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(PiZZ) 및 (PiMZ) 성인 참가자의 BMN 349 단일 용량에 대한 연구 (PiZZ)

2026년 5월 4일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

알파 1 항트립신 유전자(PiZZ)의 Z 돌연변이에 대한 동형접합성 및 Z 돌연변이(PiMZ/MASH)에 대한 이형접합성에서 BMN 349의 안전성 및 약동학을 평가하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 경구 투여 연구

이 임상 시험의 목표는 PiZZ 또는 PiMZ/MASH 환자를 대상으로 BMN 349 단일 경구 투여의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

일차 결과 측정에는 모든 이상 사례(심각한 이상 사례, 용량 제한 독성 및 특별히 관심 있는 이상 사례 포함) 발생률, 실험실 검사 이상 발생률, 폐 기능 검사 이상 발생률 및 12-리드 ECG 매개변수가 포함됩니다.

참가자는 BMN 349 또는 위약을 단일 용량으로 투여받은 후 안전성과 내약성을 모니터링하게 됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • 영국
    • UK
      • Edinburgh, UK, 영국
        • NHS Lothian
      • London, UK, 영국
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, 영국
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 PiZZ 또는 PiMZ 유전자형을 확인해야 합니다.
  • 모든 인종의 여성 및 남성, 18세~64세
  • 비흡연자(스크리닝 전 최소 6개월 동안 담배 또는 니코틴 함유 제품을 사용하지 않은 것으로 정의됨)

제외 기준:

  • 국제 표준화 비율(INR) > 1.2
  • 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 수준 > 125 U/L
  • AAT 증강 요법의 현재 또는 최근 사용
  • 최근(지난 3개월) 폐렴 진단을 받은 참가자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 그룹 A(PiZZ)
5:1 (349:위약)
의약품: BMN 349
250mg 경구 정제
의약품: 위약
250mg 경구 정제
다른: 그룹 B (PiMZ)
5:1 (349:위약)
의약품: BMN 349
250mg 경구 정제
의약품: 위약
250mg 경구 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자 이상사례, 심각한 이상사례, 용량 제한 독성, 특별 관심분야의 이상사례, 비정상적인 실험실 테스트, 비정상적인 폐 기능 테스트 및 12-리드 ECG 매개변수
기간: 78일
의사의 평가당 참가자 AE, SAE, DLT, AESI의 수, 전혈 샘플을 통한 비정상적인 실험실 테스트, 비정상적인 폐 기능 폐활량 측정 테스트 및 BMN 349의 단일 경구 투여 후 기준선으로부터의 12-리드 ECG 매개변수 변화
78일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
C 최대
기간: 78일
최대 관찰 혈장 농도
78일
AUC 0-t
기간: 78일
0시간부터 마지막 ​​측정 가능한 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
78일
AUC 0-inf
기간: 78일
0부터 무한대까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
78일
CL/F
기간: 78일
경구 투여 후 겉보기 전신 청소율
78일
T 최대
기간: 78일
최대 농도에 도달하는 시간
78일
~ 1/2
기간: 78일
혈장의 최종 반감기
78일
Vz/F
기간: 78일
최종 단계의 겉보기 분포량
78일
참가자의 순환 Alpha1 항트립신의 기능적 활동을 평가합니다.
기간: 78일
BMN 349의 단일 투여 후 전혈 샘플을 통해 AAT를 순환하는 참가자의 변화
78일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 21일

기본 완료 (추정된)

2026년 8월 19일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 12월 12일

처음 게시됨 (실제)

2024년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 349-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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