Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BMN 349 enkeltdosis hos (PiZZ) og (PiMZ) voksne deltagere (PiZZ)

4. maj 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkelt oralt dosisstudie, der evaluerer sikkerheden og farmakokinetikken af ​​BMN 349 i Homozygot for Z-mutationen af ​​Alpha 1-antitrypsin-genet (PiZZ) og heterozygot for Z-mutationen (PiMZ/MASH)

Målet med dette kliniske forsøg er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt oral dosis af BMN 349 hos deltagere med PiZZ eller PiMZ/MASH.

Primære resultatmål omfatter forekomsten af ​​eventuelle uønskede hændelser (herunder alvorlige bivirkninger, dosisgrænsetoksiciteter og bivirkninger af særlig interesse), forekomst af eventuelle laboratorietestabnormiteter, forekomst af lungefunktionstestabnormiteter og 12-aflednings EKG-parametre.

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af enten BMN 349 eller placebo og derefter overvåget for sikkerhed og tolerabilitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • UK
      • Edinburgh, UK, Det Forenede Kongerige
        • NHS Lothian
      • London, UK, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere skal have bekræftelse af PiZZ eller PiMZ genotype
  • Hunner og mænd, uanset race, 18 til 64 år
  • Ikke-rygere, defineret som ikke bruger tobak eller nikotinholdige produkter i mindst 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • International normaliseret ratio (INR) > 1,2
  • Alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) niveauer > 125 U/L
  • Aktuel eller nylig brug af AAT augmentationsterapi
  • Deltagere med nylig (sidste 3 måneder) diagnose af lungebetændelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Gruppe A (PiZZ)
5:1 (349:placebo)
Medicin: BMN 349
250mg oral tablet
Medicin: Placebo
250mg oral tablet
Andet: Gruppe B (PiMZ)
5:1 (349:placebo)
Medicin: BMN 349
250mg oral tablet
Medicin: Placebo
250mg oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger fra deltagere, alvorlige bivirkninger, toksiciteter med dosisgrænse, bivirkninger af særlig interesse, unormale laboratorietests, unormale lungefunktionstests og 12-aflednings EKG-parametre
Tidsramme: 78 dage
Antal deltager-AE'er, SAE'er, DLT'er, AESI'er pr. læges vurdering, unormale laboratorieprøver gennem fuldblodsprøver, abnorme lungefunktionsspirometri-tests og 12-aflednings-EKG-parametre ændres fra baseline efter en enkelt oral dosis af BMN 349
78 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C max
Tidsramme: 78 dage
Maksimal observeret plasmakoncentration
78 dage
AUC0-t
Tidsramme: 78 dage
Areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til sidst målbare koncentration
78 dage
AUC 0-inf
Tidsramme: 78 dage
Areal under koncentration-tid-kurven fra tid 0 til uendelig
78 dage
CL/F
Tidsramme: 78 dage
Tilsyneladende total kropsclearance efter oral dosering
78 dage
T max
Tidsramme: 78 dage
Tid til at nå maksimal koncentration
78 dage
t 1/2
Tidsramme: 78 dage
Terminal halveringstid i plasma
78 dage
Vz/F
Tidsramme: 78 dage
Tilsyneladende distributionsvolumen i terminalfasen
78 dage
Vurder funktionel aktivitet af cirkulerende Alpha1 AntiTrypsin hos deltagere
Tidsramme: 78 dage
Ændringer i deltagerens cirkulerende AAT gennem fuldblodsprøver efter en enkelt dosis BMN 349
78 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

19. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2024

Først opslået (Faktiske)

17. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 349-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med BMN 349

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner