A hemofília A-ban szenvedő betegek szinoviális hipertrófiájának lefolyását vizsgáló tanulmány az Efanesoctocog Alfa profilaxissal
Egy 12 hónapos, intervenciós, nyílt, 4. fázisú európai tanulmány (SHINE) az ízületi ultrahanggal és MRI-vel kimutatott szinoviális hipertrófia lefolyásának vizsgálatára A-féle hemofíliában szenvedő betegeknél az Efanesoctocog Alfa-profilaxison.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 12 hónapos, többközpontú, nyílt elrendezésű, nem randomizált, intervenciós, egykarú vizsgálat a szinoviális hipertrófia lefolyásának felmérésére korábban kezelt, 12 évesnél idősebb, közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliás A-betegeknél, akik magas, tartós FVIII-szintet érnek el. heti efanezoktokog alfa profilaxissal. Ahhoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban, a betegeknek szinoviális hipertrófiával kell rendelkezniük a 6 indexízület (boka, könyök és térd) közül legalább az egyikben, a HEAD-US pontozási rendszer alapján. Retrospektív adatgyűjtés készül a betegek hemofíliájáról, kórtörténetéről és műtéti előzményeiről, beleértve a korábbi kezelések és a kezelt vérzéses epizódok 12 hónapos történetét.
A vizsgálat a szűrővizsgálattal kezdődik, amelyet az alaplátogatás (1. nap) előtt legfeljebb 45 nappal lehet elvégezni, annak ellenőrzésére, hogy a beteg megfelel-e az összes felvételi kritériumnak, és egyik kizárási kritériumnak sem. A szűréskor a betegek minden nem protetikus indexízületet ultrahanggal megvizsgálnak. Az ultrahangos képeket központi leolvasási értékelésre küldik a HEAD-US pontozási rendszer segítségével annak megállapítására, hogy a betegnek van-e legalább egy alkalmas ízülete a vizsgálatba való bevonáshoz. Amint megerősítést nyert, hogy a beteg jogosult a felvételre, be kell vonni a vizsgálatba, és vegyesen részt vesz a helyszíni viziteken és a telefonhívásokon. A központi leolvasási értékelés eredményeit elküldik a vizsgálati helyszínekre, és beépítik a betegek kiindulási jellemzőibe. Az MRI-vizsgálatok elvégezhetők a kiindulási vizit alkalmával vagy legfeljebb 28 nappal azt követően. Az MRI képeit központi leolvasási értékelésre is elküldik az International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI skála segítségével. A központi leolvasási értékelést elküldik a vizsgálati helyszínekre, és beépítik a betegadatok közé. A betegeket hetente egyszeri efanezoktokog alfa (50 NE/kg) profilaxissal kezelik, és a betegnaplót kiegészítik az adagolási és vérzési információkkal. Az értékelések a 6 havonta esedékes helyszíni bejárások során, valamint a két látogatások közötti félidőben esedékes telefonos látogatások alkalmával történnek. 14 (+7) nappal a kezelés befejezése utáni (EoT) látogatás után biztonsági nyomon követési hívásra kerül sor. Ultrahangot és MRI-t használnak a szinoviális hipertrófia változásainak kimutatására a betegek indexízületeiben. A fennálló szinoviális hipertrófia javulásának elsődleges végpontját a kiindulási állapottól a 12. hónapig, valamint a kulcsfontosságú másodlagos végpontot, az új szinoviális hipertrófia észlelését és az ízületek egészségi állapotának változását a kiindulási értékről a 6. vagy a 12. hónapra ultrahanggal és a HEAD- Amerikai pontozási rendszer.
100 alkalmas indexízület megszerzéséhez körülbelül 35 beteg felvétele a cél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Oslo, Norvégia
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország
- Sobi Investigational Site
-
Naples, Olaszország
- Sobi Investigational Site
-
Rozzano, Olaszország
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Sobi Investigational Site
-
Madrid, Spanyolország
- Sobi Investigational Site
-
Seville, Spanyolország
- Sobi Investigational Site
-
Valencia, Spanyolország
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország
- Sobi Investigational Site
-
Malmö, Svédország
- Sobi Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes aláírt beleegyező nyilatkozat megadására, amely magában foglalja a tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapon (ICF) és a jegyzőkönyvben felsorolt követelmények és korlátozások betartását. A szülők vagy a törvényesen kijelölt képviselők beleegyezése szükséges a 18 évesnél fiatalabb vagy beleegyezést adni nem tudó betegek esetében, illetve a helyi törvények értelmében. A 18 év alatti betegeknek adott esetben a szülők/törvényes képviselők beleegyezése mellett bele kell adniuk a hozzájárulásukat.
- Férfi vagy nőbetegek, akik 12 évesnél idősebbek, és akiknél mérsékelt vagy súlyos hemofília A-t diagnosztizáltak (definíció szerint a normál FVIII-alvadási aktivitás ≤5%-a) az ICF aláírásának időpontjában.
- Egy nőbeteg jogosult a részvételre, ha nem terhes a beiratkozáskor, és nem tervezi, hogy a vizsgálat során teherbe esik. A fogamzóképes korú nőnek (WOCBP) negatív, rendkívül érzékeny szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrővizsgálaton.
- A kiindulási vizit előtt legalább 12 hónapig profilaktikus kezelésben kell részesülnie bármely forgalomba hozott FVIII termékkel vagy emicizumabbal a helyi címke szerint.
- Legyen legalább egy alkalmas indexízülete (boka, könyök, térd).
- Rendelkezzen 12 hónapnyi dokumentált, vizsgálat előtti kezelési adatokkal a hemofília felírásairól és a kezelt vérzéses epizódokról a kiindulási vizit előtt.
- A páciens vagy törvényesen kijelölt képviselőjének hajlandósága és képessége a vizsgálati betegnapló használatára vonatkozó képzés elvégzésére és a napló kitöltésére a vizsgálat során.
Kizárási kritériumok:
- A hemofília A kivételével egyéb véralvadási rendellenességek
- Már efanezoktokog alfa kezelés alatt áll
- Pozitív inhibitor eredmény (helyi laboratórium által kiértékelve) a szűrővizsgálatból, ≥0,6 Bethesda egység (BU)/mL értékben.
Sikeres immuntolerancia-indukció (ITI) nélküli inhibitorok anamnézisében
- A sikeres ITI meghatározása a következő:
- Negatív inhibitor titer (<0,6 BU/ml)
- FVIII gyógyulás > 66%-a vártnak
- FVIII felezési idő ≥ 6 óra
- Az ITI az alaplátogatás előtti utolsó 2 évben végzett.
- Jelenleg a protokollban meghatározott tiltott egyidejű gyógyszerekkel kezelik.
- Tervezett nagyobb ortopédiai beavatkozás bármely alkalmas indexízületben a vizsgálat során.
- A betegek nem vehetnek részt a vizsgálatban, ha nem vehetnek részt MRI-vizsgálaton a kiindulási vizit alkalmával.
- A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.
- A vizsgálatot végző személy megítélése szerint bármilyen okból nem alkalmas a részvételre, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy olyan betegek, akiknél fennáll a veszélye annak, hogy nem tartják be a vizsgálati eljárásokat.
- Egyidejű klinikai intervenciós vizsgálatba való beiratkozás vagy vizsgálati gyógyszer (IMP) bevétele a vizsgálatba való bevonást megelőző 3 hónapon belül.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tanulmányi Kezelési Csoport
|
50 NE/kg hetente egyszer, intravénás injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Haemophilia korai arthropathia kimutatása ultrahanggal (HEAD-US) a szinoviális hipertrófia domén pontszáma csökken.
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Legalább 1 pontos csökkenés a HEAD-US szinoviális hipertrófia domén pontszámában a 12. hónapban (azoknál az ízületeknél, amelyeknél a kiindulási érték 1 vagy 2).
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Haemophilia korai arthropathia kimutatása ultrahanggal (HEAD-US) a szinoviális hipertrófia domén pontszámának növekedése.
Időkeret: Kiindulási állapot 6 vagy 12 hónapig
|
Legalább 1 pontos növekedés a HEAD-US szinoviális hipertrófia domén pontszámában a 6. vagy a 12. hónapban azoknál az ízületeknél, ahol a kiinduláskor nem volt szinoviális hipertrófia (a tartomány pontszáma 0).
|
Kiindulási állapot 6 vagy 12 hónapig
|
|
International Prophylaxis Study Group (IPSG) mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Változás a kiindulási értékhez képest az International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI teljes/domain pontszámában betegenként és ízületenként a 12. hónapban.
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Haemophilia Joint Health Score (HJHS)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Változás a kiindulási értékhez képest a HJHS teljes/domain pontszámában páciensenként és ízületenként a 12. hónapban.
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
A fájdalom intenzitásának beteg által bejelentett eredménye (PRO).
Időkeret: Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
A PROMIS SF v2.0 használata a betegek által bejelentett fájdalomintenzitás változásának mérésére az alapvonalhoz képest.
|
Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
|
A páciens a fájdalom-interferencia kimenetelét jelentette
Időkeret: Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
A PROMIS SF v2.0 használata a betegek által bejelentett fájdalom-interferencia kiindulási értékhez viszonyított változásának mérésére.
|
Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
|
A beteg által bejelentett fizikai funkció eredménye
Időkeret: Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
A PROMIS SF v2.0 használata a betegek által jelentett fizikai funkciók változásának mérésére az alapértékhez képest.
|
Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
|
A páciens jelentése az 5-szintű EuroQol-5 dimenziók [EQ-5D-5L] eredménye
Időkeret: Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
Változások a betegek önellátásában, a szokásos tevékenységekben, a fájdalom/diszkomfort, szorongás/depresszió kiindulási állapotához képest.
|
Alaphelyzet 6 hónap és 12 hónap
|
|
Hemo-FAST pontozás
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Értékelje a funkcionális mobilitást a PWH-ban.
A Hemo-Fast eszköz a páciens által jelentett kimenetel részből és a klinikus által jelentett kimenetel (ClinRO) részből áll, 0-tól 100-ig terjedő pontszámmal, ahol a nulla a lehető legjobb ízületi egészségi állapot.
A kiindulási értékről a 12. hónapra történő változást értékeljük.
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Az évesített vérzési ráta (ABR) és az évesített ízületi vérzési ráta (AjBR) változása (spontán, traumás).
Időkeret: 12 hónappal a vizsgálati időszak előtt (retrospektív) és 12 hónappal a vizsgálati beavatkozás megkezdése után (prospektív)
|
12 hónappal a vizsgálati időszak előtt (retrospektív) és 12 hónappal a vizsgálati beavatkozás megkezdése után (prospektív)
|
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása, amelyek a kezelés leállításához, súlyos TEAE-khoz és a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekhez (AESI) vezetnek.
Időkeret: 12 hónap, +14 (+7 nap) az utolsó IMP adag után
|
12 hónap, +14 (+7 nap) az utolsó IMP adag után
|
|
|
Beteg által bejelentett kezelési preferencia kérdőív
Időkeret: 12 hónap
|
A kezelés észlelt hatásának értékelésére kidolgozott két tételből álló kezelési felmérés.
|
12 hónap
|
|
Kvalitatív kilépési interjú
Időkeret: Az EoT látogatást követő 14 napon belül
|
A 60 perces telefonos interjú páciense arról számolt be, hogy a kezelést részesíti előnyben.
|
Az EoT látogatást követő 14 napon belül
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Physician, Sobi AB
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Neoplazmák
- Ízületi betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Hematológiai betegségek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Limfóma, non-Hodgkin
- Véralvadási zavarok
- Limfóma
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Limfóma, follikuláris
- Hemofília A
- Szinovitis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Sobi.BIVV001-004
- 2024-512066-33-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .