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Étude de la dose unique de BMN 349 chez des participants adultes (PiZZ) et (PiMZ) (PiZZ)

4 mai 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose orale unique évaluant l'innocuité et la pharmacocinétique du BMN 349 chez les homozygotes pour la mutation Z du gène de l'antitrypsine alpha 1 (PiZZ) et les hétérozygotes pour la mutation Z (PiMZ/MASH)

Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose orale unique de BMN 349 chez les participants atteints de PiZZ ou PiMZ/MASH.

Les principaux critères de jugement comprennent l'incidence de tout événement indésirable (y compris les événements indésirables graves, les toxicités liées à la limite de dose et les événements indésirables d'intérêt particulier), l'incidence de toute anomalie des tests de laboratoire, l'incidence des anomalies des tests de la fonction pulmonaire et les paramètres ECG à 12 dérivations.

Les participants recevront une dose unique de BMN 349 ou de placebo, puis surveillés pour leur sécurité et leur tolérabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • UK
      • Edinburgh, UK, Royaume-Uni
        • NHS Lothian
      • London, UK, Royaume-Uni
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Royaume-Uni
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Les participants doivent avoir la confirmation du génotype PiZZ ou PiMZ
  • Femmes et hommes, toutes races, âgés de 18 à 64 ans
  • Non-fumeurs, définis comme n'ayant pas consommé de tabac ou de produits contenant de la nicotine pendant au moins 6 mois avant le dépistage.

Critères d'exclusion :

  • Ratio international normalisé (INR) > 1,2
  • Taux d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) > 125 U/L
  • Utilisation actuelle ou récente de la thérapie d'augmentation de l'AAT
  • Participants ayant reçu un diagnostic récent (au cours des 3 derniers mois) de pneumonie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Médicament: BMN 349
Comprimé oral de 250 mg
Médicament: Placebo
Comprimé oral de 250 mg
Autre: Groupe B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Médicament: BMN 349
Comprimé oral de 250 mg
Médicament: Placebo
Comprimé oral de 250 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables chez les participants, événements indésirables graves, toxicités liées aux limites de dose, événements indésirables d'intérêt particulier, tests de laboratoire anormaux, tests de fonction pulmonaire anormaux et paramètres ECG à 12 dérivations
Délai: 78 jours
Nombre d'EI, d'EIG, de DLT et d'AESI selon l'évaluation du médecin, de tests de laboratoire anormaux sur des échantillons de sang total, de tests de spirométrie de la fonction pulmonaire anormale et de modifications des paramètres de l'ECG à 12 dérivations par rapport à la valeur initiale après une dose orale unique de BMN 349.
78 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cmax
Délai: 78 jours
Concentration plasmatique maximale observée
78 jours
ASC 0-t
Délai: 78 jours
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à la dernière concentration mesurable
78 jours
ASC 0-inf
Délai: 78 jours
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à l'infini
78 jours
CL/F
Délai: 78 jours
Clairance corporelle totale apparente après administration orale
78 jours
Tmax
Délai: 78 jours
Temps pour atteindre la concentration maximale
78 jours
t 1/2
Délai: 78 jours
Demi-vie terminale dans le plasma
78 jours
Vz/F
Délai: 78 jours
Volume apparent de distribution en phase terminale
78 jours
Évaluer l'activité fonctionnelle de l'Alpha1 AntiTrypsin circulant chez les participants
Délai: 78 jours
Modifications de l'AAT circulant chez les participants à travers des échantillons de sang total après une dose unique de BMN 349
78 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

19 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2024

Première publication (Réel)

17 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 349-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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