Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Többközpontú ALS képalkotó tanulmány

2026. július 30. frissítette: University of Minnesota

Multicentrikus longitudinális képalkotás ALS-ben a betegség biomarkereinek fejlesztésére

Ez egy több helyszínes vizsgálat ALS résztvevők és egészséges kontrollok körében, akik agyi és nyaki gerinc MRI-vizsgálaton és NfL-vérvizsgálaton vesznek részt, legfeljebb 4 időpontban egy év során. Az elsődleges cél a betegség progressziójának objektív biomarkereinek azonosítása, amelyek biológiailag relevánsak, lineárisan progresszívek és érzékenyek a változásokra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A mágneses rezonancia képalkotás (MRI), a biofizikai modellezés és a számítástechnika legújabb fejlesztései javították a képalkotó mérőszámok érzékenységét a központi idegrendszer betegségekkel összefüggő változásainak kimutatására neurológiai rendellenességek esetén. Ez a megnövekedett érzékenység megnyitotta az utat ezen mérőszámok, mint a betegségek potenciális biomarkereként történő felhasználásához, különösen a betegség rövid távú progressziójának mérésére.

A kutatók azt feltételezik, hogy az agyból és a gerincből származó MRI biomarkerek (mikrostruktúra és morfológia) multimodális elemzése javítja a betegséggel összefüggő változások kimutatására való érzékenységet akár 3-6 hónapos időtartamon keresztül. A hipotézis azon a korábbi munkán alapul, amely az agy mikroszerkezetében 6 hónapon át tartó longitudinális változásokat észlelt egy ALS kohorszban, a funkcionális mérések szerény változásával ez idő alatt, és hogy az agy és a gerinc MRI méréseit kombináló multimodális elemzés javíthatja a betegség diagnózisának pontosságát.

Ebben a projektben a kutatók három helyszíni vizsgálaton keresztül megállapítják ezeknek a mutatóknak a méretezhetőségét, rövidebb időtartamú érzékenységét és általános klinikai vizsgálatokra való alkalmasságát. A kutatók azt is javasolják, hogy javítsák a képalkotó mérőszámok érzékenységét az agyból és a gerincből származó több kiegészítő mérés kombinálásával egy longitudinális multimodális statisztikai keretben. Ezenkívül a kutatók bemutatják, hogy ezek a képalkotó mutatók hogyan korrelálnak a folyékony biomarkerekkel és a funkcionális progresszió mértékével.

A projekt befejezése után a kutatók arra számítanak, hogy a javasolt longitudinális MRI biomarkereink fokozott érzékenysége hatással lesz az ALS-kezelésre azáltal, hogy új helyettesítő markereket biztosítanak a klinikai vizsgálatok lehetséges kimenetelére. A várható megnövekedett hatásméret a kísérletek elvégzéséhez szükséges kohorszlétszámot is csökkenti, ezáltal növelve azok megvalósíthatóságát. A klinikai vizsgálatok keretein túl ezek a multimodális MRI biomarkerek objektív mérőszámként szolgálnak a felső motoros neuronok degenerációjához egyetlen páciens szintjén. Az MRI-méréseket folyékony biomarkerekkel is keresztvalidálják, és hozzájárulnak az ALS-betegek klinikailag homogén kohorszokba történő rétegezésére irányuló erőfeszítésekhez.

A résztvevőket arra kérik, hogy 4 tanulmányi látogatást végezzenek egy 12 hónapos időszak alatt, a kiindulási, 3 hónapos, 6 hónapos és 12 hónapos látogatásokkal. A résztvevők egy neurológus vizsgálatot, vérvételt és MRI-vizsgálatot kapnak, és felkérik őket, hogy válaszoljanak a kórtörténetükkel és az ALS-tünetekkel kapcsolatos felmérésekre. A résztvevők minden egyes látogatásért előre fizetett kártyával kapnak kártérítést. A kutatólétesítménytől legalább 100 mérföldre lakó nem helyi résztvevők részleges utazási költségtérítést kapnak.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

90

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • Toborzás
        • University of Florida
        • Kutatásvezető:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Kapcsolatba lépni:
          • Amy Holland, BSN, RN
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
        • Toborzás
        • Northwestern University
        • Kutatásvezető:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Elizabeth Delehanty
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kutatásvezető:
          • David Walk, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Korai stádiumú ALS-ben szenvedő felnőttek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • < 24 hónap a tünetek megjelenése óta
  • Határozott, valószínű, laboratóriumilag támogatott valószínű vagy lehetséges ALS az El Escorial kritériumai szerint VAGY határozott, valószínű vagy lehetséges ALS az Awaji-Shima kritériumok szerint
  • Kényszerített vitálkapacitás az elmúlt 90 napban ≥ a becsült érték 60%-a
  • Képesek beleegyezni magukért
  • Tud olvasni és beszél angolul
  • Az MRI minden ellenjavallata nélkül

Kizárási kritériumok:

  • Az egyének kizárásra kerülnek, ha olyan állapotuk van, amely miatt az MRI nem biztonságos, vagy ha nem tudják betartani az utasításokat.
  • A beiratkozáskor minden résztvevő neurológiai vizsgálaton esik át. A neurológiai vizsgálat során klinikailag jelentős kóros leletekkel rendelkező kontroll résztvevőket kizárják a vizsgálatból.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
ALS-ben szenvedő résztvevők
Korai stádiumú ALS-ben szenvedő felnőttek
Diagnosztikai vizsgálat: Mágneses rezonancia képalkotás
A résztvevők agyi és nyaki gerinc 3T MRI-vizsgálaton esnek át
Diagnosztikai vizsgálat: Plazma neurofilament könnyű lánc (NfL) mennyiségi meghatározása
A résztvevők vérvételen esnek át a plazma neurofil könnyűláncának mennyiségi meghatározására
ALS nélküli résztvevők
Kontrollálja a résztvevőket neurológiai betegségtől mentesen
Diagnosztikai vizsgálat: Mágneses rezonancia képalkotás
A résztvevők agyi és nyaki gerinc 3T MRI-vizsgálaton esnek át
Diagnosztikai vizsgálat: Plazma neurofilament könnyű lánc (NfL) mennyiségi meghatározása
A résztvevők vérvételen esnek át a plazma neurofil könnyűláncának mennyiségi meghatározására

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szálsűrűség
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ez a mérték az agyi képalkotásban használt biofizikai modellből származik, és MRI segítségével gyűjtik össze. Ez az intraaxonális rész térfogatára vonatkozik a szövet térfogategységére vonatkoztatva. Mivel ez egy töredék, nincs egysége.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Szál keresztmetszet
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ez a mérték az agyi képalkotásban használt biofizikai modellből származik, és MRI segítségével gyűjtik össze. A szálkeresztmetszet változására utal a szálköteg szintjén a térbeli normalizálás során. Ennek a mértéknek nincs mértékegysége.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Tájékozódási diszperzió
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ez a mérték az agyi képalkotásban használt biofizikai modellből származik, és MRI segítségével gyűjtik össze. Az orientációs diszperzió a szálköteg orientációjának becslésének bizonytalanságának mértéke. 0 és 1 között változik, és nincs egysége. A magasabb értékek nagyobb bizonytalanságot jeleznek a becslésben.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Intracelluláris térfogatfrakció
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ez a mérték az agyi képalkotásban használt biofizikai modellből származik, és MRI segítségével gyűjtik össze. Ez a képalkotó voxelnek az intracelluláris kompartmentek által elfoglalt aránya. Ez az arány 0 és 1 között változik, és nincs mértékegysége. A nagyobb értékek az intracelluláris kompartmentek nagyobb sűrűségét jelzik.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ingyenes víz
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ez a mérték az agyi képalkotásban használt biofizikai modellből származik, és MRI segítségével gyűjtik össze. Ez a szabadvíz rész térfogatát jelenti. Ez egy arány, és nincs mértékegysége.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Kortikális vastagság
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ezt a mértéket MRI segítségével gyűjtik össze. Ez a kérgi szürkeállomány vastagsága, és milliméterben mérik.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
A gerincvelő keresztmetszeti területe
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ezt a mértéket MRI segítségével gyűjtik össze. Ez a gerincvelő keresztmetszetének területe, négyzetmilliméterben mérve.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Gerincvelői corticospinalis traktus (CST) frakcionált anizotrópia (FA)
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Ezt a mértéket MRI segítségével gyűjtik össze. Ez egy 0 és 1 közötti dimenzió nélküli skaláris érték, amely a gerincvelő corticospinalis traktusában a víz diffúzió anizotrópiájának (irányultságának) mértékét jelzi. A magasabb értékek magasabb anizotrópiát jeleznek.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma neurofilament fény (NfL) mennyiségi meghatározása
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
A plazma NfL mennyiségi meghatározását pg/ml egységekben kell megadni.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
ALS funkcionális besorolási skála, felülvizsgálva (ALSFRS-R)
Időkeret: Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Az ALSFRS-R 12 kérdést tartalmaz. Minden feladatot egy ötfokú skálán értékelnek 0-tól (nem tud) 4-ig (normál képesség). Az egyes tételek pontszámait összeadjuk, így a jelentésben szereplő pontszám 0=legrosszabb és 48=legjobb között van.
Alaphelyzet, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
Edinburgh Kognitív és Viselkedési Képernyő (ECAS)
Időkeret: 3 hónapos látogatáskor (opcionális)
Az ECAS egy 20 perces felmérés a nyelvről, a memóriáról, a verbális folyékonyságról, a végrehajtó funkciókról, a vizuális térbeli funkciókról és a szociális kognícióról, amely számos alskálát állít elő, amelyek maximális összpontszáma 136. A magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
3 hónapos látogatáskor (opcionális)
Penn felső motoros neuron pontszáma
Időkeret: Alapvonal
A Penn Upper Motor Neuron Score (PUMNS) egy 28 tételből álló skála, amely a felső motoros neuron (UMN) jeleit méri amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS). A skála 0-tól (normál) 32-ig terjed (széleskörű/súlyos UMN érintettség esetén), és a bulbar régiót (0-4 pont), a felső végtagokat (0-14 pont) és az alsó végtagot (0-14 pont) értékeli. A magasabb pontszámok nagyobb betegségterhelést jeleznek.
Alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Minnesota

Együttműködők

Food and Drug Administration (FDA)
Minnesota Office of Higher Education

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Pramod Pisharady, PhD, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. szeptember 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. november 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 10.

Első közzététel (Tényleges)

2024. december 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 30.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CMRR-2024-32796

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Azt tervezzük, hogy a tanulmány azonosítatlan és előfeldolgozott adatait nyilvános neuroimaging adattárak segítségével publikáljuk. Megállapításaink sokszorosításának megkönnyítése érdekében az ábrák és táblázatok elkészítéséhez felhasznált azonosítatlan adatokat is közzétesszük kiadványainkban. A résztvevők nevét és egyéb azonosító adatait bizalmasan kezeljük.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel