Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pojedynczej dawki BMN 349 u dorosłych uczestników (PiZZ) i (PiMZ) (PiZZ)

4 maja 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą dawką doustną, oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę BMN 349 u homozygotów pod względem mutacji Z w genie antytrypsyny alfa 1 (PiZZ) i heterozygot pod względem mutacji Z (PiMZ/MASH)

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej doustnej dawki BMN 349 u uczestników PiZZ lub PiMZ/MASH.

Pierwszorzędowe pomiary wyniku obejmują częstość występowania jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych (w tym poważnych zdarzeń niepożądanych, toksyczności dawki granicznej i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu), częstość występowania jakichkolwiek nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, częstość występowania nieprawidłowości w badaniach czynności płuc i parametry 12-odprowadzeniowego EKG.

Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę BMN 349 lub placebo, a następnie będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
    • UK
      • Edinburgh, UK, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Lothian
      • London, UK, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą posiadać potwierdzenie genotypu PiZZ lub PiMZ
  • Kobiety i mężczyźni dowolnej rasy, w wieku od 18 do 64 lat
  • Osoby niepalące, definiowane jako nieużywające tytoniu ani wyrobów zawierających nikotynę przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wykluczenia:

  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,2
  • Poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) > 125 U/L
  • Obecne lub niedawne stosowanie terapii wzmacniającej AAT
  • Uczestnicy, u których niedawno (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) zdiagnozowano zapalenie płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Grupa A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Lek: BMN 349
Tabletka doustna 250 mg
Lek: Placebo
Tabletka doustna 250 mg
Inny: Grupa B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Lek: BMN 349
Tabletka doustna 250 mg
Lek: Placebo
Tabletka doustna 250 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane u uczestnika, poważne zdarzenia niepożądane, toksyczność dawki granicznej, zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu, nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, nieprawidłowe wyniki badań czynności płuc i parametry 12-odprowadzeniowego EKG
Ramy czasowe: 78 dni
Liczba zdarzeń niepożądanych, SAE, DLT, AESI biorących udział w ocenie lekarza, nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych na podstawie próbek krwi pełnej, nieprawidłowych badań spirometrycznych czynności płuc i zmian parametrów 12-odprowadzeniowego EKG w stosunku do wartości wyjściowych po pojedynczej doustnej dawce BMN 349
78 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
C maks
Ramy czasowe: 78 dni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu
78 dni
AUC0-t
Ramy czasowe: 78 dni
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia
78 dni
AUC 0-inf
Ramy czasowe: 78 dni
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności
78 dni
CL/F
Ramy czasowe: 78 dni
Pozorny całkowity klirens z organizmu po podaniu doustnym
78 dni
Tmaks
Ramy czasowe: 78 dni
Czas osiągnąć maksymalne stężenie
78 dni
t 1/2
Ramy czasowe: 78 dni
Końcowy okres półtrwania w osoczu
78 dni
Vz/F
Ramy czasowe: 78 dni
Pozorna objętość dystrybucji w fazie końcowej
78 dni
Oceń aktywność funkcjonalną krążącej alfa1-antytrypsyny u uczestników
Ramy czasowe: 78 dni
Zmiany u uczestnika krążącego AAT w próbkach pełnej krwi po pojedynczej dawce BMN 349
78 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 349-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BMN 349

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj