Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av BMN 349 engångsdos hos (PiZZ) och (PiMZ) vuxna deltagare (PiZZ)

4 maj 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, oral oral dosstudie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för BMN 349 i homozygot för Z-mutationen av alfa 1-antitrypsin-genen (PiZZ) och heterozygot för Z-mutationen (PiMZ/MASH)

Målet med den här kliniska prövningen är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka oral dos av BMN 349 hos deltagare med PiZZ eller PiMZ/MASH.

Primära utfallsmått inkluderar incidensen av eventuella biverkningar (inklusive allvarliga biverkningar, dosgränstoxiciteter och biverkningar av särskilt intresse), incidensen av eventuella avvikelser i laboratorietester, incidensen av lungfunktionsavvikelser och 12-avlednings-EKG-parametrar.

Deltagarna kommer att få en engångsdos av antingen BMN 349 eller placebo och sedan övervakas med avseende på säkerhet och tolerabilitet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Storbritannien
    • UK
      • Edinburgh, UK, Storbritannien
        • NHS Lothian
      • London, UK, Storbritannien
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Storbritannien
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare måste ha bekräftelse på PiZZ eller PiMZ genotyp
  • Kvinnor och män, oavsett ras, 18 till 64 år
  • Icke-rökare, definierade som att de inte använder tobak eller produkter som innehåller nikotin under minst 6 månader före screening

Uteslutningskriterier:

  • Internationellt normaliserat förhållande (INR) > 1,2
  • Nivåer av alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) > 125 U/L
  • Aktuell eller nyligen användande av AAT-förstärkningsterapi
  • Deltagare med nyligen (senaste 3 månaderna) diagnosen lunginflammation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Grupp A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Läkemedel: BMN 349
250mg oral tablett
Läkemedel: Placebo
250mg oral tablett
Övrig: Grupp B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Läkemedel: BMN 349
250mg oral tablett
Läkemedel: Placebo
250mg oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagares biverkningar, allvarliga biverkningar, dosgränstoxiciteter, biverkningar av specialintresse, onormala laboratorietester, onormala lungfunktionstester och 12-avlednings-EKG-parametrar
Tidsram: 78 dagar
Antal deltagare AE, SAE, DLT, AESI per läkares bedömning, onormala laboratorietester genom helblodsprover, onormala lungfunktionsspirometritest och 12-avlednings-EKG-parametrar ändras från baslinjen efter en oral engångsdos av BMN 349
78 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
C max
Tidsram: 78 dagar
Maximal observerad plasmakoncentration
78 dagar
AUC 0-t
Tidsram: 78 dagar
Area under koncentration-tid-kurvan från tid 0 till sista mätbara koncentration
78 dagar
AUC 0-inf
Tidsram: 78 dagar
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet
78 dagar
CL/F
Tidsram: 78 dagar
Synbar total kroppsclearance efter oral dosering
78 dagar
T max
Tidsram: 78 dagar
Dags att nå maximal koncentration
78 dagar
t 1/2
Tidsram: 78 dagar
Terminal halveringstid i plasma
78 dagar
Vz/F
Tidsram: 78 dagar
Skenbar distributionsvolym under terminalfasen
78 dagar
Bedöm funktionell aktivitet av cirkulerande Alpha1 AntiTrypsin hos deltagarna
Tidsram: 78 dagar
Förändringar i deltagare som cirkulerar AAT genom helblodsprover efter en engångsdos av BMN 349
78 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

19 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

19 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 november 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2024

Första postat (Faktisk)

17 december 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 349-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera