Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BMN 349 enkeltdose hos (PiZZ) og (PiMZ) voksne deltakere (PiZZ)

4. mai 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt oral dosestudie som evaluerer sikkerheten og farmakokinetikken til BMN 349 i homozygot for Z-mutasjonen av Alpha 1-antitrypsin-genet (PiZZ) og heterozygot for Z-mutasjonen (PiMZ/MASH)

Målet med denne kliniske studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt oral dose av BMN 349 hos deltakere med PiZZ eller PiMZ/MASH.

Primære utfallsmål inkluderer forekomst av uønskede hendelser (inkludert alvorlige uønskede hendelser, dosegrensetoksisiteter og uønskede hendelser av spesiell interesse), forekomst av unormale laboratorieprøver, forekomst av unormale lungefunksjonstester og 12-avlednings EKG-parametere.

Deltakerne vil motta en enkeltdose av enten BMN 349 eller placebo og deretter overvåkes for sikkerhet og toleranse.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Storbritannia
    • UK
      • Edinburgh, UK, Storbritannia
        • NHS Lothian
      • London, UK, Storbritannia
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Storbritannia
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltakere må ha bekreftelse på PiZZ eller PiMZ genotype
  • Kvinner og menn, uansett rase, 18 til 64 år
  • Ikke-røykere, definert som ikke bruker tobakk eller nikotinholdige produkter i minst 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Internasjonalt normalisert forhold (INR) > 1,2
  • Alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) nivåer > 125 U/L
  • Nåværende eller nylig bruk av AAT-forsterkende terapi
  • Deltakere med nylig (siste 3 måneder) diagnose av lungebetennelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Gruppe A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Legemiddel: BMN 349
250mg oral tablett
Legemiddel: Placebo
250mg oral tablett
Annen: Gruppe B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Legemiddel: BMN 349
250mg oral tablett
Legemiddel: Placebo
250mg oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakerbivirkninger, alvorlige bivirkninger, dosegrensetoksisiteter, bivirkning av spesiell interesse, unormale laboratorietester, unormale lungefunksjonstester og 12-avlednings EKG-parametere
Tidsramme: 78 dager
Antall deltakende AE, SAE, DLT, AESI per leges vurdering, unormale laboratorietester gjennom fullblodprøver, unormale lungefunksjonsspirometritester og 12-avlednings EKG-parametere endres fra baseline etter en enkelt oral dose av BMN 349
78 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
C maks
Tidsramme: 78 dager
Maksimal observert plasmakonsentrasjon
78 dager
AUC0-t
Tidsramme: 78 dager
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon
78 dager
AUC 0-inf
Tidsramme: 78 dager
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til uendelig
78 dager
CL/F
Tidsramme: 78 dager
Tilsynelatende total clearance etter oral dosering
78 dager
T maks
Tidsramme: 78 dager
På tide å nå maksimal konsentrasjon
78 dager
t 1/2
Tidsramme: 78 dager
Terminal halveringstid i plasma
78 dager
Vz/F
Tidsramme: 78 dager
Tilsynelatende distribusjonsvolum i terminalfasen
78 dager
Vurder funksjonell aktivitet av sirkulerende Alpha1 AntiTrypsin hos deltakerne
Tidsramme: 78 dager
Endringer i deltaker sirkulerende AAT gjennom fullblodprøver etter en enkelt dose av BMN 349
78 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

19. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

19. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 349-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere