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Studio sulla dose singola di BMN 349 in partecipanti adulti (PiZZ) e (PiMZ). (PiZZ)

4 maggio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con dose orale singola che valuta la sicurezza e la farmacocinetica di BMN 349 negli omozigoti per la mutazione Z del gene dell'alfa 1 antitripsina (PiZZ) e negli eterozigoti per la mutazione Z (PiMZ/MASH)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose orale di BMN 349 nei partecipanti con PiZZ o PiMZ/MASH.

Le misure di esito primario includevano l'incidenza di eventuali eventi avversi (inclusi eventi avversi gravi, tossicità limite di dose ed eventi avversi di particolare interesse), l'incidenza di eventuali anomalie dei test di laboratorio, l'incidenza di anomalie dei test di funzionalità polmonare e i parametri dell'ECG a 12 derivazioni.

I partecipanti riceveranno una singola dose di BMN 349 o placebo e quindi monitorati per sicurezza e tollerabilità.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • UK
      • Edinburgh, UK, Regno Unito
        • NHS Lothian
      • London, UK, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Regno Unito
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti devono avere la conferma del genotipo PiZZ o PiMZ
  • Femmine e maschi, di qualsiasi razza, dai 18 ai 64 anni
  • Non fumatori, definiti come non utilizzatori di tabacco o prodotti contenenti nicotina per almeno 6 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2
  • Livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 125 U/L
  • Uso attuale o recente della terapia di potenziamento AAT
  • Partecipanti con diagnosi recente (ultimi 3 mesi) di polmonite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Droga: BMN 349
Compressa orale da 250 mg
Droga: Placebo
Compressa orale da 250 mg
Altro: Gruppo B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Droga: BMN 349
Compressa orale da 250 mg
Droga: Placebo
Compressa orale da 250 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi dei partecipanti, eventi avversi gravi, tossicità limite di dose, eventi avversi di interesse speciale, test di laboratorio anomali, test di funzionalità polmonare anomali e parametri ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: 78 giorni
Numero di eventi avversi, SAE, DLT, AESI dei partecipanti secondo la valutazione del medico, test di laboratorio anomali tramite campioni di sangue intero, test spirometrici di funzionalità polmonare anomali e modifiche dei parametri dell'ECG a 12 derivazioni rispetto al basale in seguito a una singola dose orale di BMN 349
78 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cmax
Lasso di tempo: 78 giorni
Concentrazione plasmatica massima osservata
78 giorni
AUC0-t
Lasso di tempo: 78 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile
78 giorni
AUC 0-inf
Lasso di tempo: 78 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito
78 giorni
CL/F
Lasso di tempo: 78 giorni
Clearance corporea totale apparente dopo somministrazione orale
78 giorni
Tmax
Lasso di tempo: 78 giorni
È ora di raggiungere la massima concentrazione
78 giorni
t1/2
Lasso di tempo: 78 giorni
Emivita terminale nel plasma
78 giorni
Vz/F
Lasso di tempo: 78 giorni
Volume apparente di distribuzione durante la fase terminale
78 giorni
Valutare l'attività funzionale dell'Alfa1 Antitripsina circolante nei partecipanti
Lasso di tempo: 78 giorni
Cambiamenti nell'AAT circolante dei partecipanti attraverso campioni di sangue intero dopo una singola dose di BMN 349
78 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

19 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

19 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 349-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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