Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická zobrazovací studie ALS

7. května 2026 aktualizováno: University of Minnesota

Multicentrické longitudinální zobrazování u ALS pro vývoj biomarkerů onemocnění

Toto je vícemístná studie účastníků ALS a zdravých kontrol, kteří podstoupí MRI mozku a krční páteře a krevní testy NfL až ve 4 časových bodech v průběhu roku. Primárním cílem je identifikovat objektivní biomarkery progrese onemocnění, které jsou biologicky relevantní, lineárně progresivní a citlivé na změny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nedávný vývoj v oblasti zobrazování magnetickou rezonancí (MRI), biofyzikální modelování a výpočetní technika zlepšily citlivost zobrazovacích metrik pro detekci změn souvisejících s onemocněním v centrálním nervovém systému u neurologických poruch. Tato zlepšená citlivost připravila cestu pro využití těchto metrik jako potenciálních biomarkerů onemocnění, zejména pro měření progrese onemocnění během krátké doby.

Vyšetřovatelé předpokládají, že multimodální analýza MRI biomarkerů (mikrostruktura a morfologie) z mozku a páteře zlepší citlivost k detekci změn souvisejících s onemocněním po dobu 3 až 6 měsíců. Hypotéza je založena na předchozí práci detekující podélné změny v mikrostruktuře mozku během 6 měsíců v kohortě ALS s mírnou změnou ve funkčních měřeních za tuto dobu a že multimodální analýza kombinující měření MRI mozku a páteře může zlepšit přesnost diagnózy onemocnění.

V tomto projektu vyšetřovatelé stanoví škálovatelnost, citlivost po kratší dobu a celkovou připravenost na klinické zkoušky těchto metrik prostřednictvím studie na třech místech. Vyšetřovatelé také navrhují zlepšit citlivost zobrazovacích metrik kombinací více komplementárních měření z mozku a páteře v podélném multimodálním statistickém rámci. Kromě toho budou vyšetřovatelé demonstrovat, jak tyto zobrazovací metriky korelují s biomarkery tekutin a měřeními funkční progrese.

Po dokončení projektu vědci předpokládají, že zvýšená citlivost námi navrhovaných longitudinálních MRI biomarkerů bude mít dopad na léčbu ALS tím, že poskytne nové náhradní markery jako potenciální výstupní měřítka pro klinické studie. Očekávaná větší velikost účinku také sníží velikost kohorty potřebnou k provádění zkoušek, čímž se zvýší jejich proveditelnost. Nad rámec klinických studií budou tyto multimodální MRI biomarkery sloužit jako objektivní měřítko degenerace horních motorických neuronů na úrovni jednoho pacienta. Měření MRI budou také křížově validována s tekutinovými biomarkery a přispějí k úsilí o stratifikaci pacientů s ALS do klinicky homogenních kohort.

Účastníci budou požádáni, aby absolvovali 4 studijní návštěvy během 12měsíčního období, s návštěvami na začátku, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců. Účastníci obdrží vyšetření od neurologa, odběr krve a vyšetření magnetickou rezonancí a budou požádáni, aby odpověděli na průzkumy o své anamnéze a příznacích ALS. Účastníci budou kompenzováni za každou návštěvu prostřednictvím předplacené karty. Nemístní účastníci žijící ≥100 mil od výzkumného zařízení budou částečně kompenzováni za cestování.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

90

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Melisa Bailey, MS
  • Telefonní číslo: 612-624-4911
  • E-mail: baile807@umn.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nábor
        • University of Florida
        • Kontakt:
          • Jennifer Steshyn, MABMH, CCRP
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Wymer, MD, FAAN
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Nábor
        • Northwestern University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Kontakt:
          • Emma Schmidt
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s ranou fází ALS

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • < 24 měsíců od nástupu příznaků
  • Jednoznačné, pravděpodobné, laboratorně podporované pravděpodobné nebo možné ALS podle kritérií El Escorial NEBO jednoznačné, pravděpodobné nebo možné ALS podle kritérií Awaji-Shima
  • Vynucená vitální kapacita za posledních 90 dní ≥ 60 % předpokládané hodnoty
  • Schopní souhlasit sami za sebe
  • Umět číst a mluvit anglicky
  • Bez jakýchkoli kontraindikací pro MRI

Kritéria vyloučení:

  • Jednotlivci budou vyloučeni, pokud mají jakýkoli stav, který činí MRI nebezpečným, nebo pokud nejsou schopni dodržovat pokyny.
  • Všichni účastníci podstoupí při zápisu neurologické vyšetření. Kontrolní účastníci s klinicky významnými abnormálními nálezy při neurologickém vyšetření budou ze studie vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s ALS
Dospělí s časnou fází ALS
Diagnostický test: Zobrazování magnetickou rezonancí
Účastníci podstoupí 3T MRI skenování mozku a krční páteře MRI
Diagnostický test: Kvantifikace lehkého řetězce plazmatických neurofilament (NfL).
Účastníci podstoupí odběr krve pro kvantifikaci lehkého řetězce neurofilament v plazmě
Účastníci bez ALS
Kontrolní účastníci bez neurologického onemocnění
Diagnostický test: Zobrazování magnetickou rezonancí
Účastníci podstoupí 3T MRI skenování mozku a krční páteře MRI
Diagnostický test: Kvantifikace lehkého řetězce plazmatických neurofilament (NfL).
Účastníci podstoupí odběr krve pro kvantifikaci lehkého řetězce neurofilament v plazmě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hustota vláken
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření pochází z biofyzikálního modelu používaného při zobrazování mozku a je shromažďováno pomocí MRI. Vztahuje se k objemu intraaxonálního kompartmentu na jednotku objemu tkáně. Protože se jedná o zlomek, nemá jednotku.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Průřez vlákna
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření pochází z biofyzikálního modelu používaného při zobrazování mozku a je shromažďováno pomocí MRI. Vztahuje se ke změně průřezu vlákna na úrovni svazku vláken při prostorové normalizaci. Tato míra nemá jednotku.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Orientační rozptyl
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření pochází z biofyzikálního modelu používaného při zobrazování mozku a je shromažďováno pomocí MRI. Orientační disperze je mírou nejistoty v odhadu orientace svazku vláken. Mění se od 0 do 1 a nemá jednotku. Vyšší hodnoty znamenají větší nejistotu v odhadu.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Intracelulární objemová frakce
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření pochází z biofyzikálního modelu používaného při zobrazování mozku a je shromažďováno pomocí MRI. Je to podíl zobrazovacího voxelu obsazený intracelulárními kompartmenty. Tento poměr se pohybuje od 0 do 1 a nemá jednotku. Větší hodnoty ukazují na větší hustotu intracelulárních kompartmentů.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Voda zdarma
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření pochází z biofyzikálního modelu používaného při zobrazování mozku a je shromažďováno pomocí MRI. Představuje zlomkový objem prostoru s volnou vodou. Toto je poměr a nemá jednotku.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Kortikální tloušťka
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření se shromažďuje pomocí MRI. Je to tloušťka kortikální šedé hmoty a měří se v milimetrech.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Oblast průřezu míchy
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření se shromažďuje pomocí MRI. Je to plocha průřezu míchy měřená v milimetrech čtverečních.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Kortikospinální trakt míchy (CST) frakční anizotropie (FA)
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Toto měření se shromažďuje pomocí MRI. Je to bezrozměrná skalární hodnota mezi 0 a 1, udávající stupeň anizotropie (směrovosti) difúze vody v kortikospinálním traktu míchy. Vyšší hodnoty znamenají vyšší anizotropii.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikace plazmatického neurofilamentového světla (NfL).
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Kvantifikace plazmatického NfL bude uvedena v jednotkách pg/ml.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Funkční hodnotící stupnice ALS, revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
ALSFRS-R obsahuje 12 otázek. Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 (nedokáže) do 4 (normální schopnost). Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0=nejhorší a 48=nejlepší.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Edinburská kognitivní a behaviorální obrazovka (ECAS)
Časové okno: Při 3měsíční návštěvě (volitelné)
ECAS je 20minutové hodnocení jazyka, paměti, verbální plynulosti, exekutivní funkce, vizuoprostorové funkce a sociální kognice, které vytváří řadu subškál s maximálním celkovým skóre 136. Vyšší skóre znamená lepší fungování.
Při 3měsíční návštěvě (volitelné)
Penn Skóre horního motorického neuronu
Časové okno: Základní linie
Pennovo skóre horního motorického neuronu (PUMNS) je 28-položková stupnice, která měří známky horního motorického neuronu (UMN) u amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Škála se pohybuje od 0 (normální) do 32 (pro rozsáhlé/závažné postižení UMN) a hodnotí bulbární oblast (skóre 0-4), horní končetiny (skóre 0-14) a dolní končetinu (0-14). Vyšší skóre ukazuje na větší zátěž nemocí.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)
Minnesota Office of Higher Education

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Pramod Pisharady, PhD, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMRR-2024-32796

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Plánujeme publikovat deidentifikovaná a předem zpracovaná data z této studie prostřednictvím veřejných úložišť neurozobrazování. Abychom usnadnili reprodukci našich zjištění, zveřejníme také deidentifikovaná data použitá k vytvoření obrázků a tabulek v našich publikacích. Jména a další identifikační údaje účastníků zachováme v tajnosti.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zobrazování magnetickou rezonancí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit