Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению течения синовиальной гипертрофии у пациентов с гемофилией А, получающих профилактику эфанесоктокогом альфа

27 апреля 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

12-месячное интервенционное открытое исследование 4 фазы в Европе (SHINE) по изучению течения синовиальной гипертрофии, выявленной с помощью УЗИ и МРТ суставов, у пациентов с гемофилией А, получающих профилактику эфанесоктокогом альфа.

Обоснованием проведения этого открытого исследования 4-й фазы является оценка того, улучшает ли еженедельная профилактика эфанесоктокогом альфа (50 МЕ/кг) течение существующей синовиальной гипертрофии и предотвращает риск суставных кровотечений у пациентов с умеренной или тяжелой гемофилией. А. Использование методов визуализации позволит объективно выявлять и контролировать синовиальную гипертрофию и, таким образом, расширять предыдущие результаты, демонстрирующие положительные эффекты профилактика один раз в неделю эфанесоктокогом альфа (50 МЕ/кг) для здоровья суставов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 12-месячное многоцентровое открытое нерандомизированное интервенционное одногрупповое исследование для оценки течения синовиальной гипертрофии у ранее леченных пациентов в возрасте ≥12 лет с умеренной или тяжелой гемофилией А, достигающих высоких устойчивых уровней фактора VIII при условии, что еженедельной профилактикой эфанесоктокогом альфа. Чтобы иметь право участвовать в исследовании, пациенты должны иметь существующую синовиальную гипертрофию хотя бы в одном из 6 индексных суставов (голеностопных, локтевых и коленных), согласно оценке системы баллов HEAD-US. Будет проведен ретроспективный сбор данных о гемофилии пациентов, медицинском и хирургическом анамнезе, включая 12-месячную историю предыдущего лечения и пролеченных эпизодов кровотечений.

Исследование начнется с скринингового визита, который может быть проведен за 45 дней до базового визита (день 1), чтобы проверить, соответствует ли пациент всем критериям включения и ни одному из критериев исключения. При скрининге пациентам будет проведено ультразвуковое исследование всех непротезированных указательных суставов. Ультразвуковые изображения будут отправлены на централизованную оценку с использованием балльной системы HEAD-US, чтобы определить, есть ли у пациента хотя бы один сустав, подходящий для включения в исследование. Как только будет подтверждено, что пациент имеет право на включение, он/она будет включен в исследование и будет посещать как выездные посещения, так и посещения по телефону. Результаты централизованной оценки чтения будут отправлены в исследовательские центры и включены в исходные характеристики пациентов. МРТ-обследования могут проводиться во время исходного визита или в течение 28 дней после него. Изображения МРТ также будут отправлены на централизованную оценку с использованием МРТ-шкалы Международной исследовательской группы по профилактике (IPSG). Центральная оценка чтения будет отправлена ​​в исследовательские центры и включена в данные пациентов. Пациенты будут получать профилактическое лечение эфанесоктокогом альфа один раз в неделю (50 МЕ/кг) и будут заполнять дневник пациента информацией о дозировке и кровотечениях. Оценки будут проводиться во время визитов на места, которые будут происходить каждые 6 месяцев, а также во время визитов по телефону, которые будут происходить в середине между этими визитами. Последующий звонок по вопросам безопасности будет проведен через 14 (+7) дней после визита по окончании лечения (EoT). С помощью УЗИ и МРТ будут выявляться изменения синовиальной гипертрофии в указательных суставах пациентов. Первичная конечная точка улучшения существующей синовиальной гипертрофии от исходного уровня до 12-го месяца, а также ключевая вторичная конечная точка обнаружения новой синовиальной гипертрофии и изменения состояния здоровья суставов от исходного уровня до 6-го или 12-го месяца будут оцениваться с помощью ультразвука и HEAD- Американская система подсчета очков.

Чтобы получить 100 подходящих индексных суставов, необходимо привлечь примерно 35 пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Испания
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Испания
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Испания
        • Sobi Investigational Site
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Италия
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Италия
        • Sobi Investigational Site
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия
        • Sobi Investigational Site
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Швеция
        • Sobi Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Способен дать подписанное информированное согласие, что включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и протоколе. Согласие родителей или законно назначенных представителей требуется для пациентов, которые младше 18 лет или не могут дать согласие, или в соответствии с местным законодательством. Пациенты в возрасте <18 лет должны предоставить свое согласие в дополнение к согласию родителей/законно назначенных представителей, если это необходимо.
  2. Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥12 лет, у которых на момент подписания МКФ диагностирована умеренная или тяжелая гемофилия А (определяемая как ≤5% нормальной свертывающей активности фактора VIII).
  3. Пациентка имеет право на участие, если она не беременна на момент включения и не планирует забеременеть во время исследования. Женщина детородного возраста (WOCBP) во время скринингового визита должна иметь отрицательный высокочувствительный сывороточный тест на беременность.
  4. Должен пройти профилактическое лечение в соответствии с местной инструкцией любым имеющимся на рынке продуктом FVIII или эмицизумабом в течение ≥12 месяцев до базового визита.
  5. Иметь хотя бы один подходящий указательный сустав (голеностоп, локоть, колено).
  6. Перед базовым визитом необходимо иметь за 12 месяцев документированные данные о лечении, назначенном для лечения гемофилии, и о эпизодах кровотечений, задокументированных перед исследованием.
  7. Желание и способность пациента или его законного представителя пройти обучение использованию дневника пациента, участвующего в исследовании, и вести дневник на протяжении всего исследования.

Критерии исключения:

  1. Нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  2. Уже принимаю эфанесоктоког альфа.
  3. Положительный результат ингибитора (оцененный местной лабораторией) во время скринингового визита, определяемый как ≥0,6 единиц Bethesda (BU)/мл.

  4. История применения ингибиторов без успешной индукции иммунной толерантности (ITI)

    • Успешный ITI определяется как:
    • Отрицательный титр ингибитора (<0,6 BU/мл)
    • Восстановление фактора VIII > 66% от ожидаемого
    • Период полувыведения FVIII ≥ 6 часов
  5. ITI выполнялся в течение последних 2 лет до базового визита.
  6. В настоящее время получает лечение любым из запрещенных сопутствующих препаратов, указанных в протоколе.
  7. Запланированная крупная ортопедическая процедура в любом подходящем индексном суставе в ходе исследования.
  8. Пациенты не имеют права на участие в исследовании, если они не могут пройти МРТ-обследование во время базового визита.
  9. Пациенты с известной гиперчувствительностью к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ.
  10. Пациент не подходит для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические состояния, или пациенты, потенциально подверженные риску несоблюдения процедур исследования.
  11. Включение в параллельное клиническое интервенционное исследование или прием исследуемого лекарственного препарата (ИМП) в течение 3 месяцев до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа исследования лечения
Лекарство: Эфанесоктоког альфа
50 МЕ/кг один раз в неделю, внутривенная инъекция.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Раннее обнаружение артропатии при гемофилии с помощью ультразвука (HEAD-US) снижает оценку домена синовиальной гипертрофии.
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Снижение оценки домена синовиальной гипертрофии HEAD-US как минимум на 1 балл через 12 месяцев (для суставов с исходным показателем домена 1 или 2).
Базовый уровень до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Раннее обнаружение гемофилии артропатии с помощью ультразвука (HEAD-US) увеличивает оценку домена синовиальной гипертрофии.
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 или 12 месяцев
Увеличение балла домена синовиальной гипертрофии HEAD-US как минимум на 1 балл на 6 или 12 месяце для суставов без синовиальной гипертрофии на исходном уровне (оценка домена 0).
Исходный уровень до 6 или 12 месяцев
Международная исследовательская группа по профилактике (IPSG) с магнитно-резонансной томографией (МРТ)
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем общих/областных показателей МРТ Международной группы по изучению профилактики (IPSG) для каждого пациента и каждого сустава через 12 месяцев.
Базовый уровень до 12 месяцев
Оценка общего состояния здоровья гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем общих/доменальных показателей HJHS на пациента и на сустав через 12 месяцев.
Базовый уровень до 12 месяцев
Результат, сообщаемый пациентом (PRO) по интенсивности боли
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Использование PROMIS SF v2.0 для измерения изменения интенсивности боли, сообщаемой пациентом, по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Пациент сообщил о результате вмешательства в боль
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Использование PROMIS SF v2.0 для измерения изменения болевого воздействия, о котором сообщают пациенты, по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Сообщенный пациентом результат физического функционирования
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Использование PROMIS SF v2.0 для измерения изменений физических функций, о которых сообщают пациенты, по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Результаты, сообщаемые пациентами, по 5-уровневой шкале EuroQol-5 [EQ-5D-5L]
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Изменения по сравнению с исходным уровнем ухода пациента за собой, обычной деятельности, боли/дискомфорта, тревоги/депрессии.
Исходный уровень до 6 месяцев и 12 месяцев
Оценка Hemo-FAST
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Оцените функциональную мобильность у ЛЖВ. Инструмент Hemo-Fast состоит из части результатов, сообщаемых пациентом, и части результатов, сообщаемых врачом (ClinRO), с оценкой от 0 до 100, где ноль соответствует наилучшему возможному состоянию здоровья суставов. Будет оценено изменение от исходного уровня к 12-му месяцу.
Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение годовой частоты кровотечений (ABR) и годовой частоты кровотечений из суставов (AjBR) (спонтанные, травматические).
Временное ограничение: От 12 месяцев до начала исследования (ретроспективно) до 12 месяцев после начала исследования (проспективно)
От 12 месяцев до начала исследования (ретроспективно) до 12 месяцев после начала исследования (проспективно)
Возникновение нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), приводящих к прекращению лечения, серьезных TEAE и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI).
Временное ограничение: 12 месяцев, +14 (+7 дней) после последней дозы ИМФ
12 месяцев, +14 (+7 дней) после последней дозы ИМФ
Анкета о предпочтениях пациентов в отношении лечения
Временное ограничение: 12 месяцев
Опрос по лечению, состоящий из двух пунктов, был разработан для оценки предполагаемого воздействия лечения.
12 месяцев
Качественное выездное интервью
Временное ограничение: В течение 14 дней после визита EoT
В ходе 60-минутного телефонного интервью пациент сообщил о своем предпочтении лечению.
В течение 14 дней после визита EoT

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Соавторы

PSI CRO

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Physician, Sobi AB

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим исследовательским документам. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования, если применимо, будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться