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Estudio de dosis única de BMN 349 en participantes adultos (PiZZ) y (PiMZ) (PiZZ)

4 de mayo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de dosis oral única, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y la farmacocinética de BMN 349 en homocigotos para la mutación Z del gen alfa 1 antitripsina (PiZZ) y heterocigotos para la mutación Z (PiMZ/MASH)

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis oral única de BMN 349 en participantes con PiZZ o PiMZ/MASH.

Las medidas de resultado primarias incluyen la incidencia de cualquier evento adverso (incluidos eventos adversos graves, toxicidades límite de dosis y eventos adversos de especial interés), incidencia de cualquier anomalía en las pruebas de laboratorio, incidencia de anomalías en las pruebas de función pulmonar y parámetros de ECG de 12 derivaciones.

Los participantes recibirán una dosis única de BMN 349 o placebo y luego se controlará su seguridad y tolerabilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Reino Unido
    • UK
      • Edinburgh, UK, Reino Unido
        • NHS Lothian
      • London, UK, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Reino Unido
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener confirmación del genotipo PiZZ o PiMZ.
  • Mujeres y hombres, de cualquier raza, de 18 a 64 años de edad.
  • No fumadores, definidos como aquellos que no consumen tabaco ni productos que contienen nicotina durante al menos 6 meses antes de la evaluación.

Criterios de exclusión:

  • Ratio normalizado internacional (INR) > 1,2
  • Niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) > 125 U/L
  • Uso actual o reciente de terapia de aumento de AAT
  • Participantes con diagnóstico reciente (últimos 3 meses) de neumonía.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Grupo A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Droga: BMN 349
Tableta oral de 250 mg
Droga: Placebo
Tableta oral de 250 mg
Otro: Grupo B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Droga: BMN 349
Tableta oral de 250 mg
Droga: Placebo
Tableta oral de 250 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos del participante, eventos adversos graves, toxicidades límite de dosis, eventos adversos de interés especial, pruebas de laboratorio anormales, pruebas de función pulmonar anormales y parámetros de ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: 78 días
Número de EA, EAG, DLT y AESI de los participantes según la evaluación del médico, pruebas de laboratorio anormales a través de muestras de sangre completa, pruebas de espirometría de función pulmonar anormal y cambios en los parámetros de ECG de 12 derivaciones desde el inicio después de una dosis oral única de BMN 349
78 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
C máx.
Periodo de tiempo: 78 días
Concentración plasmática máxima observada
78 días
AUC 0-t
Periodo de tiempo: 78 días
Área bajo la curva concentración-tiempo desde el momento 0 hasta la última concentración medible
78 días
AUC 0-inf.
Periodo de tiempo: 78 días
Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito
78 días
CL/F
Periodo de tiempo: 78 días
Aclaramiento corporal total aparente después de la administración oral
78 días
T máx.
Periodo de tiempo: 78 días
Tiempo para alcanzar la máxima concentración.
78 días
t 1/2
Periodo de tiempo: 78 días
Vida media terminal en plasma.
78 días
Vz/F
Periodo de tiempo: 78 días
Volumen aparente de distribución durante la fase terminal
78 días
Evaluar la actividad funcional de la alfa1 antitripsina circulante en los participantes.
Periodo de tiempo: 78 días
Cambios en la AAT circulante del participante a través de muestras de sangre completa después de una dosis única de BMN 349
78 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

19 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

19 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 349-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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