此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项研究 Efanesoctocog Alfa 预防治疗 A 型血友病患者滑膜肥大病程的研究

2026年4月27日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

在欧洲进行的一项为期 12 个月的介入性、开放标签、第 4 期研究 (SHINE)，旨在调查接受 Efanesoctocog Alfa 预防的 A 型血友病患者通过关节超声和 MRI 检测到的滑膜肥大病程。

进行这项开放标签第 4 期研究的基本原理是评估每周一次的 efanesoctocog alfa (50 IU/kg) 预防是否可以改善现有滑膜肥大的病程并预防中度或重度血友病患者关节出血的风险A. 使用影像学评估将能够客观地检测和监测滑膜肥大，从而扩展先前的发现，证明每周一次预防的积极效果efanesoctocog alfa (50 IU/kg) 对关节健康的影响。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项为期 12 个月、多中心、开放标签、非随机、介入性单臂研究，旨在评估 ≥12 岁、患有中度或重度血友病 A 的既往治疗患者滑膜肥大的病程，且这些患者达到了持续较高的 FVIII 水平每周使用 efanesoctocog alfa 进行预防。 为了符合参加该研究的资格，根据 HEAD-US 评分系统的评估，患者的 6 个索引关节（脚踝、肘部和膝盖）中至少有一个存在滑膜肥大。 将对患者的血友病、医疗和手术史进行回顾性数据收集，包括 12 个月的既往治疗史和治疗后的出血事件。

研究将从筛选访视开始，筛选访视可在基线访视（第 1 天）前最多 45 天进行，以检查患者是否满足所有纳入标准且不满足任何排除标准。 患者在筛查时将对所有非假体索引关节进行超声检查。 超声图像将被发送以使用 HEAD-US 评分系统进行中央读取评估，以确定患者是否至少有一个符合研究纳入要求的关节。 一旦确认患者有资格入选，他/她将参加研究并参加现场访问和电话访问的组合。 中心阅读评估的结果将发送到研究中心并纳入患者的基线特征中。 MRI 检查可以在基线访视时或之后最多 28 天进行。 MRI 图像也将被发送以使用国际预防研究组 (IPSG) MRI 量表进行中心阅读评估。 中心阅读评估将发送到研究地点并包含在患者数据中。 患者将接受每周一次的 efanesoctocog alfa (50 IU/kg) 预防治疗，并填写患者日记及其剂量和出血信息。 评估将在每 6 个月进行一次的现场访问期间以及在两次访问之间进行的电话访问期间进行。 治疗结束 (EoT) 访视后 14 (+7) 天将进行安全随访电话。 超声波和MRI将用于检测患者指数关节滑膜肥厚的变化。 将使用超声和 HEAD 评估从基线到第 12 个月现有滑膜肥大改善的主要终点，以及从基线到第 6 个月或第 12 个月检测新滑膜肥大和关节健康状况变化的关键次要终点。美国评分系统。

为了获得 100 个合格的索引关节，目标是招募大约 35 名患者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

37

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Milan、意大利
        • Sobi Investigational Site
      • Naples、意大利
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano、意大利
        • Sobi Investigational Site
  • 挪威
      • Oslo、挪威
        • Sobi Investigational Site
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö、瑞典
        • Sobi Investigational Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid、西班牙
        • Sobi Investigational Site
      • Seville、西班牙
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia、西班牙
        • Sobi Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 能够签署知情同意书，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和方案中列出的要求和限制。 对于年龄 <18 岁或无法给予同意的患者，或根据当地法律适用，需要征得父母或法定代表的同意。 如果适用，年龄 <18 岁的患者除了父母/法定代表的同意外，还应提供同意。
  2. 签署 ICF 时年龄≥12 岁并被诊断患有中度或重度血友病 A（定义为≤正常 FVIII 凝血活性的 5%）的男性或女性患者。
  3. 如果女性患者在入组时未怀孕并且在研究期间不打算怀孕，则她有资格参加。 有生育潜力的女性 (WOCBP) 在筛选访视时必须进行高敏感度血清妊娠测试阴性。
  4. 在基线访视之前，必须按照当地标签接受任何市售 FVIII 产品或艾美珠单抗的预防性治疗至少 12 个月。
  5. 至少有一个合格的索引关节（踝、肘、膝）。
  6. 在基线访视之前，有 12 个月记录的有关血友病处方和已治疗出血事件的研究前治疗数据。
  7. 患者或其合法指定代表完成研究患者日记使用培训并在整个研究过程中完成日记的意愿和能力。

排除标准：

  1. A 型血友病以外的凝血障碍
  2. 已接受 efanesoctocog alfa 治疗
  3. 筛选访视的阳性抑制剂结果（由当地实验室评估）定义为 ≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)/mL。

  4. 未成功诱导免疫耐受 (ITI) 的抑制剂历史

    • 成功的 ITI 定义为：
    • 阴性抑制剂滴度 (<0.6 BU/mL)
    • FVIII 回收率 > 预期的 66%
    • FVIII半衰期≥6小时
  5. ITI 在基线访视之前的过去 2 年内进行过检查。
  6. 目前正在接受方案规定的任何禁用的伴随药物治疗。
  7. 在研究过程中计划在任何符合条件的索引关节进行主要骨科手术。
  8. 如果患者在基线访视时无法接受 MRI 评估，则没有资格参与研究。
  9. 已知对活性物质或任何赋形剂过敏的患者。
  10. 经研究者判断，无论何种原因，患者不适合参与，包括医疗或临床状况，或可能存在不遵守研究程序风险的患者。
  11. 在纳入研究前 3 个月内参加同时进行的临床干预研究，或服用研究药物 (IMP)。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：研究治疗组
药品：阿尔法
50 IU/kg 每周一次，静脉注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 滑膜肥大域评分降低。
大体时间：基线至 12 个月
第 12 个月时 HEAD-US 滑膜肥大域评分至少下降 1 分（对于基线时域评分为 1 或 2 的关节）。
基线至 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 滑膜肥大域评分增加。
大体时间：基线为 6 或 12 个月
对于基线时无滑膜肥大的关节（域评分为 0），第 6 个月或第 12 个月时 HEAD-US 滑膜肥大域评分至少增加 1 分。
基线为 6 或 12 个月
国际预防研究组 (IPSG) 磁共振成像 (MRI)
大体时间：基线至 12 个月
第 12 个月时，每位患者和每个关节的国际预防研究组 (IPSG) MRI 总分/领域评分相对于基线的变化。
基线至 12 个月
血友病关节健康评分 (HJHS)
大体时间：基线至 12 个月
第 12 个月时每位患者和每个关节的 HJHS 总/领域评分相对于基线的变化。
基线至 12 个月
患者报告的疼痛强度结果 (PRO)
大体时间：6个月和12个月的基线
使用 PROMIS SF v2.0 测量患者报告的疼痛强度相对于基线的变化。
6个月和12个月的基线
患者报告的疼痛干扰结果
大体时间：6个月和12个月的基线
使用 PROMIS SF v2.0 测量患者报告的疼痛干扰相对于基线的变化。
6个月和12个月的基线
患者报告的身体机能结果
大体时间：6个月和12个月的基线
使用 PROMIS SF v2.0 测量患者报告的身体功能相对于基线的变化。
6个月和12个月的基线
患者报告的 5 级 EuroQol-5 维度结果 [EQ-5D-5L] 评分
大体时间：6个月和12个月的基线
患者自我护理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁基线的变化。
6个月和12个月的基线
Hemo-FAST 评分
大体时间：基线至 12 个月
评估 PWH 的功能活动能力。 Hemo-Fast 工具由患者报告结果部分和临床医生报告结果 (ClinRO) 部分组成，得分为 0 到 100，其中 0 为最佳关节健康状况。 将评估从基线到第 12 个月的变化。
基线至 12 个月
年化出血率 (ABR) 和年化关节出血率 (AjBR) 的变化（自发性、外伤性）。
大体时间：研究期前 12 个月（回顾性）至研究干预开始后 12 个月（前瞻性）
研究期前 12 个月（回顾性）至研究干预开始后 12 个月（前瞻性）
导致治疗中断的治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重的 TEAE 和特别关注的不良事件 (AESI) 的发生。
大体时间：最后一次 IMP 剂量后 12 个月 +14（+7 天）
最后一次 IMP 剂量后 12 个月 +14（+7 天）
患者报告的治疗偏好问卷
大体时间：12个月
一项包含两项治疗的调查旨在评估治疗的感知影响。
12个月
定性离职面谈
大体时间：EoT 访问后 14 天内
60 分钟的电话访谈患者报告了对治疗的偏好。
EoT 访问后 14 天内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Swedish Orphan Biovitrum

合作者

PSI CRO

调查人员

  • 研究主任：Study Physician、Sobi AB

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年12月19日

初级完成 (估计的)

2026年11月17日

研究完成 (估计的)

2026年12月28日

研究注册日期

首次提交

2024年12月18日

首先提交符合 QC 标准的

2024年12月20日

首次发布 (实际的)

2024年12月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月27日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者级别的数据和相关研究文件。 患者水平数据将被匿名化，研究文件（如果适用）将被编辑，以保护试验参与者的隐私。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅