Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной дозы BMN 349 у взрослых участников (PiZZ) и (PiMZ) (PiZZ)

4 мая 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование однократной пероральной дозы, оценивающее безопасность и фармакокинетику BMN 349 у гомозиготных по Z-мутации гена альфа-1-антитрипсина (PiZZ) и гетерозиготных по Z-мутации (PiMZ/MASH)

Целью этого клинического исследования является оценка безопасности и переносимости однократной пероральной дозы BMN 349 у участников с PiZZ или PiMZ/MASH.

Первичные критерии оценки включают частоту возникновения каких-либо нежелательных явлений (включая серьезные нежелательные явления, токсичность при предельных дозах и нежелательные явления, представляющие особый интерес), частоту каких-либо отклонений в лабораторных тестах, частоту отклонений при тестировании функции легких и параметры ЭКГ в 12 отведениях.

Участники получат однократную дозу либо BMN 349, либо плацебо, а затем будут контролироваться на предмет безопасности и переносимости.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
    • UK
      • Edinburgh, UK, Соединенное Королевство
        • NHS Lothian
      • London, UK, Соединенное Королевство
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Соединенное Королевство
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • The Medical University of South Carolina

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники должны иметь подтверждение генотипа PiZZ или PiMZ.
  • Женщины и мужчины любой расы от 18 до 64 лет.
  • Некурящие, определяемые как не употребляющие табак или никотинсодержащие продукты в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.

Критерии исключения:

  • Международное нормализованное отношение (МНО) > 1,2
  • Уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) > 125 Ед/л
  • Текущее или недавнее использование терапии, усиливающей ААТ.
  • Участники с недавним (за последние 3 месяца) диагнозом пневмонии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Группа А (ПиЗЗ)
5:1 (349:Плацебо)
Лекарство: БМН 349
Таблетка для перорального применения 250 мг
Лекарство: Плацебо
Таблетка для перорального применения 250 мг
Другой: Группа Б (ПиМЗ)
5:1 (349:Плацебо)
Лекарство: БМН 349
Таблетка для перорального применения 250 мг
Лекарство: Плацебо
Таблетка для перорального применения 250 мг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления у участников, серьезные нежелательные явления, токсичность при пределе дозы, нежелательное явление, представляющее особый интерес, аномальные лабораторные тесты, аномальные функциональные тесты легких и параметры ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: 78 дней
Количество участников НЯ, СНЯ, ДЛТ, AESI по оценке врача, отклонений от нормы в лабораторных тестах по образцам цельной крови, отклонений от нормы в тестах на спирометрию функции легких и изменений параметров ЭКГ в 12 отведениях по сравнению с исходным уровнем после однократного перорального приема BMN 349
78 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
С макс.
Временное ограничение: 78 дней
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме
78 дней
AUC 0-т
Временное ограничение: 78 дней
Площадь под кривой «концентрация-время» от момента времени 0 до последней измеримой концентрации
78 дней
AUC 0-инф.
Временное ограничение: 78 дней
Площадь под кривой концентрация-время от времени от 0 до бесконечности
78 дней
КЛ/Ф
Временное ограничение: 78 дней
Видимый общий клиренс из организма после перорального приема
78 дней
Т макс.
Временное ограничение: 78 дней
Время достижения максимальной концентрации
78 дней
т 1/2
Временное ограничение: 78 дней
Конечный период полувыведения в плазме
78 дней
Вз/Ф
Временное ограничение: 78 дней
Видимый объем распределения в терминальной фазе
78 дней
Оцените функциональную активность циркулирующего альфа1-антитрипсина у участников.
Временное ограничение: 78 дней
Изменения у участников, циркулирующих ААТ через образцы цельной крови после однократной дозы BMN 349
78 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

19 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

19 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 349-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 349

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться