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(PiZZ) および (PiMZ) 成人参加者における BMN 349 単回投与の研究 (PiZZ)

2026年5月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

アルファ 1 アンチトリプシン遺伝子の Z 変異のホモ接合型 (PiZZ) および Z 変異のヘテロ接合型 (PiMZ/MASH) における BMN 349 の安全性と薬物動態を評価する、無作為化二重盲検プラセボ対照単回経口用量研究

この臨床試験の目的は、PiZZ または PiMZ/MASH の参加者における BMN 349 の単回経口投与の安全性と忍容性を評価することです。

主要評価項目には、有害事象（重篤な有害事象、用量制限毒性、特に重要な有害事象を含む）の発生率、臨床検査異常の発生率、肺機能検査異常の発生率、および 12 誘導 ECG パラメーターが含まれます。

参加者はBMN 349またはプラセボのいずれかを単回投与され、安全性と忍容性をモニタリングされます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • The Medical University of South Carolina
  • イギリス
    • UK
      • Edinburgh、UK、イギリス
        • NHS Lothian
      • London、UK、イギリス
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton、UK、イギリス
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者はPiZZまたはPiMZ遺伝子型の確認を持っている必要があります
  • 人種を問わず、18 歳から 64 歳までの女性と男性
  • 非喫煙者。スクリーニング前の少なくとも 6 か月間、タバコまたはニコチン含有製品を使用しないと定義されます。

除外基準:

  • 国際正規化比率 (INR) > 1.2
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) レベル > 125 U/L
  • AAT増強療法の現在または最近の使用
  • 最近（過去3か月）に肺炎と診断された参加者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：グループA（PiZZ）
5:1 (349:プラセボ)
薬：BMN349
250mg経口錠剤
薬：プラセボ
250mg経口錠剤
他の：グループB（PiMZ）
5:1 (349:プラセボ)
薬：BMN349
250mg経口錠剤
薬：プラセボ
250mg経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者の有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性、特別に関心のある有害事象、臨床検査の異常、肺機能検査の異常、および 12 誘導 ECG パラメータ
時間枠：78日
医師の評価ごとの参加者 AE、SAE、DLT、AESI の数、全血サンプルによる臨床検査の異常、肺機能スパイロメトリー検査の異常、および BMN 349 の単回経口投与後のベースラインからの 12 誘導 ECG パラメーターの変化
78日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
C マックス
時間枠：78日
観察された最大血漿濃度
78日
AUC 0-t
時間枠：78日
時間0から最後の測定可能な濃度までの濃度-時間曲線の下の面積
78日
AUC 0-inf
時間枠：78日
時間0から無限大までの濃度-時間曲線の下の面積
78日
CL/F
時間枠：78日
経口投与後の見かけの全身クリアランス
78日
Tmax
時間枠：78日
最高の集中力に達するまでの時間
78日
t1/2
時間枠：78日
血漿中の終末半減期
78日
Vz/F
時間枠：78日
終末期における見かけの流通量
78日
参加者の循環α1抗トリプシンの機能活性を評価する
時間枠：78日
BMN 349 の単回投与後の全血サンプルを介して循環する AAT の参加者の変化
78日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月21日

一次修了 (推定)

2026年8月19日

研究の完了 (推定)

2026年8月19日

試験登録日

最初に提出

2024年11月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月12日

最初の投稿 (実際)

2024年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月4日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 349-102

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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