(PiZZ) 和 (PiMZ) 成人参与者的 BMN 349 单剂量研究 (PiZZ)
2026年5月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项随机、双盲、安慰剂对照、单次口服剂量研究，评估 BMN 349 在 Alpha 1 抗胰蛋白酶基因 Z 突变纯合子 (PiZZ) 和 Z 突变杂合子 (PiMZ/MASH) 中的安全性和药代动力学
该临床试验的目标是评估 PiZZ 或 PiMZ/MASH 参与者单次口服剂量的 BMN 349 的安全性和耐受性。
主要结局指标包括任何不良事件的发生率（包括严重不良事件、剂量限制毒性和特别关注的不良事件）、任何实验室测试异常的发生率、肺功能测试异常的发生率和 12 导联心电图参数。
参与者将接受单剂 BMN 349 或安慰剂，然后监测其安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Diego、California、美国、92037
- University of California, San Diego
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45227
- Medpace Clinical Pharmacology Unit
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- The Medical University of South Carolina
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UK
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Edinburgh、UK、英国
- NHS Lothian
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London、UK、英国
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Southampton、UK、英国
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须确认 PiZZ 或 PiMZ 基因型
- 年龄在 18 岁至 64 岁之间的任何种族的女性和男性
- 非吸烟者，定义为在筛查前至少 6 个月不使用烟草或含尼古丁产品
排除标准：
- 国际标准化比率 (INR) > 1.2
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平 > 125 U/L
- 当前或最近使用 AAT 增强疗法
- 最近（过去 3 个月）诊断出肺炎的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：A组（PiZZ）
5:1（349：安慰剂）
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250毫克口服片剂
250毫克口服片剂
|
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其他：B组（PiMZ）
5:1（349：安慰剂）
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250毫克口服片剂
250毫克口服片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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参与者不良事件、严重不良事件、剂量限制毒性、特殊兴趣不良事件、异常实验室检查、异常肺功能检查和 12 导联心电图参数
大体时间：78天
|
根据医生评估，参与者 AE、SAE、DLT、AESI 数量、全血样本实验室检查异常、肺功能肺功能测试异常以及单次口服 BMN 349 剂量后 12 导联心电图参数相对于基线的变化
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78天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
最大电流
大体时间：78天
|
最大观察血浆浓度
|
78天
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曲线下面积0-t
大体时间：78天
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从时间 0 到最后可测量浓度的浓度-时间曲线下面积
|
78天
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AUC 0-inf
大体时间：78天
|
从时间 0 到无穷大的浓度-时间曲线下面积
|
78天
|
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CL/F
大体时间：78天
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口服给药后表观全身清除率
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78天
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最大温度
大体时间：78天
|
达到最大浓度的时间
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78天
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t 1/2
大体时间：78天
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血浆中的终末半衰期
|
78天
|
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Vz/F
大体时间：78天
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末期表观分布容积
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78天
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评估参与者循环 Alpha1 抗胰蛋白酶的功能活性
大体时间：78天
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单剂 BMN 349 后，参与者通过全血样本循环 AAT 的变化
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78天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年2月21日
初级完成 (估计的)
2026年8月19日
研究完成 (估计的)
2026年8月19日
研究注册日期
首次提交
2024年11月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年12月12日
首次发布 (实际的)
2024年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月4日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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