Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenter ALS Imaging Study

30 juli 2026 uppdaterad av: University of Minnesota

Multicenter longitudinell avbildning i ALS för utveckling av sjukdomsbiomarkörer

Detta är en studie på flera ställen av ALS-deltagare och friska kontroller som kommer att genomgå MRI-undersökningar av hjärnan och halsryggen och NfL-blodprov vid upp till fyra tidpunkter under loppet av ett år. Det primära målet är att identifiera objektiva biomarkörer för sjukdomsprogression som är biologiskt relevanta, linjärt progressiva och känsliga för förändringar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den senaste utvecklingen inom magnetisk resonanstomografi (MRI), biofysisk modellering och beräkningar har förbättrat känsligheten hos avbildningsmått för att upptäcka sjukdomsrelaterade förändringar i det centrala nervsystemet vid neurologiska störningar. Denna förbättrade känslighet har banat väg för att använda dessa mätvärden som potentiella biomarkörer för sjukdomar, i synnerhet för att mäta sjukdomsprogression under korta varaktigheter.

Utredarna antar att den multimodala analysen av MRI-biomarkörer (mikrostruktur och morfologi) från hjärnan och ryggraden kommer att förbättra känsligheten för att upptäcka sjukdomsrelaterade förändringar under varaktigheter så kort som 3 till 6 månader. Hypotesen är baserad på tidigare arbete med att upptäcka longitudinella förändringar i hjärnans mikrostruktur under 6 månader i en ALS-kohort med måttlig förändring i funktionella mått under den tiden, och att en multimodal analys som kombinerar hjärn- och ryggmärt-undersökningar kan förbättra noggrannheten i sjukdomsdiagnostik.

I detta projekt kommer utredarna att fastställa skalbarheten, känsligheten över kortare varaktigheter och övergripande beredskap för kliniska prövningar av dessa mätvärden genom en studie på tre platser. Utredarna föreslår också att förbättra känsligheten för avbildningsmått genom att kombinera flera kompletterande åtgärder från hjärnan och ryggraden i en longitudinell multimodal statistisk ram. Dessutom kommer utredarna att visa hur dessa avbildningsmått korrelerar med flytande biomarkörer och funktionella progressionsmått.

Efter avslutat projekt förutser utredarna att den ökade känsligheten hos våra föreslagna longitudinella MRI-biomarkörer kommer att ha en inverkan på ALS-behandling genom att tillhandahålla nya surrogatmarkörer som potentiella resultatmått för kliniska prövningar. Den förväntade ökade effektstorleken kommer också att minska den kohortstorlek som behövs för att genomföra försök, vilket ökar deras genomförbarhet. Utöver omfattningen av kliniska prövningar kommer dessa multimodala MRI-biomarkörer att fungera som ett objektivt mått på degeneration av övre motorneuroner på enstaka patientnivå. MRT-måtten kommer också att korsvalideras med flytande biomarkörer och kommer att bidra till ansträngningar att stratifiera ALS-patienter till kliniskt homogena kohorter.

Deltagarna kommer att bli ombedda att genomföra 4 studiebesök under en 12-månadersperiod, med besök vid baslinjen, 3 månader, 6 månader och 12 månader. Deltagarna kommer att få en undersökning av en neurolog, blodtagning och MR-skanning och kommer att bli ombedd att svara på enkäter om sin sjukdomshistoria och ALS-symtom. Deltagarna kommer att kompenseras för varje besök via ett kontantkort. Icke-lokala deltagare som bor ≥100 miles från forskningsanläggningen kommer att delvis kompenseras för resor.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

90

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Rekrytering
        • University of Florida
        • Huvudutredare:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Kontakt:
          • Amy Holland, BSN, RN
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • Rekrytering
        • Northwestern University
        • Huvudutredare:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Kontakt:
          • Elizabeth Delehanty
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Huvudutredare:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna med tidigt stadium av ALS

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • < 24 månader sedan symtomdebut
  • Definitiv, sannolik, laboratoriestödd sannolik eller möjlig ALS enligt El Escorial-kriterier ELLER definitiv, sannolik eller möjlig ALS av Awaji-Shima-kriterier
  • Forcerad vitalkapacitet under de senaste 90 dagarna ≥ 60 % av det förutsagda värdet
  • Kan ge sitt samtycke
  • Kunna läsa och tala engelska
  • Fri från eventuella kontraindikationer för MRT

Uteslutningskriterier:

  • Individer kommer att uteslutas om de har något tillstånd som gör MRT osäkert eller om de inte kan följa instruktionerna.
  • Alla deltagare kommer att genomgå en neurologisk undersökning vid inskrivningen. Kontrolldeltagare med kliniskt signifikanta onormala fynd vid neurologisk undersökning kommer att uteslutas från studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Deltagare med ALS
Vuxna med tidigt stadium av ALS
Diagnostiskt test: Magnetisk resonanstomografi
Deltagarna kommer att genomgå 3T MRI-skanning av hjärnan och cervikal ryggrads MRI
Diagnostiskt test: Kvantifiering av plasma neurofilament lätt kedja (NfL).
Deltagarna kommer att genomgå en blodtagning för kvantifiering av plasma neurofilament lätt kedja
Deltagare utan ALS
Kontrolldeltagare fria från neurologisk sjukdom
Diagnostiskt test: Magnetisk resonanstomografi
Deltagarna kommer att genomgå 3T MRI-skanning av hjärnan och cervikal ryggrads MRI
Diagnostiskt test: Kvantifiering av plasma neurofilament lätt kedja (NfL).
Deltagarna kommer att genomgå en blodtagning för kvantifiering av plasma neurofilament lätt kedja

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fiberdensitet
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått kommer från den biofysiska modellen som används vid hjärnavbildning och samlas in med hjälp av MRT. Det hänvisar till volymen av det intra-axonala facket per volymenhet av vävnaden. Eftersom detta är en bråkdel har den ingen enhet.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Fibertvärsnitt
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått kommer från den biofysiska modellen som används vid hjärnavbildning och samlas in med hjälp av MRT. Det hänvisar till förändringen av fibertvärsnittet på fiberknippets nivå när den genomgår rumslig normalisering. Detta mått har ingen enhet.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Orienteringsdispersion
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått kommer från den biofysiska modellen som används vid hjärnavbildning och samlas in med hjälp av MRT. Orienteringsdispersion är ett mått på osäkerheten i uppskattningen av fiberknippets orientering. Den varierar från 0 till 1 och har ingen enhet. Högre värden indikerar större osäkerhet i uppskattningen.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Intracellulär volymfraktion
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått kommer från den biofysiska modellen som används vid hjärnavbildning och samlas in med hjälp av MRT. Det är andelen av den bildgivande voxeln som upptas av intracellulära fack. Detta förhållande varierar från 0 till 1 och har ingen enhet. Större värden indikerar större täthet av intracellulära avdelningar.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Gratis vatten
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått kommer från den biofysiska modellen som används vid hjärnavbildning och samlas in med hjälp av MRT. Den representerar delvolymen för fritt vattenutrymmet. Detta är ett förhållande och det har ingen enhet.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Kortikal tjocklek
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått samlas in med MRT. Det är tjockleken på den kortikala grå substansen och mäts i millimeter.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Ryggmärgens tvärsnittsområde
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått samlas in med MRT. Det är arean av ryggmärgens tvärsnitt mätt i kvadrat millimeter.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Spinal Corticospinal Tract (CST) fraktionerad anisotropi (FA)
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Detta mått samlas in med MRT. Det är ett dimensionslöst skalärvärde mellan 0 och 1, vilket indikerar graden av anisotropi (riktighet) av vattendiffusion i ryggmärgens kortikospinalkanal. Högre värden indikerar högre anisotropi.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kvantifiering av plasma neurofilamentljus (NfL).
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Plasma NfL-kvantifiering kommer att rapporteras i enheter pg/ml.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
ALS Functional Rating Scale, Revided (ALSFRS-R)
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
ALSFRS-R innehåller 12 frågor. Varje uppgift betygsätts på en femgradig skala från 0 (kan inte göra) till 4 (normal förmåga). Individuella objektpoäng summeras för att ge en rapporterad poäng på mellan 0=sämst och 48=bäst.
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 12 månader
Edinburgh Cognitive and Behavioural Screen (ECAS)
Tidsram: Vid 3-månaders besök (valfritt)
ECAS är en 20-minutersbedömning av språk, minne, verbalt flyt, exekutiv funktion, visuospatial funktion och social kognition, som producerar ett antal subskalor med ett maximalt totalpoäng på 136. Högre poäng tyder på bättre funktion.
Vid 3-månaders besök (valfritt)
Penn Upper Motor Neuron Score
Tidsram: Baslinje
Penn Upper Motor Neuron Score (PUMNS) är en skala med 28 punkter som mäter tecken på övre motorneuron (UMN) vid amyotrofisk lateralskleros (ALS). Skalan sträcker sig från 0 (normal) till 32 (för utbredd/svår UMN-engagemang) och utvärderar bulbarområdet (betyg 0-4), övre extremiteter (betyg 0-14) och nedre extremiteter (betyg 0-14). Högre poäng indikerar större sjukdomsbörda.
Baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbetspartners

Food and Drug Administration (FDA)
Minnesota Office of Higher Education

Utredare

  • Huvudutredare: Pramod Pisharady, PhD, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 september 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2024

Första postat (Faktisk)

16 december 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CMRR-2024-32796

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Vi planerar att publicera avidentifierade och förbearbetade data från denna studie genom offentliga neuroimaging-repositories. För att underlätta reproduktionen av våra resultat kommer vi också att publicera de avidentifierade uppgifterna som används för att producera figurerna och tabellerna i våra publikationer. Vi kommer att hålla deltagarnas namn och annan identifierande information konfidentiell.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera