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Estudo de dose única de BMN 349 em participantes adultos (PiZZ) e (PiMZ) (PiZZ)

4 de maio de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de dose oral única que avalia a segurança e a farmacocinética do BMN 349 em homozigotos para a mutação Z do gene alfa 1 antitripsina (PiZZ) e heterozigotos para a mutação Z (PiMZ/MASH)

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e tolerabilidade de uma dose oral única de BMN 349 em participantes com PiZZ ou PiMZ/MASH.

As medidas de resultados primários incluem a incidência de quaisquer eventos adversos (incluindo eventos adversos graves, toxicidades de limite de dose e eventos adversos de interesse especial), incidência de quaisquer anormalidades nos testes laboratoriais, incidência de anormalidades nos testes de função pulmonar e parâmetros de ECG de 12 derivações.

Os participantes receberão uma dose única de BMN 349 ou placebo e depois serão monitorados quanto à segurança e tolerabilidade.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Reino Unido
    • UK
      • Edinburgh, UK, Reino Unido
        • NHS Lothian
      • London, UK, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Reino Unido
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Os participantes devem ter confirmação do genótipo PiZZ ou PiMZ
  • Mulheres e homens, de qualquer raça, de 18 a 64 anos
  • Não fumantes, definidos como não usando tabaco ou produtos que contenham nicotina por pelo menos 6 meses antes da triagem

Critérios de exclusão:

  • Razão normalizada internacional (INR) > 1,2
  • Níveis de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) > 125 U/L
  • Uso atual ou recente de terapia de aumento de AAT
  • Participantes com diagnóstico recente (últimos 3 meses) de pneumonia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Grupo A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Medicamento: BMN 349
Comprimido oral de 250 mg
Medicamento: Placebo
Comprimido oral de 250 mg
Outro: Grupo B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Medicamento: BMN 349
Comprimido oral de 250 mg
Medicamento: Placebo
Comprimido oral de 250 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos do participante, eventos adversos graves, toxicidades de limite de dose, evento adverso de interesse especial, exames laboratoriais anormais, testes de função pulmonar anormais e parâmetros de ECG de 12 derivações
Prazo: 78 dias
Número de EAs, SAEs, DLTs, EAIEs participantes por avaliação do médico, exames laboratoriais anormais através de amostras de sangue total, testes de espirometria de função pulmonar anormais e alterações nos parâmetros de ECG de 12 derivações desde o início após uma dose oral única de BMN 349
78 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
C máx.
Prazo: 78 dias
Concentração plasmática máxima observada
78 dias
AUC 0-t
Prazo: 78 dias
Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até a última concentração mensurável
78 dias
AUC 0-inf
Prazo: 78 dias
Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 ao infinito
78 dias
CL/F
Prazo: 78 dias
Depuração corporal total aparente após administração oral
78 dias
T máx.
Prazo: 78 dias
Hora de atingir a concentração máxima
78 dias
t 1/2
Prazo: 78 dias
Meia-vida terminal no plasma
78 dias
Vz/F
Prazo: 78 dias
Volume aparente de distribuição durante a fase terminal
78 dias
Avalie a atividade funcional da Alfa1 Antitripsina circulante nos participantes
Prazo: 78 dias
Mudanças na circulação de AAT pelos participantes através de amostras de sangue total após uma dose única de BMN 349
78 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

19 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

19 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 349-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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