Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Untersuchung des Verlaufs der Synovialhypertrophie bei Patienten mit Hämophilie A unter Efanesoctocog Alfa-Prophylaxe

27. April 2026 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine 12-monatige, interventionelle, offene Phase-4-Studie in Europa (SHINE) zur Untersuchung des Verlaufs der Synovialhypertrophie, nachgewiesen durch Gelenkultraschall und MRT bei Patienten mit Hämophilie A unter Efanesoctocog Alfa-Prophylaxe.

Der Grund für die Durchführung dieser offenen Phase-4-Studie besteht darin, zu beurteilen, ob eine einmal wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa (50 IE/kg) den Krankheitsverlauf einer bestehenden Synovialhypertrophie verbessert und das Risiko von Gelenkblutungen bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie verhindert A. Der Einsatz bildgebender Untersuchungen wird eine objektive Erkennung und Überwachung der Synovialhypertrophie ermöglichen und somit die bisherigen Erkenntnisse erweitern, die positive Auswirkungen einer einmal wöchentlichen Prophylaxe belegen Efanesoctocog alfa (50 IE/kg) auf die Gesundheit der Gelenke.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine 12-monatige, multizentrische, offene, nicht randomisierte, interventionelle einarmige Studie zur Beurteilung des Verlaufs der Synovialhypertrophie bei zuvor behandelten Patienten im Alter von ≥ 12 Jahren mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A, die hohe anhaltende FVIII-Werte erreichen durch wöchentliche Efanesoctocog alfa-Prophylaxe. Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten eine bestehende Synovialhypertrophie in mindestens einem der 6 Indexgelenke (Knöchel, Ellenbogen und Knie) aufweisen, wie durch das HEAD-US-Bewertungssystem beurteilt. Es wird eine retrospektive Datenerfassung zur Hämophilie sowie zur medizinischen und chirurgischen Vorgeschichte des Patienten durchgeführt, einschließlich einer 12-monatigen Vorgeschichte früherer Behandlungen und behandelter Blutungsepisoden.

Die Studie beginnt mit dem Screening-Besuch, der bis zu 45 Tage vor dem Basisbesuch (Tag 1) durchgeführt werden kann, um zu überprüfen, ob der Patient alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllt. Bei den Patienten wird beim Screening eine Ultraschalluntersuchung aller Indexgelenke ohne Prothese durchgeführt. Die Ultraschallbilder werden zur zentralen Befundbewertung mithilfe des HEAD-US-Bewertungssystems gesendet, um festzustellen, ob der Patient über mindestens ein geeignetes Gelenk verfügt, das für die Aufnahme in die Studie erforderlich ist. Sobald bestätigt ist, dass ein Patient für die Aufnahme geeignet ist, wird er/sie in die Studie aufgenommen und nimmt an einer Mischung aus Vor-Ort-Besuchen und Telefonbesuchen teil. Die Ergebnisse der zentralen Lesebeurteilung werden an die Studienzentren gesendet und in die Basismerkmale der Patienten einbezogen. MRT-Untersuchungen können beim Basisbesuch oder bis zu 28 Tage danach durchgeführt werden. Bilder aus der MRT werden auch zur zentralen Lesebewertung anhand der MRT-Skala der International Prophylaxis Study Group (IPSG) gesendet. Die zentrale Lesebeurteilung wird an die Studienzentren verschickt und in die Patientendaten übernommen. Die Patienten werden einmal wöchentlich mit einer Efanesoctocog alfa-Prophylaxe (50 IE/kg) behandelt und führen das Patiententagebuch mit ihren Dosierungs- und Blutungsinformationen aus. Die Bewertungen werden während der Vor-Ort-Besuche, die alle sechs Monate stattfinden, und während der Telefonbesuche, die in der Mitte zwischen diesen Besuchen stattfinden, durchgeführt. 14 (+7) Tage nach dem Besuch am Ende der Behandlung (EoT) wird ein Sicherheits-Follow-up-Anruf durchgeführt. Ultraschall und MRT werden verwendet, um Veränderungen der Synovialhypertrophie in den Zeigegelenken von Patienten zu erkennen. Der primäre Endpunkt, die Verbesserung der bestehenden Synovialhypertrophie vom Ausgangswert bis zum 12. Monat, sowie der wichtigste sekundäre Endpunkt, die Erkennung einer neuen Synovialhypertrophie und die Veränderung des Gelenkgesundheitszustands vom Ausgangswert bis zum 6. oder 12. Monat, werden mithilfe von Ultraschall und dem HEAD-Test beurteilt. US-Wertungssystem.

Um 100 geeignete Indexgelenke zu erhalten, besteht das Ziel darin, etwa 35 Patienten aufzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italien
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italien
        • Sobi Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Sobi Investigational Site
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Schweden
        • Sobi Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Spanien
        • Sobi Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, einschließlich der Einhaltung der in der Einverständniserklärung (ICF) und im Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen. Für Patienten, die jünger als 18 Jahre sind oder nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung zu erteilen, ist die Zustimmung der Eltern oder gesetzlich benannten Vertreter erforderlich, bzw. gemäß den örtlichen Gesetzen. Patienten, die jünger als 18 Jahre sind, sollten ggf. zusätzlich zur Einwilligung der Eltern/gesetzlich benannten Vertreter ihre Einwilligung erteilen.
  2. Männliche oder weibliche Patienten, die ≥ 12 Jahre alt sind und zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF eine mittelschwere oder schwere Hämophilie A (definiert als ≤ 5 % der normalen FVIII-Gerinnungsaktivität) diagnostiziert haben.
  3. Eine Patientin ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie bei der Einschreibung nicht schwanger ist und nicht beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden. Bei einer Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) muss beim Screening-Besuch ein negativer hochempfindlicher Serumschwangerschaftstest vorliegen.
  4. Muss vor dem Baseline-Besuch mindestens 12 Monate lang eine prophylaktische Behandlung gemäß lokaler Etikette mit einem vermarkteten FVIII-Produkt oder Emicizumab erhalten haben.
  5. Mindestens ein geeignetes Indexgelenk (Knöchel, Ellenbogen, Knie) haben.
  6. Vor dem Basisbesuch über 12 Monate dokumentierte Behandlungsdaten vor der Studie zu Hämophilie-Verschreibungen und behandelten Blutungsepisoden verfügen.
  7. Bereitschaft und Fähigkeit des Patienten oder seines gesetzlich benannten Vertreters, eine Schulung in der Verwendung des Studienpatiententagebuchs zu absolvieren und das Tagebuch während der gesamten Studie zu führen.

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Blutgerinnungsstörungen als Hämophilie A
  2. Ich bin bereits mit Efanesoctocog alfa behandelt
  3. Positives Inhibitorergebnis (bewertet durch ein örtliches Labor) beim Screening-Besuch, definiert als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU)/ml.

  4. Vorgeschichte von Inhibitoren ohne erfolgreiche Immuntoleranzinduktion (ITI)

    • Eine erfolgreiche ITI ist definiert als:
    • Negativer Inhibitortiter (<0,6 BU/ml)
    • FVIII-Erholung > 66 % des erwarteten Wertes
    • FVIII-Halbwertszeit ≥ 6 Stunden
  5. ITI wurde innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Basisbesuch durchgeführt.
  6. Derzeit in Behandlung mit einem der verbotenen Begleitmedikamente, wie im Protokoll angegeben.
  7. Geplanter größerer orthopädischer Eingriff an einem geeigneten Indexgelenk im Verlauf der Studie.
  8. Patienten haben keinen Anspruch auf Teilnahme an der Studie, wenn sie sich beim Basisbesuch keiner MRT-Untersuchung unterziehen können.
  9. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
  10. Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes, aus welchen Gründen auch immer, nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Patienten, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass die Studienabläufe nicht eingehalten werden.
  11. Einschreibung in eine gleichzeitige klinische Interventionsstudie oder Einnahme eines Prüfpräparats (IMP) innerhalb von 3 Monaten vor Aufnahme in die Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Studienbehandlungsgruppe
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa
50 IE/kg einmal wöchentlich, intravenöse Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie Früherkennung einer Arthropathie mit Ultraschall (HEAD-US) Abnahme des Synovialhypertrophiedomänenscores.
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Mindestens 1-Punkt-Abnahme des HEAD-US-Domänenscores für synoviale Hypertrophie im 12. Monat (für Gelenke mit einem Domänenscore von 1 oder 2 zu Studienbeginn).
Ausgangswert bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie Früherkennung von Arthropathie mit Ultraschall (HEAD-US) Erhöhung des Synovialhypertrophiedomänenscores.
Zeitfenster: Ausgangswert: 6 oder 12 Monate
Mindestens 1 Punkt Anstieg des HEAD-US-Domänenscores für Synovialhypertrophie im 6. oder 12. Monat für Gelenke ohne Synovialhypertrophie zu Studienbeginn (Domänenscore von 0).
Ausgangswert: 6 oder 12 Monate
International Prophylaxis Study Group (IPSG) Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Gesamt-/Domänenwerte der MRT der International Prophylaxis Study Group (IPSG) pro Patient und pro Gelenk im 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert bis 12 Monate
Hämophilie-Gelenkgesundheits-Score (HJHS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Gesamt-/Domänenwerte von HJHS pro Patient und pro Gelenk im 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert bis 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis (PRO) der Schmerzintensität
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Verwendung von PROMIS SF v2.0 zur Messung der Veränderung der vom Patienten gemeldeten Schmerzintensität gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis der Schmerzinterferenz
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Verwendung von PROMIS SF v2.0 zur Messung der Veränderung der vom Patienten gemeldeten Schmerzinterferenz gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis der körperlichen Funktion
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Verwendung von PROMIS SF v2.0 zur Messung der Veränderung der vom Patienten gemeldeten körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis des 5-stufigen EuroQol-5-Dimensionen-Scores [EQ-5D-5L].
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert der Selbstfürsorge des Patienten, üblicher Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angstzuständen/Depressionen.
Baseline bis 6 Monate und 12 Monate
Hemo-FAST-Bewertung
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Bewerten Sie die funktionelle Mobilität bei PWH. Das Hemo-Fast-Tool besteht aus dem Teil „Patient-reported Outcome“ und einem Teil „Clinician-reported Outcome“ (ClinRO) mit einer Punktzahl von 0 bis 100, wobei Null der bestmögliche Gesundheitszustand der Gelenke ist. Die Veränderung vom Ausgangswert zum 12. Monat wird ausgewertet.
Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung der jährlichen Blutungsrate (ABR) und der jährlichen Gelenkblutungsrate (AjBR) (spontan, traumatisch).
Zeitfenster: 12 Monate vor Studienbeginn (retrospektiv) bis 12 Monate nach Beginn der Studienintervention (prospektiv)
12 Monate vor Studienbeginn (retrospektiv) bis 12 Monate nach Beginn der Studienintervention (prospektiv)
Das Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), die zum Abbruch der Behandlung führen, schwerwiegender TEAEs und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs).
Zeitfenster: 12 Monate, +14 (+7 Tage) nach der letzten IMP-Dosis
12 Monate, +14 (+7 Tage) nach der letzten IMP-Dosis
Fragebogen zur vom Patienten gemeldeten Behandlungspräferenz
Zeitfenster: 12 Monate
Eine Behandlungsumfrage mit zwei Punkten wurde entwickelt, um die wahrgenommene Wirkung der Behandlung zu bewerten.
12 Monate
Qualitatives Exit-Interview
Zeitfenster: Innerhalb von 14 Tagen nach dem EoT-Besuch
In einem 60-minütigen Telefoninterview gab der Patient an, dass er eine Behandlung bevorzugen würde.
Innerhalb von 14 Tagen nach dem EoT-Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Mitarbeiter

PSI CRO

Ermittler

  • Studienleiter: Study Physician, Sobi AB

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente beantragen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden gegebenenfalls geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Efanesoctocog alfa

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren