Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BMN 349 jedné dávky u dospělých účastníků (PiZZ) a (PiMZ) (PiZZ)

4. května 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jednou perorální dávkou hodnotící bezpečnost a farmakokinetiku BMN 349 u homozygotů pro mutaci Z genu pro antitrypsin alfa 1 (PiZZ) au heterozygotů pro mutaci Z (PiMZ/MASH)

Cílem této klinické studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost jednotlivé perorální dávky BMN 349 u účastníků s PiZZ nebo PiMZ/MASH.

Primární ukazatele výsledku zahrnují výskyt jakýchkoli nežádoucích příhod (včetně závažných nežádoucích příhod, toxických limitů dávek a nežádoucích příhod zvláštního zájmu), výskyt jakýchkoli abnormalit laboratorních testů, výskyt abnormalit plicních funkčních testů a 12svodové parametry EKG.

Účastníci dostanou jednu dávku buď BMN 349 nebo placeba a poté budou sledováni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • UK
      • Edinburgh, UK, Spojené království
        • NHS Lothian
      • London, UK, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Spojené království
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníci musí mít potvrzení o genotypu PiZZ nebo PiMZ
  • Ženy a muži jakékoli rasy ve věku 18 až 64 let
  • Nekuřáci, definovaní jako neužívající tabák nebo výrobky obsahující nikotin alespoň 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,2
  • Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) > 125 U/l
  • Současné nebo nedávné použití augmentační terapie AAT
  • Účastníci s nedávnou (poslední 3 měsíce) diagnózou pneumonie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Skupina A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Lék: BMN 349
250 mg perorální tableta
Lék: Placebo
250 mg perorální tableta
Jiný: Skupina B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Lék: BMN 349
250 mg perorální tableta
Lék: Placebo
250 mg perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody, Toxicita limitující dávku, Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu, abnormální laboratorní testy, abnormální testy plicních funkcí a parametry 12svodového EKG
Časové okno: 78 dní
Počet účastnických AE, SAE, DLT, AESI na hodnocení lékaře, abnormální laboratorní testy prostřednictvím vzorků plné krve, abnormální plicní funkční spirometrie a změny parametrů 12svodového EKG oproti výchozí hodnotě po jedné perorální dávce BMN 349
78 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
C max
Časové okno: 78 dní
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace
78 dní
AUC 0-t
Časové okno: 78 dní
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do poslední měřitelné koncentrace
78 dní
AUC 0-inf
Časové okno: 78 dní
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna
78 dní
CL/F
Časové okno: 78 dní
Zjevná celková tělesná clearance po perorálním podání
78 dní
T max
Časové okno: 78 dní
Čas k dosažení maximální koncentrace
78 dní
t 1/2
Časové okno: 78 dní
Terminální poločas v plazmě
78 dní
Vz/F
Časové okno: 78 dní
Zdánlivý distribuční objem během terminální fáze
78 dní
Posuďte funkční aktivitu cirkulujícího Alpha1 AntiTrypsinu u účastníků
Časové okno: 78 dní
Změny v účastnících cirkulujících AAT prostřednictvím vzorků plné krve po jedné dávce BMN 349
78 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 349-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 349

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit