Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar BMN 349 enkelvoudige dosis bij (PiZZ) en (PiMZ) volwassen deelnemers (PiZZ)

4 mei 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met een enkele orale dosis ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van BMN 349 in homozygoot voor de Z-mutatie van het alfa 1-antitrypsinegen (PiZZ) en heterozygoot voor de Z-mutatie (PiMZ/MASH)

Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele orale dosis BMN 349 bij deelnemers met PiZZ of PiMZ/MASH.

Primaire uitkomstmaten omvatten de incidentie van eventuele bijwerkingen (waaronder ernstige bijwerkingen, dosislimiettoxiciteiten en bijwerkingen die van bijzonder belang zijn), de incidentie van eventuele laboratoriumtestafwijkingen, de incidentie van afwijkingen in de longfunctietest en 12-afleidingen ECG-parameters.

Deelnemers krijgen een enkele dosis van BMN 349 of placebo en worden vervolgens gecontroleerd op veiligheid en verdraagbaarheid.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • UK
      • Edinburgh, UK, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Lothian
      • London, UK, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten een bevestiging hebben van het PiZZ- of PiMZ-genotype
  • Vrouwen en mannen, van welk ras dan ook, van 18 tot 64 jaar
  • Niet-rokers, gedefinieerd als het niet gebruiken van tabak of nicotinehoudende producten gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Internationaal genormaliseerde ratio (INR) > 1,2
  • Niveaus van alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) > 125 U/l
  • Huidig ​​of recent gebruik van AAT-augmentatietherapie
  • Deelnemers met recente (laatste 3 maanden) diagnose van longontsteking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Groep A (PiZZ)
5:1 (349: Placebo)
Geneesmiddel: BMN 349
Orale tablet van 250 mg
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet van 250 mg
Ander: Groep B (PiMZ)
5:1 (349: Placebo)
Geneesmiddel: BMN 349
Orale tablet van 250 mg
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet van 250 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen van deelnemers, ernstige bijwerkingen, dosislimiettoxiciteiten, bijwerkingen van speciaal belang, abnormale laboratoriumtests, abnormale longfunctietests en 12-afleidingen ECG-parameters
Tijdsspanne: 78 dagen
Aantal deelnemers-AE's, SAE's, DLT's, AESI's per beoordeling door de arts, abnormale laboratoriumtests via volbloedmonsters, abnormale longfunctie-spirometrietests en 12-afleidingen ECG-parameters veranderen ten opzichte van de uitgangswaarde na een enkele orale dosis BMN 349
78 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax
Tijdsspanne: 78 dagen
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie
78 dagen
AUC 0-t
Tijdsspanne: 78 dagen
Oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve vanaf tijdstip 0 tot de laatste meetbare concentratie
78 dagen
AUC 0-inf
Tijdsspanne: 78 dagen
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot oneindig
78 dagen
CL/F
Tijdsspanne: 78 dagen
Schijnbare totale lichaamsklaring na orale dosering
78 dagen
T max
Tijdsspanne: 78 dagen
Tijd om maximale concentratie te bereiken
78 dagen
t 1/2
Tijdsspanne: 78 dagen
Terminale halfwaardetijd in plasma
78 dagen
Vz/F
Tijdsspanne: 78 dagen
Schijnbaar distributievolume tijdens de terminale fase
78 dagen
Beoordeel de functionele activiteit van circulerende Alpha1 AntiTrypsin bij deelnemers
Tijdsspanne: 78 dagen
Veranderingen in de circulerende AAT van de deelnemer door volbloedmonsters na een enkele dosis BMN 349
78 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

19 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

19 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 349-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa 1-antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op BMN 349

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren