多中心 ALS 成像研究
ALS 中的多中心纵向成像用于疾病生物标志物开发
研究概览
详细说明
磁共振成像 (MRI)、生物物理建模和计算的最新发展提高了成像指标的灵敏度，以检测神经系统疾病中枢神经系统的疾病相关变化。 这种灵敏度的提高为利用这些指标作为疾病的潜在生物标志物铺平了道路，特别是在短时间内测量疾病进展。
研究人员假设，对大脑和脊柱的 MRI 生物标志物（微观结构和形态）进行多模态分析将提高在短短 3 至 6 个月的时间内检测疾病相关变化的灵敏度。 该假设基于先前的工作，检测 ALS 队列中 6 个月内大脑微结构的纵向变化，在此期间功能测量值发生适度变化，并且结合大脑和脊柱 MRI 测量值的多模态分析可以提高疾病诊断的准确性。
在该项目中，研究人员将通过三中心研究确定这些指标的可扩展性、较短持续时间内的敏感性以及总体临床试验准备情况。 研究人员还建议通过在纵向多模态统计框架中结合来自大脑和脊柱的多种补充测量来提高成像指标的灵敏度。 此外，研究人员将展示这些成像指标如何与液体生物标志物和功能进展指标相关。
该项目完成后，研究人员预计，我们提出的纵向 MRI 生物标志物的敏感性增强，将通过提供新的替代标志物作为临床试验的潜在结果指标，对 ALS 治疗产生影响。 预期效果大小的增加也将减少进行试验所需的队列规模，从而提高其可行性。 除了临床试验范围之外，这些多模态 MRI 生物标志物将作为单个患者水平上运动神经元变性的客观测量。 MRI 测量值还将与液体生物标志物进行交叉验证，并将有助于将 ALS 患者分为临床同质队列。
参与者将被要求在 12 个月的时间内完成 4 次研究访视，分别在基线、3 个月、6 个月和 12 个月进行访视。 参与者将接受神经科医生的检查、抽血和 MRI 扫描，并被要求回答有关其病史和 ALS 症状的调查。 参与者每次访问都将通过预付卡获得补偿。 居住在距离研究设施 100 英里以上的非本地参与者将获得部分旅行补偿。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Melisa Bailey, MS
- 电话号码：612-624-4911
- 邮箱：baile807@umn.edu
学习地点
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- 招聘中
- University of Florida
-
首席研究员：
- James Wymer, MD, FAAN
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接触：
- Amy Holland, BSN, RN
-
-
Illinois
-
Evanston、Illinois、美国、60208
- 招聘中
- Northwestern University
-
首席研究员：
- Senda Ajroud-Driss, MD
-
接触：
- Elizabeth Delehanty
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- University of Minnesota
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首席研究员：
- David Walk, MD
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接触：
- Melisa Bailey, MS
- 邮箱：baile807@umn.edu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 症状出现后 < 24 个月
- 根据 El Escorial 标准确定的、可能的、实验室支持的可能的或可能的 ALS，或者根据淡路岛标准确定的、可能的或可能的 ALS
- 近90天内用力肺活量≥预测值的60%
- 能够自己同意
- 能够阅读和说英语
- 清除 MRI 的任何禁忌症
排除标准：
- 如果个人有任何导致 MRI 不安全的状况或无法遵守指示，则将被排除在外。
- 所有参与者在入组时都将接受神经系统检查。 神经系统检查有临床显着异常发现的对照参与者将被排除在研究之外。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有 ALS 的参与者
患有早期 ALS 的成年人
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参与者将接受大脑 3T MRI 扫描和颈椎 MRI 扫描
参与者将进行抽血以定量血浆神经丝轻链
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没有 ALS 的参与者
控制参与者免受神经系统疾病的影响
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参与者将接受大脑 3T MRI 扫描和颈椎 MRI 扫描
参与者将进行抽血以定量血浆神经丝轻链
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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纤维密度
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值来自大脑成像中使用的生物物理模型，并使用 MRI 收集。
它是指单位体积组织中轴突内室的体积。
由于这是分数，因此没有单位。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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纤维截面
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值来自大脑成像中使用的生物物理模型，并使用 MRI 收集。
它是指在进行空间归一化时纤维束水平上纤维横截面的变化。
该度量没有单位。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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取向色散
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值来自大脑成像中使用的生物物理模型，并使用 MRI 收集。
取向色散是纤维束取向估计的不确定性的量度。
它在0到1之间变化，没有单位。
值越高表示估计的不确定性越大。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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细胞内体积分数
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值来自大脑成像中使用的生物物理模型，并使用 MRI 收集。
它是细胞内区室占据的成像体素的比例。
该比率在 0 到 1 之间变化，并且没有单位。
值越大表明细胞内区室的密度越大。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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免费水
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值来自大脑成像中使用的生物物理模型，并使用 MRI 收集。
它代表自由水室的体积分数。
这是一个比率，没有单位。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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皮质厚度
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值是使用 MRI 收集的。
它是皮质灰质的厚度，以毫米为单位测量。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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脊髓横截面积
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值是使用 MRI 收集的。
它是以平方毫米为单位测量的脊髓横截面积。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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脊髓 皮质脊髓束 (CST) 分数各向异性 (FA)
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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该测量值是使用 MRI 收集的。
它是一个介于 0 和 1 之间的无量纲标量值，表示水在脊髓皮质脊髓束中扩散的各向异性（方向性）程度。
值越高表示各向异性越高。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆神经丝光 (NfL) 定量
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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血浆 NfL 定量将以 pg/ml 为单位报告。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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ALS 功能评定量表，修订版 (ALSFRS-R)
大体时间：基线、3 个月、6 个月、12 个月
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ALSFRS-R 包括 12 个问题。
每项任务均按从 0（不能做）到 4（正常能力）的五分制进行评分。
将各个项目分数相加得出 0=最差和 48=最佳之间的报告分数。
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基线、3 个月、6 个月、12 个月
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爱丁堡认知和行为筛查 (ECAS)
大体时间：3 个月访问时（可选）
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ECAS 是一项为期 20 分钟的语言、记忆、言语流畅性、执行功能、视觉空间功能和社会认知的评估，产生多个分量表，最高总分为 136 分。
分数越高表明功能越好。
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3 个月访问时（可选）
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Penn 上运动神经元评分
大体时间：基线
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Penn 上运动神经元评分 (PUMNS) 是一个包含 28 项的量表，用于测量肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的上运动神经元 (UMN) 体征。
量表范围从 0（正常）到 32（广泛/严重 UMN 受累），并评估延髓区域（分数 0-4）、上肢（分数 0-14）和下肢（分数 0-14）。
分数越高表明疾病负担越大。
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基线
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Pramod Pisharady, PhD、University of Minnesota
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CMRR-2024-32796
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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