Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie przebiegu przerostu błony maziowej u pacjentów z hemofilią A stosujących profilaktykę efanesoktokogiem alfa

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

12-miesięczne, interwencyjne, otwarte badanie fazy 4 w Europie (SHINE) mające na celu zbadanie przebiegu przerostu błony maziowej wykrytego za pomocą ultrasonografii stawów i rezonansu magnetycznego u pacjentów z hemofilią A stosujących profilaktykę efanesoktokogiem alfa.

Uzasadnieniem przeprowadzenia tego otwartego badania fazy 4 jest ocena, czy profilaktyka stosowana raz w tygodniu za pomocą efanezoktokogu alfa (50 j.m./kg) poprawia przebieg choroby w przypadku istniejącego przerostu błony maziowej i zapobiega ryzyku krwawień do stawów u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A. Zastosowanie badań obrazowych pozwoli na obiektywne wykrycie i monitorowanie przerostu błony maziowej, a tym samym rozwinie dotychczasowe ustalenia wskazujące na pozytywne działanie profilaktyka raz w tygodniu za pomocą efanesoktokogu alfa (50 j.m./kg) na zdrowie stawów.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 12-miesięczne, wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, interwencyjne jednoramienne badanie mające na celu ocenę przebiegu przerostu błony maziowej u wcześniej leczonych pacjentów w wieku ≥12 lat z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A, którzy osiągnęli wysokie, utrzymujące się poziomy FVIII, pod warunkiem poprzez cotygodniową profilaktykę efanesoktokogiem alfa. Aby zakwalifikować się do badania, pacjenci muszą mieć istniejący przerost błony maziowej w co najmniej jednym z 6 stawów indeksowych (kostki, łokcie i kolana), oceniany w systemie punktacji HEAD-US. Przeprowadzone zostanie retrospektywne gromadzenie danych na temat hemofilii, historii medycznej i chirurgicznej pacjentów, w tym 12-miesięcznej historii poprzedniego leczenia i leczonych epizodów krwawień.

Badanie rozpocznie się od Wizyty Przesiewowej, którą można przeprowadzić do 45 dni przed Wizytą Wyjściową (Dzień 1), w celu sprawdzenia, czy pacjent spełnia wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia. Podczas badania przesiewowego pacjenci zostaną poddani badaniu ultrasonograficznemu wszystkich stawów indeksowych niebędących protezami. Obrazy ultrasonograficzne zostaną przesłane do centralnej oceny odczytu przy użyciu systemu punktacji HEAD-US w celu ustalenia, czy pacjent ma co najmniej jeden staw kwalifikujący się do włączenia do badania. Po potwierdzeniu, że pacjent kwalifikuje się do włączenia, zostanie on zapisany do badania i będzie mógł wziąć w nim udział zarówno w formie wizyt na miejscu, jak i rozmów telefonicznych. Wyniki centralnej oceny odczytów zostaną przesłane do ośrodków badawczych i uwzględnione w wyjściowej charakterystyce pacjentów. Badania MRI można wykonać podczas wizyty początkowej lub do 28 dni po niej. Obrazy z rezonansu magnetycznego zostaną również przesłane do centralnej oceny odczytu przy użyciu skali MRI International Prophylaxis Study Group (IPSG). Centralna ocena odczytu zostanie przesłana do ośrodków badawczych i uwzględniona w danych pacjenta. Pacjenci będą leczeni profilaktycznie efanesoktokogiem alfa (50 j.m./kg) raz w tygodniu i uzupełnią dzienniczek pacjenta informacjami dotyczącymi dawkowania i krwawienia. Oceny będą przeprowadzane podczas wizyt na miejscu, które będą odbywać się co 6 miesięcy oraz podczas wizyt telefonicznych, które będą odbywać się w połowie pomiędzy tymi wizytami. Rozmowa kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona 14 (+7) dni po wizycie kończącej leczenie (EoT). Do wykrycia zmian w przeroście błony maziowej w stawach wskazujących pacjentów wykorzystywane będą badania USG i MRI. Pierwszorzędowy punkt końcowy polegający na poprawie istniejącego przerostu błony maziowej od wartości początkowej do 12. miesiąca, jak również kluczowy drugorzędowy punkt końcowy obejmujący wykrycie nowego przerostu błony maziowej i zmiany stanu zdrowia stawów od wartości wyjściowej do 6. lub 12. miesiąca będą oceniane za pomocą ultrasonografii i HEAD- System punktacji w USA.

Docelowo, aby uzyskać 100 kwalifikujących się stawów indeksowych, należy zapisać około 35 pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Sobi Investigational Site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Szwecja
        • Sobi Investigational Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Włochy
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Włochy
        • Sobi Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Potrafi wyrazić podpisaną świadomą zgodę, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody (ICF) i protokole. W przypadku pacjentów, którzy nie ukończyli 18. roku życia lub nie są w stanie wyrazić zgody, wymagana jest zgoda rodziców lub wyznaczonych przez nich przedstawicieli prawnych, lub zgodnie z lokalnymi przepisami. Pacjenci w wieku <18 lat powinni, w stosownych przypadkach, przedstawić zgodę oprócz zgody rodziców/przedstawicieli ustawowych.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥12 lat, u których w momencie podpisywania ICF zdiagnozowano umiarkowaną lub ciężką hemofilię A (definiowaną jako ≤5% prawidłowej aktywności krzepnięcia czynnika VIII).
  3. Do udziału w badaniu kwalifikuje się pacjentka, jeśli w chwili włączenia do badania nie jest w ciąży i nie planuje zajść w ciążę w trakcie badania. Kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP) musi podczas wizyty przesiewowej uzyskać ujemny, bardzo czuły test ciążowy w surowicy.
  4. Musi przejść leczenie profilaktyczne zgodnie z lokalną etykietą jakimkolwiek dostępnym na rynku produktem FVIII lub emicizumabem przez ≥12 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  5. Posiadaj co najmniej jeden kwalifikujący się staw indeksowy (kostka, łokieć, kolano).
  6. Posiadać udokumentowane przed badaniem dane dotyczące leczenia chorych na hemofilię i leczonych epizodów krwawień z 12 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  7. Chęć i zdolność pacjenta lub jego prawnego przedstawiciela do ukończenia szkolenia w zakresie korzystania z dzienniczka pacjenta objętego badaniem oraz do wypełniania dzienniczka przez cały czas trwania badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Zaburzenia krzepnięcia krwi inne niż hemofilia A
  2. Już leczę się efanesoktokogiem alfa
  3. Dodatni wynik badania inhibitora (oceniony przez lokalne laboratorium) podczas wizyty przesiewowej, zdefiniowany jako ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml.

  4. Historia inhibitorów bez skutecznej indukcji tolerancji immunologicznej (ITI)

    • Skuteczne ZIT definiuje się jako:
    • Ujemne miano inhibitora (<0,6 BU/ml)
    • Odzysk FVIII > 66% oczekiwanej wartości
    • Okres półtrwania FVIII ≥ 6 godzin
  5. ITI wykonano w ciągu ostatnich 2 lat przed wizytą wyjściową.
  6. Obecnie leczony którymkolwiek z zabronionych leków towarzyszących, zgodnie z protokołem.
  7. Planowany duży zabieg ortopedyczny w dowolnym kwalifikującym się stawie indeksowym w trakcie badania.
  8. Pacjenci nie kwalifikują się do udziału w badaniu, jeśli nie mogą przejść badania MRI podczas wizyty początkowej.
  9. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
  10. Pacjent nieodpowiedni do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych, lub pacjenci potencjalnie zagrożeni nieprzestrzeganiem procedur badania.
  11. Włączenie do równoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub przyjęcie badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Badana grupa terapeutyczna
Lek: Efanesoktokog alfa
50 j.m./kg raz w tygodniu, wstrzyknięcie dożylne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie wyniku w zakresie wczesnego wykrywania artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US) w domenie przerostu maziowego.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Co najmniej 1-punktowy spadek wyniku w domenie przerostu maziowego HEAD-US w 12. miesiącu (dla stawów z wyjściową oceną domeny 1 lub 2).
Wartość podstawowa do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost wyniku w dziedzinie wczesnego wykrywania artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US) w domenie przerostu maziowego.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 lub 12 miesięcy
Wzrost o co najmniej 1 punkt w punktacji domeny przerostu błony maziowej HEAD-US w 6. lub 12. miesiącu dla stawów bez przerostu błony maziowej na początku badania (wynik w domenie 0).
Wartość podstawowa do 6 lub 12 miesięcy
Międzynarodowa Grupa Badawcza ds. Profilaktyki (IPSG) rezonans magnetyczny (MRI)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji całkowitej/domenowej MRI Międzynarodowej Profilaktycznej Grupy Badawczej (IPSG) na pacjenta i na staw w 12. miesiącu.
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Ocena zdrowia stawów w zakresie hemofilii (HJHS)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji całkowitej/domenowej HJHS na pacjenta i na staw w 12. miesiącu.
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Wynik zgłaszany przez pacjenta (PRO) dotyczący intensywności bólu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zastosowanie PROMIS SF v2.0 do pomiaru zmiany natężenia bólu zgłaszanego przez pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Pacjent zgłosił skutek zakłócenia bólu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zastosowanie PROMIS SF v2.0 do pomiaru zmian w zakłóceniach bólu zgłaszanych przez pacjentów w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Pacjent zgłosił wynik sprawności fizycznej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zastosowanie PROMIS SF v2.0 do pomiaru zmian w funkcjonowaniu fizycznym zgłaszanym przez pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zgłoszony przez pacjenta wynik w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5 [EQ-5D-5L]
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie samoopieki pacjenta, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu, lęku/depresji.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy i 12 miesięcy
Punktacja Hemo-FAST
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Ocena mobilności funkcjonalnej w PWH. Narzędzie Hemo-Fast składa się z części wyniku zgłaszanej przez pacjenta i części wyniku zgłaszanej przez klinicystę (ClinRO), z wynikiem od 0 do 100, gdzie zero oznacza najlepszy możliwy stan zdrowia stawów. Ocenie zostanie poddana zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12.
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana rocznej częstości krwawień (ABR) i rocznej częstości krwawień do stawów (AjBR) (spontaniczne, urazowe).
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed okresem badania (retrospektywna) do 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji w ramach badania (prospektywna)
12 miesięcy przed okresem badania (retrospektywna) do 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji w ramach badania (prospektywna)
Wystąpienie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), prowadzących do przerwania leczenia, poważnych TEAE i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI).
Ramy czasowe: 12 miesięcy, +14 (+7 dni) po ostatniej dawce IMP
12 miesięcy, +14 (+7 dni) po ostatniej dawce IMP
Kwestionariusz preferencji leczenia zgłaszany przez pacjenta
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dwuelementowa ankieta dotycząca leczenia opracowana w celu oceny postrzeganego wpływu leczenia.
12 miesięcy
Jakościowy wywiad końcowy
Ramy czasowe: W ciągu 14 dni od wizyty EoT
60-minutowy wywiad telefoniczny Pacjent zgłosił chęć leczenia.
W ciągu 14 dni od wizyty EoT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Sobi AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania, jeśli ma to zastosowanie, zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Efanesoktokog alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj