Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BMN 349 egyszeri dózisú (PiZZ) és (PiMZ) felnőtt résztvevők vizsgálata (PiZZ)

2026. május 4. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, egyszeri orális dózisú vizsgálat, amely a BMN 349 biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli az alfa 1 antitripszin gén Z mutációja miatt homozigóta (PiZZ) és a Z mutáció heterozigóta (PiMZ/MASH) esetében

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a BMN 349 egyszeri orális adagjának biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése a PiZZ vagy PiMZ/MASH betegeknél.

Az elsődleges kimeneti mérőszámok magukban foglalják a nemkívánatos események előfordulását (beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket, a dóziskorlát-toxicitást és a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményeket), a laboratóriumi vizsgálati eltérések előfordulását, a tüdőfunkciós tesztek eltéréseinek előfordulását és a 12 elvezetéses EKG-paramétereket.

A résztvevők egyszeri adag BMN 349-et vagy placebót kapnak, majd ellenőrizni fogják a biztonságosságot és az elviselhetőséget.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • UK
      • Edinburgh, UK, Egyesült Királyság
        • NHS Lothian
      • London, UK, Egyesült Királyság
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Egyesült Királyság
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőknek rendelkezniük kell a PiZZ vagy PiMZ genotípus igazolásával
  • Nők és férfiak, bármilyen rasszból, 18 és 64 év közöttiek
  • Nemdohányzók, akik a szűrés előtt legalább 6 hónapig nem fogyasztanak dohányt vagy nikotintartalmú termékeket

Kizárási kritériumok:

  • Nemzetközi normalizált arány (INR) > 1,2
  • Az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje > 125 U/L
  • Az AAT augmentációs terápia jelenlegi vagy közelmúltbeli alkalmazása
  • Résztvevők, akiknél a közelmúltban (az elmúlt 3 hónapban) tüdőgyulladást diagnosztizáltak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: A csoport (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Drog: 349 BMN
250 mg orális tabletta
Drog: Placebo
250 mg orális tabletta
Egyéb: B csoport (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Drog: 349 BMN
250 mg orális tabletta
Drog: Placebo
250 mg orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők nemkívánatos eseményei, súlyos nemkívánatos események, dózishatár-toxicitások, különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események, kóros laboratóriumi vizsgálatok, kóros tüdőfunkciós tesztek és 12 elvezetéses EKG-paraméterek
Időkeret: 78 nap
A résztvevők AE-k, SAE-k, DLT-k, AESI-k száma orvosi értékelésenként, kóros laboratóriumi vizsgálatok teljes vérmintákon keresztül, kóros tüdőfunkciós spirometriai tesztek és 12 elvezetéses EKG-paraméterek változása a kiindulási értékhez képest a BMN 349 egyszeri orális adagját követően
78 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
C max
Időkeret: 78 nap
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció
78 nap
AUC 0-t
Időkeret: 78 nap
A koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig
78 nap
AUC 0-inf
Időkeret: 78 nap
A koncentráció-idő görbe alatti terület 0 időponttól a végtelenig
78 nap
CL/F
Időkeret: 78 nap
Látszólagos teljes test clearance orális adagolás után
78 nap
T max
Időkeret: 78 nap
Ideje elérni a maximális koncentrációt
78 nap
t 1/2
Időkeret: 78 nap
Terminális felezési idő a plazmában
78 nap
Vz/F
Időkeret: 78 nap
Látszólagos eloszlási térfogat a terminális fázisban
78 nap
Értékelje a résztvevőkben keringő Alpha1 AntiTrypsin funkcionális aktivitását
Időkeret: 78 nap
Változások a résztvevők keringő AAT-jában teljes vérmintákon keresztül a BMN 349 egyszeri adagját követően
78 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. augusztus 19.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. november 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 12.

Első közzététel (Tényleges)

2024. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 349-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel