Children's Hospital
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Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Reclutamiento
- MultiCare Institute for Research & Innovation
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con deficiencia o ausencia de testosterona endógena debido a hipogonadismo primario o secundario de etiología conocida. Se permite la inscripción a niños con deficiencias hormonales combinadas (pero el niño ya debe estar recibiendo tratamiento para deficiencias hormonales concomitantes)
- Los participantes que reciban tratamiento previo con testosterona deben recibir una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la selección.
- Tener uno o más padres o un tutor legal que proporcione voluntariamente su consentimiento informado por escrito para que el niño participe en el estudio.
- Dispuesto a dar su consentimiento para participar en el estudio.
- Ser un hombre de 12 a < 18 años de edad al momento del consentimiento/asentimiento
- Tener un representante legalmente autorizado que sea capaz de comprender y cumplir con todos los procedimientos del estudio y acepte que el niño participe en el programa del estudio como se describe en el protocolo.
- Requiere soporte farmacológico crónico para el inicio y/o continuación de la maduración puberal.
- Tener un índice de masa corporal (IMC) para la edad superior al percentil 5 y pesar ≥ 40 kg.
Si es sexualmente activo con una pareja femenina en edad fértil, acepta:
- Practicar la verdadera abstinencia, incluso 30 días después de la última administración de IP, o,
- Utilice 2 formas adecuadas de anticoncepción altamente efectiva, una de las cuales debe ser una barrera física, durante el estudio y durante los 30 días posteriores a la última administración IP.
Criterios de exclusión:
- Tiene pruebas de función tiroidea anormales en el momento del cribado.
- Tiene un retraso constitucional sospechado o conocido en el crecimiento y la pubertad (CDGP)
- Tiene evidencia de un posible trastorno nutricional o gastrointestinal que puede afectar el crecimiento (p. ej., pérdida abrupta de peso dentro de los 3 meses previos a la evaluación, enfermedad celíaca no controlada, enfermedad inflamatoria intestinal)
- Tiene alergia o hipersensibilidad conocida a XYOSTED o a cualquiera de sus ingredientes (enantato de testosterona y aceite de sésamo)
- Participantes que reciben tratamiento previo con testosterona y que no reciben una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la selección.
- Está recibiendo testosterona a través de un parche o gel transdérmico en las 12 semanas previas al cribado.
- Tiene alergia a alimentos o productos que contienen semillas de sésamo o aceite de sésamo.
- Tiene hipertensión en etapa 1, definida como el promedio de 2 o más mediciones de PA en el brazo derecho sentado que exceden el percentil 95 para edad, sexo y altura, o PAS ≥ 130 mm Hg y/o PAD ≥ 80 mm Hg (Flynn et al., 2017, en el Apéndice B), en la proyección o el día 1.
- Tiene un valor de prueba de laboratorio clínico anormal clínicamente significativo en la selección, según lo determine el investigador, incluido el hematocrito ≥ 48%.
- Tiene antecedentes de trombosis venosa profunda o embolia pulmonar.
- Tiene evidencia de una anomalía clínicamente significativa en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones en el momento de la selección, según lo determine el investigador.
- Tiene un tumor de la glándula pituitaria actualmente sospechado o diagnosticado (y no resecado), con la excepción del quiste de hendidura de Rathke o un microadenoma pituitario estable no funcional (es decir, tamaño de lesión < 10 mm que no ha aumentado de tamaño durante un período de 1 año en imágenes repetidas), según lo determine el investigador
- Tiene una enfermedad maligna activa o ha recibido tratamiento para una enfermedad maligna dentro de los 12 meses anteriores a la selección
- Actualmente está recibiendo medicamentos antipsicóticos y/o inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina (ISRS).
- Está recibiendo algún otro medicamento o tiene una condición que impediría la participación segura en el estudio o confundiría la evaluación de seguridad, según lo determine el investigador.
- Tiene antecedentes de conducta suicida (es decir, acciones destinadas a hacerse daño a uno mismo), ideación suicida (es decir, pensamientos y planes sobre el suicidio) o intentos de suicidio.
- Tiene respuestas afirmativas en el cuestionario de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
- Actualmente está tomando dosis suprafisiológicas de glucocorticoides sistémicos durante más de 3 semanas, excepto ciclos cortos intermitentes de glucocorticoides exógenos según sea necesario para el tratamiento del asma.
- Ha recibido cualquier otro compuesto en investigación dentro del mes anterior a la selección o 5 vidas medias del producto en investigación (lo que sea más largo)
- Ha recibido agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRH), inhibidores de la aromatasa, andrógenos (p. ej., dehidroepiandrosterona [DHEA]), esteroides anabólicos como la oxandrolona u otros esteroides sexuales dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección, o necesitaría estos tratamientos en cualquier momento. durante el estudio.
- Recibir inhibidores/inductores del citocromo P450 (CYP) 3A4 o glicoproteína P (P-gp) o medicamentos que se metabolizan por CYP3A4 o P-gp dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
- Tiene antecedentes de abuso de alcohol o drogas.
- Tiene antecedentes o manifestaciones clínicas de afecciones renales, hepáticas, cardiovasculares, metabólicas, neurológicas, psiquiátricas u otras afecciones importantes que impedirían la participación en el estudio, según lo determine el investigador.
- Tiene urticaria crónica o dermatografismo.
- Tiene un nivel sanguíneo de 25-hidroxivitamina D <20 ng/ml. Los participantes con una medición inicial de vitamina D en sangre <20 ng/ml pueden recibir suplementos según la práctica clínica durante la selección y volver a realizarse la prueba hasta 2 veces.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Participantes
Inyección XYOSTED (Enantato de testosterona) 25 mg / 0.5 mL, 50 mg / 0.5 mL, 75 mg / 0.5 mL, 100 mg / 0.5 mL
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XYOSTED 25 mg / 0,5 mL; XYOSTED 50 mg / 0,5 mL; XYOSTED 75 mg / 0,5 mL; XYOSTED 100 mg / 0,5 mL
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Aumento de testosterona, evaluado mediante parámetros PK
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las evaluaciones de fin de estudio en la semana 53
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Desde la inscripción hasta las evaluaciones de fin de estudio en la semana 53
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que demuestran progresión a través de las etapas de Tanner de la pubertad o que alcanzaron la etapa de Tanner 5 al final del estudio.
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante examen clínico//físico.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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• Porcentaje de pacientes que tuvieron un aumento en la longitud del pene estirado
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante examen clínico//físico.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Cambio desde la evaluación o el valor inicial en la densidad ósea DEXA para todo el cuerpo menos la cabeza (TBLH) y la columna PA
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante escaneo DEXA utilizando software apropiado para la edad.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Cambio desde la evaluación o el valor inicial en la composición corporal mediante exploración DEXA
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante escaneo DEXA utilizando software apropiado para la edad.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Cambio desde la evaluación o el valor inicial en la edad ósea según lo determinado por rayos X
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante rayos X mediante lectores centrales.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
|
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Cambio desde la evaluación o el valor inicial en el percentil de IMC para la edad
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluado mediante examen clínico//físico.
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
|
|
• Cambio desde la evaluación o el valor inicial en la velocidad de altura (HV)
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
|
Evaluado mediante examen clínico//físico.
|
Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntos finales de PK
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Concentración de testosterona total
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Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Evaluación de criterios de valoración de seguridad, incluidos los eventos adversos surgidos del tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Frecuencia y gravedad de los TEAE
|
Evaluación de fin de estudio en la semana 53
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Hipogonadismo
- Eunuquismo
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Compuestos policíclicos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Hormonas esteroides gonadal
- Hormonas gonadales
- Androstenes
- Androstanes
- Androstenols
- Congéneres de testosterona
- Testosterona
- Testosterona propionato
- testosterona enantatada
Otros números de identificación del estudio
- ATRS QST-19-007
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .