Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge forløbet af synovial hypertrofi hos patienter med hæmofili A på Efanesoctocog Alfa-profylakse

27. april 2026 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et 12-måneders, interventionelt, åbent, fase 4-studie i Europa (SHINE) for at undersøge forløbet af synovial hypertrofi, som påvist ved led-ultralyd og MR hos patienter med hæmofili A på Efanesoctocog Alfa-profylakse.

Begrundelsen for at gennemføre dette åbne fase 4-studie er at vurdere, om en gang ugentlig profylakse med efanesoctocog alfa (50 IE/kg) forbedrer sygdomsforløbet af eksisterende synovial hypertrofi og forhindrer risikoen for ledblødninger hos patienter med moderat eller svær hæmofili A. Brugen af ​​billeddiagnostiske vurderinger vil muliggøre objektiv påvisning og overvågning af synovial hypertrofi og dermed udvide de tidligere resultater demonstrerer positive effekter af en gang ugentlig profylakse med efanesoctocog alfa (50 IE/kg) på ledsundheden.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 12-måneders, multicenter, åben, ikke-randomiseret, interventionel enkeltarmsundersøgelse for at vurdere forløbet af synovial hypertrofi hos tidligere behandlede patienter ≥12 år med moderat eller svær hæmofili A, der opnår høje vedvarende FVIII-niveauer. ved ugentlig efanesoctocog alfa-profylakse. For at være berettiget til at deltage i undersøgelsen skal patienter have eksisterende synovial hypertrofi i mindst et af de 6 indeksled (ankler, albuer og knæ) som vurderet af HEAD-US-scoringssystemet. En retrospektiv dataindsamling om patienters hæmofili, medicinske og kirurgiske historie vil blive udført, herunder en 12-måneders historie med tidligere behandling og behandlede blødningsepisoder.

Undersøgelsen starter med screeningsbesøget, som kan gennemføres op til 45 dage før baselinebesøget (dag 1), for at kontrollere, om patienten opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne. Patienterne vil få en ultralydsundersøgelse af alle ikke-protetiske led ved screening. Ultralydsbillederne vil blive sendt til central aflæsningsvurdering ved hjælp af HEAD-US-scoringssystemet for at afgøre, om patienten har mindst ét ​​kvalificeret led, der kræves til undersøgelsesinklusionen. Når det er bekræftet, at en patient er berettiget til inklusion, vil han/hun blive tilmeldt undersøgelsen og deltage i en blanding af besøg på stedet og telefonopkaldsbesøg. Resultaterne fra central læsevurdering vil blive sendt til undersøgelsesstederne og inkluderet i patienternes baselinekarakteristika. MR-undersøgelser kan udføres ved baselinebesøget eller op til 28 dage efter. Billeder fra MR vil også blive sendt til central læsevurdering ved hjælp af International Prophylaxis Study Group (IPSG) MR-skala. Den centrale læsevurdering vil blive sendt til undersøgelsesstederne og inkluderet i patientdataene. Patienterne vil blive behandlet med efanesoctocog alfa (50 IE/kg) en gang ugentlig profylakse og vil udfylde patientens dagbog med deres doserings- og blødningsoplysninger. Der vil blive foretaget vurderinger under besøgene på stedet, som vil finde sted hver 6. måned, og under telefonopkaldsbesøg, som vil finde sted midt imellem disse besøg. Et sikkerhedsopfølgningsopkald vil blive gennemført 14 (+7) dage efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget (EoT). Ultralyd og MR vil blive brugt til at påvise ændringer i synovial hypertrofi i indeksled hos patienter. Det primære endepunkt for forbedring af eksisterende synovial hypertrofi fra baseline til måned 12 såvel som det vigtigste sekundære endepunkt for påvisning af ny synovial hypertrofi og ændring i ledsundhedsstatus fra baseline til måned 6 eller måned 12 vil blive vurderet ved hjælp af ultralyd og HEAD- USAs scoringssystem.

For at opnå 100 egnede indeksled er målet at indskrive cirka 35 patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italien
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italien
        • Sobi Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Sobi Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Spanien
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Spanien
        • Sobi Investigational Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Sverige
        • Sobi Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. I stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i protokollen. Forældres eller lovligt udpegede repræsentanters samtykke er påkrævet for patienter, der er <18 år eller ude af stand til at give samtykke, eller alt efter lokal lovgivning. Patienter, der er under 18 år, bør give samtykke ud over forældrenes/retligt udpegede repræsentanters samtykke, hvis det er relevant.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter, som er ≥12 år og diagnosticeret med moderat eller svær hæmofili A (defineret som ≤5 % af normal FVIII-koagulationsaktivitet) på tidspunktet for underskrivelse af ICF.
  3. En kvindelig patient er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid ved tilmeldingen og ikke planlægger at blive gravid under undersøgelsen. En kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ højsensitiv serumgraviditetstest ved screeningsbesøget.
  4. Skal have modtaget profylaktisk behandling pr. lokal etiket med ethvert markedsført FVIII-produkt eller emicizumab i ≥12 måneder forud for baselinebesøget.
  5. Har mindst ét ​​berettiget indeksled (ankel, albue, knæ).
  6. Har 12 måneders dokumenterede behandlingsdata før undersøgelsen om hæmofili-recepter og om behandlede blødningsepisoder før baseline-besøget.
  7. Patientens eller dennes lovligt udpegede repræsentants vilje og evne til at gennemføre træning i brugen af ​​undersøgelsens patientdagbog og til at færdiggøre dagbogen under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Blodpropper andre lidelser end hæmofili A
  2. Allerede i behandling med efanesoctocog alfa
  3. Positivt inhibitorresultat (vurderet af lokalt laboratorium) fra screeningsbesøget, defineret som ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml.

  4. Anamnese med inhibitorer uden vellykket immuntoleranceinduktion (ITI)

    • Succesfuld ITI er defineret som:
    • Negativ inhibitortiter (<0,6 BU/mL)
    • FVIII-genvinding > 66 % af forventet
    • FVIII halveringstid ≥ 6 timer
  5. ITI udført inden for de sidste 2 år forud for baselinebesøget.
  6. Modtager i øjeblikket behandling med enhver af de forbudte samtidige medicin, som specificeret i protokollen.
  7. Planlagt større ortopædisk procedure i ethvert berettiget indeksled i løbet af undersøgelsen.
  8. Patienter er ikke berettiget til at deltage i undersøgelsen, hvis de ikke kan gennemgå MR-vurderinger ved baselinebesøget.
  9. Patienter med kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
  10. Patient, der ikke er egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller patienter, der potentielt risikerer ikke at overholde undersøgelsesprocedurerne.
  11. Tilmelding til en samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af et forsøgslægemiddel (IMP) inden for 3 måneder før inklusion i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Studiebehandlingsgruppe
Medicin: Efanesoctocog alfa
50 IE/kg én gang om ugen, intravenøs injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmofili Tidlig artropati påvisning med ultralyd (HEAD-US) synovial hypertrofi domæne-score fald.
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Mindst 1 point fald i HEAD-US synovial hypertrofi-domænescore ved 12. måned (for led med en domænescore på 1 eller 2 ved baseline).
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmofili Tidlig Arthropati Detektion med Ultralyd (HEAD-US) synovial hypertrofi domæne-score stigning.
Tidsramme: Baseline til 6 eller 12 måneder
Mindst 1 point stigning i HEAD-US synovial hypertrofi-domænescore ved måned 6 eller måned 12 for led uden synovial hypertrofi ved baseline (domænescore på 0).
Baseline til 6 eller 12 måneder
International Profylaxis Study Group (IPSG) magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i total/domæne-score af International Profylaxis Study Group (IPSG) MRI pr. patient og pr. led ved 12. måned.
Baseline til 12 måneder
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i total/domæne-score af HJHS pr. patient og pr. led ved 12. måned.
Baseline til 12 måneder
Patientrapporteret resultat (PRO) af smerteintensitet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Brug af PROMIS SF v2.0 til at måle ændring i patientrapporteret smerteintensitet fra baseline.
Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Patientrapporteret resultat af smerteinterferens
Tidsramme: Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Brug af PROMIS SF v2.0 til at måle ændring i patientrapporteret smerteinterferens fra baseline.
Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Patientrapporteret udfald af fysisk funktion
Tidsramme: Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Brug af PROMIS SF v2.0 til at måle ændring i patientrapporteret fysisk funktion fra baseline.
Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Patientrapporteret resultat af 5-niveau EuroQol-5 dimensioner [EQ-5D-5L] score
Tidsramme: Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Ændringer fra baseline for patientens egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression.
Baseline til 6 måneder og 12 måneder
Hæmo-FAST scoring
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Vurder funktionel mobilitet i PWH. Hemo-Fast-værktøjet består af en patientrapporteret udfaldsdel og en klinisk rapporteret udfaldsdel (Clinician-rapporteret udfald) med en score på 0 til 100, hvor nul er den bedst mulige ledsundhedsstatus. Ændringen fra baseline til måned 12 vil blive evalueret.
Baseline til 12 måneder
Ændring i annualiseret blødningsrate (ABR) og annualiseret ledblødningsrate (AjBR) (spontan, traumatisk).
Tidsramme: 12 måneder før undersøgelsesperioden (retrospektiv) til 12 måneder efter start af undersøgelsesintervention (prospektiv)
12 måneder før undersøgelsesperioden (retrospektiv) til 12 måneder efter start af undersøgelsesintervention (prospektiv)
Forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), der fører til behandlingsophør, alvorlige TEAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er).
Tidsramme: 12 måneder, +14 (+7 dage) efter sidste IMP-dosis
12 måneder, +14 (+7 dage) efter sidste IMP-dosis
Patientrapporteret spørgeskema om behandlingspræferencer
Tidsramme: 12 måneder
En 2-element behandlingsundersøgelse udviklet til at evaluere den oplevede effekt af behandlingen.
12 måneder
Kvalitativ exitsamtale
Tidsramme: Inden for 14 dage efter EoT-besøg
60-minutters telefoninterview patient rapporterede præference for behandling.
Inden for 14 dage efter EoT-besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbejdspartnere

PSI CRO

Efterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Sobi AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

28. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2024

Først opslået (Faktiske)

31. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter, hvis det er relevant, vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner