Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenter ALS-bildeundersøkelse

30. juli 2026 oppdatert av: University of Minnesota

Multisenter longitudinell avbildning i ALS for utvikling av sykdomsbiomarkører

Dette er en multi-site studie av ALS-deltakere og friske kontroller som vil gjennomgå hjerne- og cervical ryggraden MR og NfL blodprøver på opptil 4 tidspunkter i løpet av et år. Hovedmålet er å identifisere objektive biomarkører for sykdomsprogresjon som er biologisk relevante, lineært progressive og følsomme for endringer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nylig utvikling innen magnetisk resonansavbildning (MRI), biofysisk modellering og databehandling har forbedret følsomheten til bildemålinger for å oppdage sykdomsrelaterte endringer i sentralnervesystemet ved nevrologiske lidelser. Denne forbedrede følsomheten har banet vei for å bruke disse beregningene som potensielle biomarkører for sykdom, spesielt for å måle sykdomsprogresjon over korte varigheter.

Etterforskerne antar at den multimodale analysen av MR-biomarkører (mikrostruktur og morfologi) fra hjernen og ryggraden vil forbedre følsomheten for å oppdage sykdomsrelaterte endringer over varigheter så kort som 3 til 6 måneder. Hypotesen er basert på tidligere arbeid med å oppdage longitudinelle endringer i hjernens mikrostruktur over 6 måneder i en ALS-kohort med beskjeden endring i funksjonelle mål over den tiden, og at en multimodal analyse som kombinerer hjerne- og ryggrads-MR-tiltak kan forbedre nøyaktigheten av sykdomsdiagnose.

I dette prosjektet vil etterforskerne etablere skalerbarheten, sensitiviteten over kortere varighet, og den generelle beredskapen til kliniske utprøvinger av disse metrikkene gjennom en studie på tre steder. Etterforskerne foreslår også å forbedre følsomheten til bildemålinger ved å kombinere flere komplementære mål fra hjernen og ryggraden i et longitudinelt multimodalt statistisk rammeverk. I tillegg vil etterforskerne demonstrere hvordan disse bildemålingene korrelerer med flytende biomarkører og funksjonelle progresjonsmål.

Etter fullføring av prosjektet forventer etterforskerne at den økte sensitiviteten til våre foreslåtte longitudinelle MR-biomarkører vil ha en innvirkning på ALS-behandling ved å tilby nye surrogatmarkører som potensielle utfallsmål for kliniske studier. Den forventede økte effektstørrelsen vil også redusere kohortstørrelsen som er nødvendig for å gjennomføre forsøk, og dermed øke deres gjennomførbarhet. Utover omfanget av kliniske studier, vil disse multimodale MR-biomarkørene tjene som et objektivt mål på øvre motorneurondegenerasjon på enkeltpasientnivå. MR-tiltakene vil også kryssvalideres med væskebiomarkører og vil bidra til arbeidet med å stratifisere ALS-pasienter til klinisk homogene kohorter.

Deltakerne vil bli bedt om å gjennomføre 4 studiebesøk over en 12-måneders periode, med besøk ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder. Deltakerne vil motta en eksamen av en nevrolog, blodprøvetaking og MR-skanning og vil bli bedt om å svare på undersøkelser om deres sykehistorie og ALS-symptomer. Deltakerne vil bli kompensert for hvert besøk via et forhåndsbetalt kort. Ikke-lokale deltakere som bor ≥100 miles fra forskningsanlegget vil bli delvis kompensert for reise.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

90

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Ta kontakt med:
          • Amy Holland, BSN, RN
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Hovedetterforsker:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Ta kontakt med:
          • Elizabeth Delehanty
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • David Walk, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne med tidlig stadium av ALS

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • < 24 måneder siden symptomdebut
  • Bestemt, sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller mulig ALS etter El Escorial-kriterier ELLER bestemt, sannsynlig eller mulig ALS av Awaji-Shima-kriterier
  • Tvunget vitalkapasitet i løpet av de siste 90 dagene ≥ 60 % av den predikerte verdien
  • Kunne samtykke selv
  • Kunne lese og snakke engelsk
  • Fri for kontraindikasjoner for MR

Ekskluderingskriterier:

  • Enkeltpersoner vil bli ekskludert hvis de har en tilstand som gjør MR utrygg eller hvis de ikke er i stand til å følge instruksjonene.
  • Alle deltakere vil gjennomgå en nevrologisk undersøkelse ved påmelding. Kontrolldeltakere med klinisk signifikante unormale funn ved nevrologisk undersøkelse vil bli ekskludert fra studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med ALS
Voksne med tidlig stadium av ALS
Diagnostisk test: Magnetisk resonansavbildning
Deltakerne vil gjennomgå 3T MR-skanning av hjernen og cervical ryggraden MR
Diagnostisk test: Plasma neurofilament lett kjede (NfL) kvantifisering
Deltakerne vil gjennomgå en blodprøve for kvantifisering av plasma-nevrofilament-lettkjede
Deltakere uten ALS
Kontrolldeltakere fri for nevrologisk sykdom
Diagnostisk test: Magnetisk resonansavbildning
Deltakerne vil gjennomgå 3T MR-skanning av hjernen og cervical ryggraden MR
Diagnostisk test: Plasma neurofilament lett kjede (NfL) kvantifisering
Deltakerne vil gjennomgå en blodprøve for kvantifisering av plasma-nevrofilament-lettkjede

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fibertetthet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette målet kommer fra den biofysiske modellen som brukes i hjerneavbildning og er samlet inn ved hjelp av MR. Det refererer til volumet av det intra-aksonale rommet per volumenhet av vevet. Siden dette er en brøkdel har den ikke en enhet.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Fiber-tverrsnitt
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette målet kommer fra den biofysiske modellen som brukes i hjerneavbildning og er samlet inn ved hjelp av MR. Det refererer til endringen av fibertverrsnittet på fiberbuntnivå når den gjennomgår romlig normalisering. Dette tiltaket har ikke en enhet.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Orienteringsspredning
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette målet kommer fra den biofysiske modellen som brukes i hjerneavbildning og er samlet inn ved hjelp av MR. Orienteringsdispersjon er et mål på usikkerheten i estimeringen av fiberbuntens orientering. Den varierer fra 0 til 1 og har ikke en enhet. Høyere verdier indikerer større usikkerhet i estimeringen.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Intracellulær volumfraksjon
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette målet kommer fra den biofysiske modellen som brukes i hjerneavbildning og er samlet inn ved hjelp av MR. Det er andelen av bildevokselen som er okkupert av intracellulære rom. Dette forholdet varierer fra 0 til 1 og har ikke en enhet. Større verdier indikerer større tetthet av intracellulære rom.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Gratis vann
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette målet kommer fra den biofysiske modellen som brukes i hjerneavbildning og er samlet inn ved hjelp av MR. Det representerer brøkvolumet til frittvannsrommet. Dette er et forhold og det har ikke en enhet.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Kortikal tykkelse
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette tiltaket er samlet inn ved hjelp av MR. Det er tykkelsen på den kortikale grå substansen og måles i millimeter.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Ryggmargstverrsnittsareal
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette tiltaket er samlet inn ved hjelp av MR. Det er arealet av ryggmargens tverrsnitt målt i kvadrat millimeter.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Spinal Corticospinal Tract (CST) Fraksjonell anisotropi (FA)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette tiltaket er samlet inn ved hjelp av MR. Det er en dimensjonsløs skalarverdi mellom 0 og 1, som indikerer graden av anisotropi (retningsbestemt) av vanndiffusjon i ryggmargens kortikospinalkanal. Høyere verdier indikerer høyere anisotropi.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma neurofilament light (NfL) kvantifisering
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Plasma NfL kvantifisering vil bli rapportert i enheter på pg/ml.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
ALS funksjonell vurderingsskala, revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
ALSFRS-R inneholder 12 spørsmål. Hver oppgave er vurdert på en fempunktsskala fra 0 (kan ikke) til 4 (normal evne). Individuelle elementscore summeres for å gi en rapportert poengsum på mellom 0=dårligst og 48=best.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Edinburgh Cognitive and Behavioral Screen (ECAS)
Tidsramme: Ved 3-måneders besøk (valgfritt)
ECAS er en 20-minutters vurdering av språk, hukommelse, verbal flyt, eksekutiv funksjon, visuospatial funksjon og sosial kognisjon, som produserer en rekke underskalaer med en maksimal totalscore på 136. Høyere score indikerer bedre funksjon.
Ved 3-måneders besøk (valgfritt)
Penn Upper Motor Neuron Score
Tidsramme: Grunnlinje
Penn Upper Motor Neuron Score (PUMNS) er en skala med 28 elementer som måler tegn på øvre motorneuron (UMN) ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Skalaen spenner fra 0 (normal) til 32 (for utbredt/alvorlig UMN-engasjement) og evaluerer bulbarområdet (skårer 0-4), øvre lemmer (score 0-14) og underekstremitet (skårer 0-14). Høyere skår indikerer større sykdomsbyrde.
Grunnlinje

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbeidspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Minnesota Office of Higher Education

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Pramod Pisharady, PhD, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMRR-2024-32796

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Vi planlegger å publisere avidentifiserte og forhåndsbehandlede data fra denne studien gjennom offentlige nevroimagingdepoter. For å lette reproduksjonen av funnene våre vil vi også publisere de avidentifiserte dataene som ble brukt til å produsere figurene og tabellene i publikasjonene våre. Vi vil holde navn og annen identifiserende informasjon til deltakerne konfidensielt.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere