Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter ALS billeddannelsesundersøgelse

7. maj 2026 opdateret af: University of Minnesota

Multicenter longitudinel billeddannelse i ALS til udvikling af sygdomsbiomarkører

Dette er en multi-site undersøgelse af ALS-deltagere og raske kontroller, som vil gennemgå hjerne- og halshvirvel-MRI'er og NfL-blodprøver på op til 4 tidspunkter i løbet af et år. Det primære mål er at identificere objektive biomarkører for sygdomsprogression, der er biologisk relevante, lineært progressive og følsomme over for forandring.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den seneste udvikling inden for magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), biofysisk modellering og databehandling har forbedret følsomheden af ​​billeddiagnostiske metrikker til at detektere sygdomsrelaterede ændringer i centralnervesystemet ved neurologiske lidelser. Denne forbedrede følsomhed har banet vejen for at bruge disse målinger som potentielle biomarkører for sygdom, især for at måle sygdomsprogression over korte varigheder.

Forskerne antager, at den multimodale analyse af MRI-biomarkører (mikrostruktur og morfologi) fra hjernen og rygsøjlen vil forbedre følsomheden til at opdage sygdomsrelaterede ændringer over varigheder så kort som 3 til 6 måneder. Hypotesen er baseret på tidligere arbejde med at påvise longitudinelle ændringer i hjernens mikrostruktur over 6 måneder i en ALS-kohorte med beskeden ændring i funktionelle mål over den tid, og at en multimodal analyse, der kombinerer hjerne- og rygsøjle-MR-målinger, kan forbedre nøjagtigheden af ​​sygdomsdiagnose.

I dette projekt vil efterforskerne etablere skalerbarheden, følsomheden over kortere varigheder og den overordnede klarhed til kliniske forsøg af disse målinger gennem en tre-site undersøgelse. Forskerne foreslår også at forbedre følsomheden af ​​billeddiagnostiske metrikker ved at kombinere flere komplementære målinger fra hjernen og rygsøjlen i en longitudinel multimodal statistisk ramme. Derudover vil efterforskerne demonstrere, hvordan disse billeddiagnostiske målinger korrelerer med flydende biomarkører og funktionelle progressionsmålinger.

Efter projektets afslutning forventer efterforskerne, at den øgede følsomhed af vores foreslåede longitudinelle MRI-biomarkører vil have en indvirkning på ALS-behandling ved at levere nye surrogatmarkører som potentielle resultatmål for kliniske forsøg. Den forventede øgede effektstørrelse vil også reducere den kohortestørrelse, der er nødvendig for at udføre forsøg, og derved øge deres gennemførlighed. Ud over omfanget af kliniske forsøg vil disse multimodale MR-biomarkører tjene som et objektivt mål for øvre motorneurondegeneration på enkeltpatientniveau. MR-foranstaltningerne vil også blive krydsvalideret med væskebiomarkører og vil bidrage til bestræbelserne på at stratificere ALS-patienter i klinisk homogene kohorter.

Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre 4 studiebesøg over en 12-måneders periode med besøg ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder. Deltagerne vil modtage en undersøgelse af en neurolog, blodprøvetagning og MR-scanning og vil blive bedt om at besvare undersøgelser om deres sygehistorie og ALS-symptomer. Deltagerne vil blive kompenseret for hvert besøg via et forudbetalt kort. Ikke-lokale deltagere, der bor ≥100 miles fra forskningsfaciliteten, vil blive delvist kompenseret for rejsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

90

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Kontakt:
          • Jennifer Steshyn, MABMH, CCRP
        • Ledende efterforsker:
          • James Wymer, MD, FAAN
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ledende efterforsker:
          • Senda Ajroud-Driss, MD
        • Kontakt:
          • Emma Schmidt
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med tidligt stadie af ALS

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • < 24 måneder siden symptomdebut
  • Bestemt, sandsynligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller mulig ALS efter El Escorial-kriterier ELLER bestemt, sandsynlig eller mulig ALS af Awaji-Shima-kriterier
  • Tvunget vitalkapacitet inden for de sidste 90 dage ≥ 60 % af den forudsagte værdi
  • I stand til selv at give samtykke
  • Kan læse og tale engelsk
  • Fri for kontraindikationer for MR

Ekskluderingskriterier:

  • Enkeltpersoner vil blive udelukket, hvis de har en tilstand, der gør MRI usikker, eller hvis de ikke er i stand til at overholde instruktionerne.
  • Alle deltagere vil gennemgå en neurologisk undersøgelse ved tilmelding. Kontroldeltagere med klinisk signifikante abnorme fund ved neurologisk undersøgelse vil blive udelukket fra undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med ALS
Voksne med tidligt stadie af ALS
Diagnostisk test: Magnetisk resonansbilleddannelse
Deltagerne vil gennemgå 3T MR-scanning af hjernen og cervikal rygsøjlen MR'er
Diagnostisk test: Plasma neurofilament let kæde (NfL) kvantificering
Deltagerne vil gennemgå en blodprøve til kvantificering af plasma neurofilament let kæde
Deltagere uden ALS
Kontrol deltagere fri for neurologisk sygdom
Diagnostisk test: Magnetisk resonansbilleddannelse
Deltagerne vil gennemgå 3T MR-scanning af hjernen og cervikal rygsøjlen MR'er
Diagnostisk test: Plasma neurofilament let kæde (NfL) kvantificering
Deltagerne vil gennemgå en blodprøve til kvantificering af plasma neurofilament let kæde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fiberdensitet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål kommer fra den biofysiske model, der bruges i hjernebilleddannelse og er indsamlet ved hjælp af MR. Det refererer til volumenet af det intra-aksonale rum pr. volumenenhed af vævet. Da dette er en brøkdel, har den ikke en enhed.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Fiber-tværsnit
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål kommer fra den biofysiske model, der bruges i hjernebilleddannelse og er indsamlet ved hjælp af MR. Det refererer til ændringen af ​​dets fibertværsnit på fiberbundtniveau, når det gennemgår rumlig normalisering. Dette mål har ikke en enhed.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Orienteringsspredning
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål kommer fra den biofysiske model, der bruges i hjernebilleddannelse og er indsamlet ved hjælp af MR. Orienteringsdispersion er et mål for usikkerheden i estimeringen af ​​fiberbundtets orientering. Den varierer fra 0 til 1 og har ikke en enhed. Højere værdier indikerer større usikkerhed i estimeringen.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Intracellulær volumenfraktion
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål kommer fra den biofysiske model, der bruges i hjernebilleddannelse og er indsamlet ved hjælp af MR. Det er andelen af ​​den billeddannende voxel, der er optaget af intracellulære rum. Dette forhold varierer fra 0 til 1 og har ikke en enhed. Større værdier indikerer større tæthed af intracellulære rum.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Gratis vand
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål kommer fra den biofysiske model, der bruges i hjernebilleddannelse og er indsamlet ved hjælp af MR. Det repræsenterer brøkvolumenet af fritvandsrummet. Dette er et forhold, og det har ikke en enhed.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Kortikal tykkelse
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål er indsamlet ved hjælp af MR. Det er tykkelsen af ​​den kortikale grå substans og måles i millimeter.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Rygmarvstværsnitsareal
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål er indsamlet ved hjælp af MR. Det er arealet af rygmarvstværsnittet målt i kvadrat millimeter.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Spinal Corticospinal Tract (CST) Fraktionel anisotropi (FA)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Dette mål er indsamlet ved hjælp af MR. Det er en dimensionsløs skalarværdi mellem 0 og 1, der angiver graden af ​​anisotropi (retningsbestemt) af vanddiffusion i rygmarvens kortikospinalkanal. Højere værdier indikerer højere anisotropi.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma neurofilament lys (NfL) kvantificering
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Plasma NfL kvantificering vil blive rapporteret i enheder af pg/ml.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
ALS funktionel vurderingsskala, revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
ALSFRS-R indeholder 12 spørgsmål. Hver opgave bedømmes på en fem-punkts skala fra 0 (kan ikke) til 4 (normal evne). Individuelle elementscores summeres for at give en rapporteret score på mellem 0=værst og 48=bedst.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
Edinburgh Cognitive and Behavioural Screen (ECAS)
Tidsramme: Ved 3-måneders besøg (valgfrit)
ECAS er en 20-minutters vurdering af sprog, hukommelse, verbal flydende, eksekutiv funktion, visuospatial funktion og social kognition, som producerer et antal underskalaer med en maksimal samlet score på 136. Højere score indikerer bedre funktion.
Ved 3-måneders besøg (valgfrit)
Penn Upper Motor Neuron Score
Tidsramme: Baseline
Penn Upper Motor Neuron Score (PUMNS) er en skala med 28 punkter, der måler tegn på øvre motorneuron (UMN) ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Skalaen går fra 0 (normal) til 32 (ved udbredt/svær UMN-involvering) og evaluerer bulbarområdet (score 0-4), øvre lemmer (score 0-14) og underekstremitet (score 0-14). Højere score indikerer større sygdomsbyrde.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Minnesota Office of Higher Education

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pramod Pisharady, PhD, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2024

Først opslået (Faktiske)

16. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMRR-2024-32796

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Vi planlægger at offentliggøre afidentificerede og forbehandlede data fra denne undersøgelse gennem offentlige neuroimaging-depoter. For at lette reproduktionen af ​​vores resultater vil vi også offentliggøre de afidentificerede data, der er brugt til at fremstille figurerne og tabellerne i vores publikationer. Vi vil holde deltagernes navne og andre identificerende oplysninger fortrolige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Magnetisk resonansbilleddannelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner