Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BMN 349:n kerta-annoksesta (PiZZ) ja (PiMZ) aikuisilla osallistujilla (PiZZ)

maanantai 4. toukokuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden oraalisen annoksen tutkimus, jossa arvioidaan BMN 349:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa homotsygoottisessa alfa 1 -antitrypsiinigeenin Z-mutaation (PiZZ) suhteen ja heterotsygoottisessa Z-mutaation suhteen (PiMZ/MASH)

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida yhden BMN 349:n suun kautta otettavan annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on PiZZ tai PiMZ/MASH.

Ensisijaisia ​​tulosmittauksia ovat kaikkien haittatapahtumien ilmaantuvuus (mukaan lukien vakavat haittatapahtumat, annosrajan toksisuus ja erityisen kiinnostavat haittatapahtumat), laboratoriotestien poikkeavuuksien ilmaantuvuus, keuhkojen toimintakokeiden poikkeavuuksien ilmaantuvuus ja 12-kytkentäisen EKG-parametrin esiintyvyys.

Osallistujat saavat yhden annoksen joko BMN 349:ää tai lumelääkettä, minkä jälkeen niiden turvallisuutta ja siedettävyyttä seurataan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • UK
      • Edinburgh, UK, Yhdistynyt kuningaskunta
        • NHS Lothian
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Osallistujilla tulee olla vahvistus PiZZ- tai PiMZ-genotyypistä
  • Naiset ja miehet, mistä tahansa rodusta, 18-64-vuotiaat
  • Tupakoimattomat, jotka eivät ole käyttäneet tupakkaa tai nikotiinia sisältäviä tuotteita vähintään 6 kuukauteen ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,2
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot > 125 U/L
  • Nykyinen tai äskettäinen AAT augmentation -hoidon käyttö
  • Osallistujat, joilla on äskettäin (viimeiset 3 kuukautta) diagnosoitu keuhkokuume

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Ryhmä A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Lääke: 349 BMN
250 mg tabletti suun kautta
Lääke: Plasebo
250 mg tabletti suun kautta
Muut: Ryhmä B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Lääke: 349 BMN
250 mg tabletti suun kautta
Lääke: Plasebo
250 mg tabletti suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat, annosrajan toksisuus, erityistä kiinnostava haittatapahtuma, epänormaalit laboratoriotutkimukset, epänormaalit keuhkojen toimintatestit ja 12-kytkentäiset EKG-parametrit
Aikaikkuna: 78 päivää
Osallistujien AE-, SAE-, DLT- ja AESI-arvot lääkärin arviota kohti, epänormaalit laboratoriotutkimukset kokoverinäytteistä, epänormaalit keuhkotoiminnan spirometriatestit ja 12-kytkentäisen EKG-parametrin muutokset lähtötilanteesta yhden BMN 349 -annoksen jälkeen.
78 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
C max
Aikaikkuna: 78 päivää
Suurin havaittu plasmapitoisuus
78 päivää
AUC 0-t
Aikaikkuna: 78 päivää
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen
78 päivää
AUC 0-inf
Aikaikkuna: 78 päivää
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään
78 päivää
CL/F
Aikaikkuna: 78 päivää
Ilmeinen kokonaispuhdistuma oraalisen annostelun jälkeen
78 päivää
T max
Aikaikkuna: 78 päivää
Aika saavuttaa maksimipitoisuus
78 päivää
t 1/2
Aikaikkuna: 78 päivää
Terminaalinen puoliintumisaika plasmassa
78 päivää
Vz/F
Aikaikkuna: 78 päivää
Näennäinen jakautumistilavuus terminaalivaiheen aikana
78 päivää
Arvioi osallistujien kiertävän Alpha1-antitrypsiinin toiminnallinen aktiivisuus
Aikaikkuna: 78 päivää
Muutokset osallistujassa kiertävässä AAT:ssa kokoverinäytteiden kautta yhden BMN 349 -annoksen jälkeen
78 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 349-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiinin puutos

Kliiniset tutkimukset 349 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa