一项跟踪接受 Somapacitan 治疗的生长激素缺乏症儿童参与者的研究，以获取长期安全性信息和临床参数
2026年3月31日 更新者：Novo Nordisk A/S
一项非干预性、观察性、基于登记的研究，旨在调查常规临床实践中生长激素缺乏儿科患者索马帕坦治疗的长期安全性和临床参数
本研究的目的是在常规临床实践条件下观察生长激素缺乏症儿科参与者索马帕坦的长期安全性和临床参数。
研究人群将包括 400 名来自罕见骨和内分泌疾病新疗法全球注册中心 (GloBE-Reg) 的 400 名儿童生长激素缺乏参与者，他们每周接受一次索马帕坦治疗，并满足该研究的资格标准。
研究的总持续时间计划为 10 年，包括 GLoBE-Reg 中的 5 年招募期和随后的 5 年随访期。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Scotland
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Glasgow、Scotland、英国
- University of Glasgow
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
患有生长激素缺乏症的儿童参与者。
描述
纳入标准：
- 根据医生的判断，根据当地实践，使用市售的索马帕坦进行治疗。
- 根据当地实践初步确诊生长激素缺乏症。
- 在 GLoBE-Reg 中签署知情同意书时年龄低于 18 岁的男性或女性。
排除标准：
- 患有活动性恶性肿瘤或正在接受活动性既存恶性肿瘤治疗的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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生长激素缺乏症的参与者
该研究是非干预性的，因为不涉及任何干预措施，并且将由治疗医生在决定将参与者纳入 GLoBE-Reg 注册之前并独立于决定是否使用市售索马帕坦治疗参与者。
在研究进行期间，诺和诺德不会为纳入的参与者提供任何产品。
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参与者将根据治疗医生的判断，根据常规临床实践使用市售的索马帕坦进行治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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药品不良反应数
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以事件计数来衡量。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用药错误次数（不正确的剂量管理）
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以错误计数来衡量。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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突发肿瘤的参与者人数
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以参与者数量衡量（是/否）。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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患有 2 型糖尿病的参与者人数
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以参与者数量衡量（是/否）。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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高度速度
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以厘米每年 (cm/year) 为单位进行测量。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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高度速度标准差分数的变化 (HVSDS)
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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测量分数范围为 -10 至 +10。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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身高标准差分数的变化 (HSDS)
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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测量分数范围为 -10 至 +10。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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胰岛素样生长因子 I (IGF-I) 标准差评分 (SDS) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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测量分数范围为 -10 至 +10。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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骨龄变化（以岁为单位）
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以年为单位。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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骨龄变化（以月为单位）
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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以月为单位。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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参与者达到接近成人身高
大体时间：10岁时
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接近成人身高定义为：过去 9 个月身高变化<2 厘米/年，实际年龄 >16 岁（男性）或 >15 岁（女性）或骨龄 >16 岁（男性）且 > 15 岁（女性） 。
以参与者数量衡量（是/否）。
仅适用于那些预计在研究期间达到接近成人身高的人。
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10岁时
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达到接近成人身高的参与者的身高 SDS 变化
大体时间：从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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接近成人身高可定义为：过去 9 个月身高变化<2 厘米/年，实际年龄 >16 岁（男性）或 >15 岁（女性）或骨龄 >16 岁（男性）且 > 15 岁（女性）。
测量分数范围为 -10 至 +10。
仅适用于那些预计在研究期间达到接近成人身高的人。
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从基线（第 0 周）到研究结束（长达 10 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月13日
初级完成 (估计的)
2034年4月14日
研究完成 (估计的)
2034年4月14日
研究注册日期
首次提交
2024年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月26日
首次发布 (实际的)
2024年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月31日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NN8640-4787
- U1111-1294-5941 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据诺和诺德在novonordisktrials.com上的披露承诺
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