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Studie zur BMN 349-Einzeldosis bei (PiZZ) und (PiMZ) erwachsenen Teilnehmern (PiZZ)

4. Mai 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit oraler Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von BMN 349 bei Homozygoten für die Z-Mutation des Alpha-1-Antitrypsin-Gens (PiZZ) und Heterozygoten für die Z-Mutation (PiMZ/MASH)

Ziel dieser klinischen Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Einzeldosis von BMN 349 bei Teilnehmern mit PiZZ oder PiMZ/MASH.

Zu den primären Ergebnismaßen gehören die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, Toxizitäten bei Dosisgrenzen und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse), die Häufigkeit etwaiger Labortestanomalien, die Häufigkeit von Lungenfunktionstestanomalien und 12-Kanal-EKG-Parameter.

Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis entweder BMN 349 oder Placebo und werden dann auf Sicherheit und Verträglichkeit überwacht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • The Medical University of South Carolina
  • Vereinigtes Königreich
    • UK
      • Edinburgh, UK, Vereinigtes Königreich
        • NHS Lothian
      • London, UK, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Southampton, UK, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer müssen über eine Bestätigung des PiZZ- oder PiMZ-Genotyps verfügen
  • Frauen und Männer jeder Rasse im Alter von 18 bis 64 Jahren
  • Nichtraucher, definiert als Personen, die vor dem Screening mindestens 6 Monate lang keinen Tabak oder nikotinhaltige Produkte konsumiert haben

Ausschlusskriterien:

  • International normalisiertes Verhältnis (INR) > 1,2
  • Alaninaminotransferase (ALT)- und Aspartataminotransferase (AST)-Spiegel > 125 U/L
  • Aktuelle oder kürzlich erfolgte Anwendung der AAT-Augmentationstherapie
  • Teilnehmer mit kürzlich (letzten 3 Monaten) diagnostizierter Lungenentzündung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Gruppe A (PiZZ)
5:1 (349:Placebo)
Arzneimittel: BMN 349
250 mg Tablette zum Einnehmen
Arzneimittel: Placebo
250 mg Tablette zum Einnehmen
Sonstiges: Gruppe B (PiMZ)
5:1 (349:Placebo)
Arzneimittel: BMN 349
250 mg Tablette zum Einnehmen
Arzneimittel: Placebo
250 mg Tablette zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse bei Teilnehmern, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Toxizitäten mit Dosisbegrenzung, unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse, abnormale Labortests, abnormale Lungenfunktionstests und 12-Kanal-EKG-Parameter
Zeitfenster: 78 Tage
Anzahl der teilnehmenden AEs, SAEs, DLTs, AESIs nach ärztlicher Beurteilung, abnormale Labortests anhand von Vollblutproben, abnormale Lungenfunktions-Spirometrietests und Änderungen der 12-Kanal-EKG-Parameter gegenüber dem Ausgangswert nach einer oralen Einzeldosis von BMN 349
78 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
C max
Zeitfenster: 78 Tage
Maximal beobachtete Plasmakonzentration
78 Tage
AUC 0-t
Zeitfenster: 78 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration
78 Tage
AUC 0-inf
Zeitfenster: 78 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich
78 Tage
CL/F
Zeitfenster: 78 Tage
Scheinbare Gesamtkörperclearance nach oraler Gabe
78 Tage
T max
Zeitfenster: 78 Tage
Zeit, maximale Konzentration zu erreichen
78 Tage
t 1/2
Zeitfenster: 78 Tage
Terminale Halbwertszeit im Plasma
78 Tage
Vz/F
Zeitfenster: 78 Tage
Scheinbares Verteilungsvolumen während der Endphase
78 Tage
Bewerten Sie die funktionelle Aktivität des zirkulierenden Alpha1-AntiTrypsins bei den Teilnehmern
Zeitfenster: 78 Tage
Veränderungen der AAT-Zirkulation der Teilnehmer durch Vollblutproben nach einer Einzeldosis BMN 349
78 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

19. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

19. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 349-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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